Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol rozšířeného přístupu pro pediatrické pacienty se srpkovitou anémií, kteří nemají žádné alternativní možnosti léčby

15. listopadu 2024 aktualizováno: Pfizer

Otevřený protokol rozšířeného přístupu pro pediatrické pacienty se srpkovitou anémií, kteří nemají žádné alternativní možnosti léčby

Záměrem tohoto otevřeného, ​​multicentrického programu rozšířeného přístupu (EAP) je poskytnout časný přístup k léčbě voxelotorem před registrací pro pediatrické pacienty ve věku 4 až 11 let se srpkovitou anémií (SCD), kteří nemají žádné alternativní možnosti léčby a nejsou způsobilí k účasti na klinických studiích voxelotoru.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Již není k dispozici

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pediatričtí pacienti, kteří mají nárok na účast v tomto EAP, budou léčeni voxelotorem, dispergovatelnými tabletami nebo práškem pro perorální suspenzi podávanými perorálně jednou denně (QD) v dávce založené na hmotnosti a budou následovat ošetřující lékaři na zúčastněných místech. Účastníci obdrží standardní péči a postupy pro management SCD, včetně úvodní návštěvy a rutinních návštěv alespoň každých 12 týdnů (± 7 dní) za účelem klinického a laboratorního hodnocení podle standardní péče a opětovného dodání voxelotoru. Bezpečnostní následná návštěva bude provedena 28 dní (± 7 dní) po poslední dávce hodnoceného přípravku.

Tento EAP může pokračovat, dokud nebude voxelotor komerčně dostupný pro pacienty ve věku 4 až 11 let, nebo sponzor přeruší EAP voxelotoru.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
        • HEMORIO - Hematologia Laboratorial
      • São Paulo, Brazílie, 01232-010
        • ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brazílie, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14048-900
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital / Children's National Health System
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Children's Hospital of Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Spojené státy, 70001
        • Tulane Lakeside
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Childrens Hospital of NOLA
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Hospitals
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10457
        • BronxCare Health System
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Prisma Health - Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Virginia
      • Ashburn, Virginia, Spojené státy, 20148
        • Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
        • Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zdokumentovaná diagnóza srpkovité anémie jakéhokoli genotypu
  2. Nezpůsobilý nebo se nemůže zúčastnit aktivního náboru klinických studií voxelotoru
  3. Výchozí hemoglobin (Hb) ≤ 10,5 g/dl
  4. Žádné alternativní možnosti léčby podle úsudku ošetřujícího zkoušejícího
  5. Účastníci, kteří, pokud jsou ženy ve fertilním věku (po menarché) a jsou sexuálně aktivní, souhlasí s používáním vysoce účinných metod antikoncepce od začátku studie do 30 dnů po poslední dávce voxelotoru
  6. Písemný informovaný souhlas rodičů/zákonných zástupců a souhlas účastníka (pokud je to relevantní) byl získán podle zásad a požadavků Institutional Review Board (IRB) v souladu s pokyny Mezinárodní rady pro harmonizaci (ICH)

Kritéria vyloučení:

  1. Přijímání chronické transfuzní terapie červených krvinek (RBC) pro primární nebo sekundární prevenci mrtvice
  2. Jaterní dysfunkce charakterizovaná alaninaminotransferázou (ALT) > 4× horní hranice normy (ULN) pro věk
  3. Těžká renální dysfunkce (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR]

  4. Klinicky významná bakteriální, plísňová, parazitární nebo virová infekce, která vyžaduje terapii:

    1. Pacienti s akutní bakteriální infekcí vyžadující užívání antibiotik by měli screening/zařazení odložit, dokud nebude ukončena antibiotická terapie.
    2. Pacienti se známou aktivní hepatitidou A, B nebo C nebo o kterých je známo, že jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV)
  5. Jakýkoli stav ovlivňující absorpci léku, jako je velký chirurgický zákrok zahrnující žaludek nebo tenké střevo (předchozí cholecystektomie je přijatelná)
  6. Žena, která je těhotná nebo kojí
  7. Účastnil se jiného klinického hodnocení hodnoceného léku nebo zdravotnického prostředku během 30 dnů nebo 5 poločasů hodnoceného léku (podle toho, co je delší) před informovaným souhlasem s EAP, nebo se v současné době účastní jiného hodnocení hodnoceného léku nebo zdravotnické zařízení
  8. Zdravotní, psychologické nebo behaviorální stavy, které podle názoru zkoušejícího mohou bránit informovanému souhlasu, bezpečné účasti nebo dodržování protokolových postupů
  9. Použití rostlinných léků (např. třezalka), citlivých substrátů cytochromu P450 (CYP) 3A4 s úzkým terapeutickým indexem nebo silných induktorů CYP3A4
  10. Aktivní symptomatická infekce COVID-19

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Pfizer

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • C534 Expanded Access
  • GBT440-041 (Jiný identifikátor: Pfizer)
  • C5341025 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
  • C5341057 (Jiný identifikátor: Pfizer)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení