Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie dávkování a PD Eftrenonacogu-alfa (BIOPAL)

2. března 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Monitorování a farmakodynamický účinek rekombinantního faktoru IX Fc u pacientů s těžkou hemofilií B: studie z reálného života

Účelem této studie je zhodnotit účinnost různých metod měření hladin aktivity faktoru IX u pacientů s hemofilií B léčených eftrenonakogem-alfa a posoudit jeho farmakodynamiku (PD) v podmínkách reálného života.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nedávný evropský průzkum ukázal, že rostoucí počet pacientů s hemofilií B přešel ze standardních léků na léky s prodlouženým poločasem rozpadu. Zatímco někteří lékaři v současné době upřednostňují léčbu empirickou spíše než založenou na laboratorních výsledcích, přijetí substituční terapie založené na produktech s prodlouženým poločasem, jako je eftrenonakog-alfa, může zvýšit zájem o individuální farmakokinetické hodnocení umožňující vyvinout počáteční dávkovací režim. Nepřesná měření aktivity FIX tedy mohou být kritická, zvláště když se minimální hladina FIX používá k přizpůsobení dávkovacích režimů pacientům. Je proto důležité, aby byly přesně stanoveny úrovně aktivity FIX umožňující adekvátní zotavení bez zvýšení nákladů na lékařskou péči u pacientů s hemofilií B kvůli zbytečným korekcím dávky.

S rozšířením preskripce eftrenonakogu-alfa se v laboratořích hemostázy zvýšil problém s přesným měřením jeho výtěžnosti. Chronometrické jednostupňové testy (OSA) jsou v současnosti nejrozšířenějšími testy pro měření aktivity FIX. Jsou založeny na aktivovaném činidle parciálního tromboplastinového času (aPTT) a plazmě s deficitem faktoru. Různé aPTT reagencie jsou komerčně dostupné. Mohly by vést k podstatné variabilitě výsledků FIX. Chromogenní dvoustupňové stanovení (CSA) se v klinických laboratořích používá méně často. Představují menší výběr reagencií ve srovnání s OSA. Několik studií hodnotilo účinnost OSA a CSA ve vzorcích obohacených eftrenonakogem-alfa a prokázaly, že některá běžně používaná aPTT činidla by nebyla vhodná pro přesné monitorování tohoto produktu. Zda jsou tyto výsledky zaměnitelné s postinfuzními vzorky odebranými od pacientů v reálném životě, zůstává nejasné.

Na rozdíl od měření jedinečné aktivity koagulačního faktoru je test tvorby trombinu (TGA) dynamickým globálním testem, který zkoumá koagulační kaskádu i antikoagulační cesty. TGA by proto mohla být cenným nástrojem pro monitorování substituční terapie u pacientů s hemofilií B.

Vyšetřovatelé se proto v podmínkách reálného života snažili porovnat 2 činidla CSA a 1 OSA s OSA specifickou pro daný produkt u pacientů s těžkou hemofilií B doplněných eftrenonakogem-alfa. Výzkumníci se také zaměřili na vyhodnocení farmakodynamiky (PD) eftrenonakogu-alfa pomocí TGA.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

15

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75014
        • Service d'hématologie biologique - Hôpital Cochin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s těžkou hemofilií B

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacientů s těžkou hemofilií B
  • léčených eftrenonakogem-alfa

Kritéria vyloučení:

  • jakákoli jiná hemostatická nebo substituční léčba

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Jednoskupinová studie
Pacienti s těžkou hemofilií B substituováni eftrenonakogem-alfa
Jiný: Neintervenční studie
Neintervenční studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
OPRAVTE úrovně aktivity
Časové okno: Jeden měsíc
2 chromogenní testy (Bio phen FIX a Rox FIX) a 2 chronometrické testy (CK Perst se standardní lidskou plazmou nebo FIX deficitní plazmou doplněnou o eftrenonakog-alfa jako kalibrátory)
Jeden měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test tvorby trombinu
Časové okno: Jeden měsíc

Test generování trombinu se provádí pomocí mikrodestičkového fluorometru. Vzorky plazmy se zpracují s použitím 20 μl nízkofosfolipidového činidla (PPP-reagent) (1 μM tkáňový faktor a 4 mikromolové (μM) fosfolipidové vezikuly) nebo 20 μl trombinového kalibrátoru. Test je zahájen automatickým dávkováním 20 μl roztoku Fluo-Substrate obsahujícího vápenaté ionty a fluorogenní substrát, Z-Gly-Gly-Arg-7-amino-4-methylkumarin. Generovaný trombin štěpí substrát a zvýšení fluorescence se monitoruje při 37 °C po dobu 60 minut s měřením každých 20 sekund.

Thrombin scope®, verze 5.0.0.742 se používá k výpočtu množství trombinu generovaného v průběhu času, přičemž se pro každý vzorek bere v úvahu aktivita kalibrátoru. V důsledku toho je pomocí Thrombin scope® hlášeno pět parametrů, první je doba zpoždění (LT; v min)
Jeden měsíc
Test tvorby trombinu
Časové okno: Jeden měsíc
Mikrotitrační fluorometr, čas do vrcholu
Jeden měsíc
Test tvorby trombinu
Časové okno: Jeden měsíc
Mikrotitrační fluorometr, výška píku
Jeden měsíc
Test tvorby trombinu
Časové okno: Jeden měsíc
mikrodestičkový fluorometr, endogenní trombinový potenciál
Jeden měsíc
Test tvorby trombinu
Časové okno: Jeden měsíc
mikrodeskový fluorometr, rychlost
Jeden měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

31. března 2020

Dokončení studie (Aktuální)

31. března 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

19. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP191124

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Těžká hemofilie B

Klinické studie na Neintervenční studie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit