Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie dávkování a PD Eftrenonacogu-alfa (BIOPAL)

2. března 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Monitorování a farmakodynamický účinek rekombinantního faktoru IX Fc u pacientů s těžkou hemofilií B: studie z reálného života

Účelem této studie je zhodnotit účinnost různých metod měření hladin aktivity faktoru IX u pacientů s hemofilií B léčených eftrenonakogem-alfa a posoudit jeho farmakodynamiku (PD) v podmínkách reálného života.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Nedávný evropský průzkum ukázal, že rostoucí počet pacientů s hemofilií B přešel ze standardních léků na léky s prodlouženým poločasem rozpadu. Zatímco někteří lékaři v současné době upřednostňují léčbu empirickou spíše než založenou na laboratorních výsledcích, přijetí substituční terapie založené na produktech s prodlouženým poločasem, jako je eftrenonakog-alfa, může zvýšit zájem o individuální farmakokinetické hodnocení umožňující vyvinout počáteční dávkovací režim. Nepřesná měření aktivity FIX tedy mohou být kritická, zvláště když se minimální hladina FIX používá k přizpůsobení dávkovacích režimů pacientům. Je proto důležité, aby byly přesně stanoveny úrovně aktivity FIX umožňující adekvátní zotavení bez zvýšení nákladů na lékařskou péči u pacientů s hemofilií B kvůli zbytečným korekcím dávky.

S rozšířením preskripce eftrenonakogu-alfa se v laboratořích hemostázy zvýšil problém s přesným měřením jeho výtěžnosti. Chronometrické jednostupňové testy (OSA) jsou v současnosti nejrozšířenějšími testy pro měření aktivity FIX. Jsou založeny na aktivovaném činidle parciálního tromboplastinového času (aPTT) a plazmě s deficitem faktoru. Různé aPTT reagencie jsou komerčně dostupné. Mohly by vést k podstatné variabilitě výsledků FIX. Chromogenní dvoustupňové stanovení (CSA) se v klinických laboratořích používá méně často. Představují menší výběr reagencií ve srovnání s OSA. Několik studií hodnotilo účinnost OSA a CSA ve vzorcích obohacených eftrenonakogem-alfa a prokázaly, že některá běžně používaná aPTT činidla by nebyla vhodná pro přesné monitorování tohoto produktu. Zda jsou tyto výsledky zaměnitelné s postinfuzními vzorky odebranými od pacientů v reálném životě, zůstává nejasné.

Na rozdíl od měření jedinečné aktivity koagulačního faktoru je test tvorby trombinu (TGA) dynamickým globálním testem, který zkoumá koagulační kaskádu i antikoagulační cesty. TGA by proto mohla být cenným nástrojem pro monitorování substituční terapie u pacientů s hemofilií B.

Vyšetřovatelé se proto v podmínkách reálného života snažili porovnat 2 činidla CSA a 1 OSA s OSA specifickou pro daný produkt u pacientů s těžkou hemofilií B doplněných eftrenonakogem-alfa. Výzkumníci se také zaměřili na vyhodnocení farmakodynamiky (PD) eftrenonakogu-alfa pomocí TGA.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75014
        • Service d'hématologie biologique - Hôpital Cochin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s těžkou hemofilií B

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacientů s těžkou hemofilií B
  • léčených eftrenonakogem-alfa

Kritéria vyloučení:

  • jakákoli jiná hemostatická nebo substituční léčba

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jednoskupinová studie
Pacienti s těžkou hemofilií B substituováni eftrenonakogem-alfa
Jiný: Neintervenční studie
Neintervenční studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
OPRAVTE úrovně aktivity
Časové okno: Jeden měsíc
2 chromogenní testy (Bio phen FIX a Rox FIX) a 2 chronometrické testy (CK Perst se standardní lidskou plazmou nebo FIX deficitní plazmou doplněnou o eftrenonakog-alfa jako kalibrátory)
Jeden měsíc

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test tvorby trombinu
Časové okno: Jeden měsíc

Test generování trombinu se provádí pomocí mikrodestičkového fluorometru. Vzorky plazmy se zpracují s použitím 20 μl nízkofosfolipidového činidla (PPP-reagent) (1 μM tkáňový faktor a 4 mikromolové (μM) fosfolipidové vezikuly) nebo 20 μl trombinového kalibrátoru. Test je zahájen automatickým dávkováním 20 μl roztoku Fluo-Substrate obsahujícího vápenaté ionty a fluorogenní substrát, Z-Gly-Gly-Arg-7-amino-4-methylkumarin. Generovaný trombin štěpí substrát a zvýšení fluorescence se monitoruje při 37 °C po dobu 60 minut s měřením každých 20 sekund.

Thrombin scope®, verze 5.0.0.742 se používá k výpočtu množství trombinu generovaného v průběhu času, přičemž se pro každý vzorek bere v úvahu aktivita kalibrátoru. V důsledku toho je pomocí Thrombin scope® hlášeno pět parametrů, první je doba zpoždění (LT; v min)
Jeden měsíc
Test tvorby trombinu
Časové okno: Jeden měsíc
Mikrotitrační fluorometr, čas do vrcholu
Jeden měsíc
Test tvorby trombinu
Časové okno: Jeden měsíc
Mikrotitrační fluorometr, výška píku
Jeden měsíc
Test tvorby trombinu
Časové okno: Jeden měsíc
mikrodestičkový fluorometr, endogenní trombinový potenciál
Jeden měsíc
Test tvorby trombinu
Časové okno: Jeden měsíc
mikrodeskový fluorometr, rychlost
Jeden měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. března 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. března 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • APHP191124

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení