Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

TVAR portální hypertenze u dětí

7. února 2025 aktualizováno: Thomas Jefferson University

Neinvazivní subharmonický asistovaný tlakový odhad portální hypertenze u dětí

Včasná diagnostika portální hypertenze je obtížná, protože symptomy se zřídka projevují až do pozdějších fází onemocnění jater. Cirhotická i necirhotická portální hypertenze může vyústit v život ohrožující komplikace, z nichž nejčastější je krvácení z jícnových varixů. U dětí je krvácení z varixů spojeno s úmrtností 1–3 %, zatímco život ohrožující komplikace byly hlášeny až u 20 % dětí s cirhózou. Navzdory vysokému výskytu portální hypertenze u dětí s onemocněním jater v současnosti chybí neinvazivní způsob sledování progrese onemocnění a rizika komplikací. Tato studie tedy bude zkoumat bezpečnost a účinnost subharmonického odhadu tlaku (SHAPE) jako neinvazivní ultrazvukové techniky pro diagnostiku portální hypertenze u dětí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
120

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Kontakt:
          • Susan J Back, MD
        • Kontakt:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Ryne Didier, MD
        • Kontakt:
          • Sudha A Anupindi, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou chronického onemocnění jater bez portální hypertenze.
  • Pacienti s diagnózou chronického onemocnění jater s portální hypertenzí.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které jsou těhotné.
  • Pacienti se známou nebo suspektní přecitlivělostí na vaječný fosfatidylserin nebo s anamnézou anafylaktické alergie na vejce nebo vaječné výrobky.
  • Osoby s alergií na vaječné produkty nebo jiné složky ultrazvukových kontrastních látek budou vyloučeny.
  • Anamnéza alergické reakce na Lumason®, fluorid sírový, složky lipidových mikrokuliček fluoridu sírového nebo na další složky přípravku Lumason (polyethylenglykol, distearoylfosfatidylcholin (DSPC), dipalmitoylfosfatidylglycerol sodný (DPPG-Na), kyselina palmitová)
  • Anamnéza alergické reakce na Sonazoid
  • Pacienti s biliární atrézií s asplenií nebo polysplenií.
  • Pacienti s předchozí transplantací jater.
  • Pacienti s cystickou fibrózou.
  • Pacienti s chronickým onemocněním plic.
  • Pacienti s trombózou portální žíly, kavernózní transformací portální žíly nebo chybějící portální žílou.
  • Dospělí nekompetentní/postižení.
  • Pacienti s významným srdečním onemocněním nebo závažným vrozeným srdečním onemocněním

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: SHAPE se Sonazoidem
Do této větve bude zařazeno až 60 dětí (ve věku 6–21 let) s diagnózou chronického onemocnění jater, včetně některých s portální hypertenzí, které jsou sledovány v The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP). Měření SHAPE pomocí ultrazvukové kontrastní látky Sonazoid® (perfluorobutanové mikrobubliny) bude provedeno během jediné návštěvy. Připraví se dávka tří lahviček po 16 μl mikrobublin. Infuze ultrazvukové kontrastní látky rychlostí 0,18 ml/kg/hod bude podávána současně s infuzí fyziologického roztoku rychlostí 120 ml/hod, což vede k účinné dávce 1,44 μl mikrobublin/kg/hod. FDA schválil IND prostřednictvím IV linky do periferní žíly. Očekává se, že celková doba trvání infuze kontrastní látky se bude pohybovat od 4 do 8 minut, což zahrnuje 2minutovou kalibrační periodu následovanou 2-6 minutami získávání SHAPE (tj. ultrazvukové zobrazení).
Lék: Měření SHAPE pomocí ultrazvukové kontrastní látky Sonazoid (perfluorobutanové mikrobubliny)
Ultrazvuková kontrastní látka bude podána přes IV linku a ultrazvukové zobrazení SHAPE a sběr dat bude proveden pomocí ultrazvukového skeneru Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Aktivní komparátor: SHAPE s Lumasonem
Do této větve bude zařazeno až 60 dětí (ve věku 6–21 let) s diagnózou chronického onemocnění jater, včetně některých s portální hypertenzí, které jsou sledovány na CHOP. Měření SHAPE pomocí ultrazvukové kontrastní látky LUMASON® (mikrosféry lipidu typu A fluoridu sírového) bude provedeno během jedné návštěvy. Připraví se dvě dávky 0,03 ml/kg (nebo maximálně 2,4 ml) podle označení na obalu a smíchají se s fyziologickým roztokem v ředění 1:10 v 50 ml sáčku s fyziologickým roztokem. Naředěný přípravek Lumason bude zaveden intravenózní linkou do periferní žíly rychlostí až 4 ml/min pomocí infuzního nastavení. Očekává se, že celková doba trvání infuze kontrastní látky se bude pohybovat od 4 do 8 minut, což zahrnuje 2minutovou kalibrační periodu následovanou 2-6 minutami získávání SHAPE (tj. ultrazvukové zobrazení).
Lék: Měření SHAPE pomocí ultrazvukové kontrastní látky Lumason (mikrokuličky lipidu hexafluoridu sírového typu A)
Ultrazvuková kontrastní látka bude podána přes IV linku a ultrazvukové zobrazení SHAPE a sběr dat bude proveden pomocí ultrazvukového skeneru Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Experimentální: Podélný TVAR
SHAPE bude sloužit k monitorování subjektů identifikovaných při vstupním vyšetření jako pacientů s portální hypertenzí po dobu až 18 měsíců. Tyto subjekty podstoupí laboratorní testování každých 6 měsíců jako součást klinického standardu péče. Během těchto časů bude také opakováno vyšetření SHAPE za použití stejné ultrazvukové kontrastní látky a infuzních metod (včetně dávkování) jako během počáteční studie.
Lék: Měření SHAPE pomocí ultrazvukové kontrastní látky Sonazoid (perfluorobutanové mikrobubliny)
Ultrazvuková kontrastní látka bude podána přes IV linku a ultrazvukové zobrazení SHAPE a sběr dat bude proveden pomocí ultrazvukového skeneru Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Lék: Měření SHAPE pomocí ultrazvukové kontrastní látky Lumason (mikrokuličky lipidu hexafluoridu sírového typu A)
Ultrazvuková kontrastní látka bude podána přes IV linku a ultrazvukové zobrazení SHAPE a sběr dat bude proveden pomocí ultrazvukového skeneru Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Míra (%) nežádoucích příhod, které se vyskytnou u přípravku Sonazoid, ve srovnání se současnou mírou nežádoucích příhod, které byly hlášeny v příbalovém letáku Lumason pro pediatrické použití (0,001%)
Časové okno: 2 hodiny
2 hodiny
Kalibrované subharmonické signály mikrobublin (v dB) mezi portálními a jaterními žilami rozliší skupiny portální hypertenze a neportální hypertenze s přesností 94 %.
Časové okno: 2 hodiny
2 hodiny

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změny kalibrovaných subharmonických signálů mikrobublin (v dB) mezi portálem a jaterními žilami v průběhu času budou predikovat rozvoj komplikací portální hypertenze (krvácení z varixů, ascites, hepatopulmonální syndrom atd.)
Časové okno: v průměru 18 měsíců
v průměru 18 měsíců
Kalibrované subharmonické signály mikrobublin (v dB) mezi portálem a jaterními žilami a stádiem jaterní fibrózy (na stupnici od 0 do 4, jak je stanoveno jaterní biopsií) budou korelovat s p<0,05
Časové okno: 2 hodiny
2 hodiny
Porovnejte kalibrované signály subharmonických mikrobublin (v dB) mezi portálními a jaterními žílami získanými s Lumasonem a Sonazoidem, v tomto pořadí, pro jejich schopnost rozlišovat mezi skupinami portální hypertenze a neportální hypertenze
Časové okno: 2 hodiny
2 hodiny
Porovnejte kalibrované subharmonické signály mikrobublin (v dB) mezi portálem a jaterními žilami s hodnotami elastografie smykové vlny (v m/s) pomocí regresní analýzy
Časové okno: 2 hodiny
2 hodiny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Thomas Jefferson University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Vrchní vyšetřovatel: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. listopadu 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. února 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20F.728
  • R01DK118964 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Data získaná z navrhované studie budou sdílena, aby byly výsledky dostupné vědecké komunitě.

Prezentace na národních vědeckých setkáních.

Přednášky.

Postgraduální školení.

Přibližně 12 měsíců po dokončení studie (když byl zveřejněn hlavní rukopis) mohou jednotliví výzkumníci kontaktovat PI a požádat o konečný, úplný soubor dat z této studie bez jakýchkoli chráněných zdravotních informací.

Časový rámec sdílení IPD

Přibližně 12 měsíců po dokončení pokusu, kdy byl publikován hlavní rukopis

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Individuálně - kontaktujte PI

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení