Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol rozšířeného přístupu pro pediatrické pacienty se srpkovitou anémií, kteří nemají žádné alternativní možnosti léčby

15. listopadu 2024 aktualizováno: Pfizer

Otevřený protokol rozšířeného přístupu pro pediatrické pacienty se srpkovitou anémií, kteří nemají žádné alternativní možnosti léčby

Záměrem tohoto otevřeného, ​​multicentrického programu rozšířeného přístupu (EAP) je poskytnout časný přístup k léčbě voxelotorem před registrací pro pediatrické pacienty ve věku 4 až 11 let se srpkovitou anémií (SCD), kteří nemají žádné alternativní možnosti léčby a nejsou způsobilí k účasti na klinických studiích voxelotoru.

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pediatričtí pacienti, kteří mají nárok na účast v tomto EAP, budou léčeni voxelotorem, dispergovatelnými tabletami nebo práškem pro perorální suspenzi podávanými perorálně jednou denně (QD) v dávce založené na hmotnosti a budou následovat ošetřující lékaři na zúčastněných místech. Účastníci obdrží standardní péči a postupy pro management SCD, včetně úvodní návštěvy a rutinních návštěv alespoň každých 12 týdnů (± 7 dní) za účelem klinického a laboratorního hodnocení podle standardní péče a opětovného dodání voxelotoru. Bezpečnostní následná návštěva bude provedena 28 dní (± 7 dní) po poslední dávce hodnoceného přípravku.

Tento EAP může pokračovat, dokud nebude voxelotor komerčně dostupný pro pacienty ve věku 4 až 11 let, nebo sponzor přeruší EAP voxelotoru.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
        • HEMORIO - Hematologia Laboratorial
      • São Paulo, Brazílie, 01232-010
        • ESHO Empresa de Serviços Hospitalares S.A/ Hospital Samaritano de Higienópolis
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brazílie, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14048-900
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital / Children's National Health System
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Baptist Medical Center/Wolfson Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Health, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Children's Hospital of Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • AU Medical Center Clinical Research Pharmacy
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Spojené státy, 70001
        • Tulane Lakeside
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Children's Hospital
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Hospitals and Clinics
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Childrens Hospital of NOLA
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Hospitals
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center & Children's Hospital of New Jersey
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10457
        • BronxCare Health System
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University Brody School of Medicine(ECU)
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • ECU Physicians, Brody Outpatient Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services Pharmacy
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Prisma Health - Upstate
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Virginia
      • Ashburn, Virginia, Spojené státy, 20148
        • Pediatric Specialists of Virginia (Inova Ashburn HealthPlex)
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
        • Pediatric Specialists of Virginia (Schar Cancer Institute)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zdokumentovaná diagnóza srpkovité anémie jakéhokoli genotypu
  2. Nezpůsobilý nebo se nemůže zúčastnit aktivního náboru klinických studií voxelotoru
  3. Výchozí hemoglobin (Hb) ≤ 10,5 g/dl
  4. Žádné alternativní možnosti léčby podle úsudku ošetřujícího zkoušejícího
  5. Účastníci, kteří, pokud jsou ženy ve fertilním věku (po menarché) a jsou sexuálně aktivní, souhlasí s používáním vysoce účinných metod antikoncepce od začátku studie do 30 dnů po poslední dávce voxelotoru
  6. Písemný informovaný souhlas rodičů/zákonných zástupců a souhlas účastníka (pokud je to relevantní) byl získán podle zásad a požadavků Institutional Review Board (IRB) v souladu s pokyny Mezinárodní rady pro harmonizaci (ICH)

Kritéria vyloučení:

  1. Přijímání chronické transfuzní terapie červených krvinek (RBC) pro primární nebo sekundární prevenci mrtvice
  2. Jaterní dysfunkce charakterizovaná alaninaminotransferázou (ALT) > 4× horní hranice normy (ULN) pro věk
  3. Těžká renální dysfunkce (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR]

  4. Klinicky významná bakteriální, plísňová, parazitární nebo virová infekce, která vyžaduje terapii:

    1. Pacienti s akutní bakteriální infekcí vyžadující užívání antibiotik by měli screening/zařazení odložit, dokud nebude ukončena antibiotická terapie.
    2. Pacienti se známou aktivní hepatitidou A, B nebo C nebo o kterých je známo, že jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV)
  5. Jakýkoli stav ovlivňující absorpci léku, jako je velký chirurgický zákrok zahrnující žaludek nebo tenké střevo (předchozí cholecystektomie je přijatelná)
  6. Žena, která je těhotná nebo kojí
  7. Účastnil se jiného klinického hodnocení hodnoceného léku nebo zdravotnického prostředku během 30 dnů nebo 5 poločasů hodnoceného léku (podle toho, co je delší) před informovaným souhlasem s EAP, nebo se v současné době účastní jiného hodnocení hodnoceného léku nebo zdravotnické zařízení
  8. Zdravotní, psychologické nebo behaviorální stavy, které podle názoru zkoušejícího mohou bránit informovanému souhlasu, bezpečné účasti nebo dodržování protokolových postupů
  9. Použití rostlinných léků (např. třezalka), citlivých substrátů cytochromu P450 (CYP) 3A4 s úzkým terapeutickým indexem nebo silných induktorů CYP3A4
  10. Aktivní symptomatická infekce COVID-19

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Spolupracovníci

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

26. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C534 Expanded Access
  • GBT440-041 (Jiný identifikátor: Pfizer)
  • C5341025 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
  • C5341057 (Jiný identifikátor: Pfizer)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Voxelotor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit