Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

TVAR portální hypertenze u dětí

7. února 2025 aktualizováno: Thomas Jefferson University

Neinvazivní subharmonický asistovaný tlakový odhad portální hypertenze u dětí

Včasná diagnostika portální hypertenze je obtížná, protože symptomy se zřídka projevují až do pozdějších fází onemocnění jater. Cirhotická i necirhotická portální hypertenze může vyústit v život ohrožující komplikace, z nichž nejčastější je krvácení z jícnových varixů. U dětí je krvácení z varixů spojeno s úmrtností 1–3 %, zatímco život ohrožující komplikace byly hlášeny až u 20 % dětí s cirhózou. Navzdory vysokému výskytu portální hypertenze u dětí s onemocněním jater v současnosti chybí neinvazivní způsob sledování progrese onemocnění a rizika komplikací. Tato studie tedy bude zkoumat bezpečnost a účinnost subharmonického odhadu tlaku (SHAPE) jako neinvazivní ultrazvukové techniky pro diagnostiku portální hypertenze u dětí.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

120

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Kontakt:
          • Susan J Back, MD
        • Kontakt:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Ryne Didier, MD
        • Kontakt:
          • Sudha A Anupindi, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou chronického onemocnění jater bez portální hypertenze.
  • Pacienti s diagnózou chronického onemocnění jater s portální hypertenzí.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které jsou těhotné.
  • Pacienti se známou nebo suspektní přecitlivělostí na vaječný fosfatidylserin nebo s anamnézou anafylaktické alergie na vejce nebo vaječné výrobky.
  • Osoby s alergií na vaječné produkty nebo jiné složky ultrazvukových kontrastních látek budou vyloučeny.
  • Anamnéza alergické reakce na Lumason®, fluorid sírový, složky lipidových mikrokuliček fluoridu sírového nebo na další složky přípravku Lumason (polyethylenglykol, distearoylfosfatidylcholin (DSPC), dipalmitoylfosfatidylglycerol sodný (DPPG-Na), kyselina palmitová)
  • Anamnéza alergické reakce na Sonazoid
  • Pacienti s biliární atrézií s asplenií nebo polysplenií.
  • Pacienti s předchozí transplantací jater.
  • Pacienti s cystickou fibrózou.
  • Pacienti s chronickým onemocněním plic.
  • Pacienti s trombózou portální žíly, kavernózní transformací portální žíly nebo chybějící portální žílou.
  • Dospělí nekompetentní/postižení.
  • Pacienti s významným srdečním onemocněním nebo závažným vrozeným srdečním onemocněním

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SHAPE se Sonazoidem
Do této větve bude zařazeno až 60 dětí (ve věku 6–21 let) s diagnózou chronického onemocnění jater, včetně některých s portální hypertenzí, které jsou sledovány v The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP). Měření SHAPE pomocí ultrazvukové kontrastní látky Sonazoid® (perfluorobutanové mikrobubliny) bude provedeno během jediné návštěvy. Připraví se dávka tří lahviček po 16 μl mikrobublin. Infuze ultrazvukové kontrastní látky rychlostí 0,18 ml/kg/hod bude podávána současně s infuzí fyziologického roztoku rychlostí 120 ml/hod, což vede k účinné dávce 1,44 μl mikrobublin/kg/hod. FDA schválil IND prostřednictvím IV linky do periferní žíly. Očekává se, že celková doba trvání infuze kontrastní látky se bude pohybovat od 4 do 8 minut, což zahrnuje 2minutovou kalibrační periodu následovanou 2-6 minutami získávání SHAPE (tj. ultrazvukové zobrazení).
Lék: Měření SHAPE pomocí ultrazvukové kontrastní látky Sonazoid (perfluorobutanové mikrobubliny)
Ultrazvuková kontrastní látka bude podána přes IV linku a ultrazvukové zobrazení SHAPE a sběr dat bude proveden pomocí ultrazvukového skeneru Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Aktivní komparátor: SHAPE s Lumasonem
Do této větve bude zařazeno až 60 dětí (ve věku 6–21 let) s diagnózou chronického onemocnění jater, včetně některých s portální hypertenzí, které jsou sledovány na CHOP. Měření SHAPE pomocí ultrazvukové kontrastní látky LUMASON® (mikrosféry lipidu typu A fluoridu sírového) bude provedeno během jedné návštěvy. Připraví se dvě dávky 0,03 ml/kg (nebo maximálně 2,4 ml) podle označení na obalu a smíchají se s fyziologickým roztokem v ředění 1:10 v 50 ml sáčku s fyziologickým roztokem. Naředěný přípravek Lumason bude zaveden intravenózní linkou do periferní žíly rychlostí až 4 ml/min pomocí infuzního nastavení. Očekává se, že celková doba trvání infuze kontrastní látky se bude pohybovat od 4 do 8 minut, což zahrnuje 2minutovou kalibrační periodu následovanou 2-6 minutami získávání SHAPE (tj. ultrazvukové zobrazení).
Lék: Měření SHAPE pomocí ultrazvukové kontrastní látky Lumason (mikrokuličky lipidu hexafluoridu sírového typu A)
Ultrazvuková kontrastní látka bude podána přes IV linku a ultrazvukové zobrazení SHAPE a sběr dat bude proveden pomocí ultrazvukového skeneru Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Experimentální: Podélný TVAR
SHAPE bude sloužit k monitorování subjektů identifikovaných při vstupním vyšetření jako pacientů s portální hypertenzí po dobu až 18 měsíců. Tyto subjekty podstoupí laboratorní testování každých 6 měsíců jako součást klinického standardu péče. Během těchto časů bude také opakováno vyšetření SHAPE za použití stejné ultrazvukové kontrastní látky a infuzních metod (včetně dávkování) jako během počáteční studie.
Lék: Měření SHAPE pomocí ultrazvukové kontrastní látky Sonazoid (perfluorobutanové mikrobubliny)
Ultrazvuková kontrastní látka bude podána přes IV linku a ultrazvukové zobrazení SHAPE a sběr dat bude proveden pomocí ultrazvukového skeneru Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Lék: Měření SHAPE pomocí ultrazvukové kontrastní látky Lumason (mikrokuličky lipidu hexafluoridu sírového typu A)
Ultrazvuková kontrastní látka bude podána přes IV linku a ultrazvukové zobrazení SHAPE a sběr dat bude proveden pomocí ultrazvukového skeneru Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra (%) nežádoucích příhod, které se vyskytnou u přípravku Sonazoid, ve srovnání se současnou mírou nežádoucích příhod, které byly hlášeny v příbalovém letáku Lumason pro pediatrické použití (0,001%)
Časové okno: 2 hodiny
2 hodiny
Kalibrované subharmonické signály mikrobublin (v dB) mezi portálními a jaterními žilami rozliší skupiny portální hypertenze a neportální hypertenze s přesností 94 %.
Časové okno: 2 hodiny
2 hodiny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny kalibrovaných subharmonických signálů mikrobublin (v dB) mezi portálem a jaterními žilami v průběhu času budou predikovat rozvoj komplikací portální hypertenze (krvácení z varixů, ascites, hepatopulmonální syndrom atd.)
Časové okno: v průměru 18 měsíců
v průměru 18 měsíců
Kalibrované subharmonické signály mikrobublin (v dB) mezi portálem a jaterními žilami a stádiem jaterní fibrózy (na stupnici od 0 do 4, jak je stanoveno jaterní biopsií) budou korelovat s p<0,05
Časové okno: 2 hodiny
2 hodiny
Porovnejte kalibrované signály subharmonických mikrobublin (v dB) mezi portálními a jaterními žílami získanými s Lumasonem a Sonazoidem, v tomto pořadí, pro jejich schopnost rozlišovat mezi skupinami portální hypertenze a neportální hypertenze
Časové okno: 2 hodiny
2 hodiny
Porovnejte kalibrované subharmonické signály mikrobublin (v dB) mezi portálem a jaterními žilami s hodnotami elastografie smykové vlny (v m/s) pomocí regresní analýzy
Časové okno: 2 hodiny
2 hodiny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Thomas Jefferson University

Spolupracovníci

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Vrchní vyšetřovatel: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. listopadu 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. února 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20F.728
  • R01DK118964 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Data získaná z navrhované studie budou sdílena, aby byly výsledky dostupné vědecké komunitě.

Prezentace na národních vědeckých setkáních.

Přednášky.

Postgraduální školení.

Přibližně 12 měsíců po dokončení studie (když byl zveřejněn hlavní rukopis) mohou jednotliví výzkumníci kontaktovat PI a požádat o konečný, úplný soubor dat z této studie bez jakýchkoli chráněných zdravotních informací.

Časový rámec sdílení IPD

Přibližně 12 měsíců po dokončení pokusu, kdy byl publikován hlavní rukopis

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Individuálně - kontaktujte PI

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hypertenze, portál

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit