Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Odběr kmenových buněk z periferní krve od pacientů se srpkovitou anémií (SCD) pomocí Plerixaforu

5. dubna 2023 aktualizováno: St. Jude Children's Research Hospital

S nedávným pokrokem v editaci genů se genová terapie stává životaschopnou léčebnou možností léčby srpkovité anémie. Aby bylo možné provést genetickou manipulaci, výzkumníci potřebují shromáždit hematopoetické kmenové buňky od pacientů se srpkovitou anémií. V této studii chtějí vědci studovat bezpečnost a proveditelnost odběru kmenových buněk periferní krve od dětských a mladých dospělých pacientů se srpkovitou anémií po podání plerixaforu. Studium těchto kmenových buněk periferní krve pomůže při optimalizaci výtěžku periferních CD34+ buněk od dětských a mladých dospělých pacientů se srpkovitou anémií, což zase pomůže vyvinout lepší genové terapie pro tyto pacienty.

Primární cíle

  • Stanovte bezpečnostní profil spojený s podáváním plerixaforu u pediatrických a mladých dospělých pacientů se srpkovitou anémií (SCD).
  • Odhadnout počet CD34+ buněk/kg tělesné hmotnosti, které lze odebrat periferní aferézou po podání plerixaforu u pediatrických a mladých dospělých pacientů s SCD.

Průzkumné cíle

  • Popsat kinetiku mobilizace CD34+ buněk v periferní krvi po - + buňkách získaných od dětských a mladých dospělých pacientů s SCD.
  • Studovat účinek terapie hydroxymočovinou na stárnutí u CD34+ buněk mobilizovaných plerixaforem získaných od pediatrických a mladých dospělých pacientů s SCD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účastníci budou zapsáni postupně a žádní dva účastníci nepodstoupí aplikaci léků, mobilizaci nebo aferézu současně. Následující účastník může studovaný lék obdržet pouze v případě, že předchozí účastník byl bezpečně aferizován a propuštěn z nemocnice. V první vrstvě studie budou zařazeni pouze dospělí účastníci (18-25 let). Jakmile se prokáže, že plerixafor a aferéza jsou bezpečné a přijatelné u alespoň 5 dospělých účastníků, studie zařadí účastníky z pediatrické vrstvy. Pediatrická vrstva nebude aktivována, dokud nebudou vyhodnoceni všichni pacienti ve skupině dospělých a nedokončí účast s přijatelnými výsledky. V pediatrické vrstvě budou starší děti (14 let a starší) zapsány před mladšími dětmi (10-14 let). Poté, co 10 účastníků ve věku 14 let a starších bezpečně dokončí účast ve studii, bude umožněna účast mladším dětem ve věku 10–14 let.

Profylaktická výměna červených krvinek nebo jednoduché transfuze červených krvinek budou podávány do 7 dnů před podáním plerixaforu účastníkům zaměřeným na HbS

Účastníci podstupující mobilizaci hematopoetických kmenových buněk (HSC) dostanou denní dávku subkutánního plerixaforu (Mozobil®) v dávce 0,24 mg/kg až 2 po sobě jdoucí dny. Leukaferéza začne přibližně 4 hodiny po podání každé dávky plerixaforu. Tento proces trvá 4-10 hodin.

Účastníci budou sledováni po dobu 30 dnů po poslední dávce plerixaforu a poté budou ze studie vyřazeni.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mitch Weiss, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s těžkou SCD, kteří jsou ve věku 10-25 let a jsou ochotni darovat autologní HSC pro pokrok v budoucí genové terapii SCD. Rodiče/zákonní zástupci účastníků musí být schopni a ochotni souhlasit s jejich účastí v této studii. Těžká SCD bude pro účely této studie definována jako pacienti, kteří dostávají chronickou transfuzní terapii kvůli komplikacím souvisejícím s SCD. Potřebu absolvování chronické transfuzní terapie musí určit primář hematolog. Někteří pacienti mohou pokračovat v podávání hydroxyurey jako doplněk a současně s léčbou krevní transfuzí. Takoví pacienti jsou způsobilí k zařazení do studie, pokud drží hydroxymočovinu po dobu alespoň 4 týdnů. Schopnost udržet hydroxymočovinu (nebo ne) při probíhající chronické transfuzní terapii provede také primární hematolog. Všechny genotypy SCD budou způsobilé.
  • Přiměřená funkce ledvin: sérový/plazmatický kreatinin < 1,5 mg/dl a clearance kreatininu > 50 ml/min (podle Crockcroft-Gaultova vzorce).
  • Přiměřená funkce jater: přímý bilirubin < 2,5násobek horní hranice normálního rozmezí, AST a ALT < 5násobek horní hranice normálního rozmezí.
  • Krevní obraz: WBC > 3 000/mm^3, granulocyty > 1 000/mm^3, hemoglobin > 7,0 g/dl, krevní destičky > 150 000/mm^3.
  • Pacientky ve fertilním věku by měly mít negativní těhotenský test v séru do jednoho týdne od zahájení podávání plerixaforu, měly by mít hysterektomii, být po menopauze.
  • Negativní sérologické testy na syfilis, hepatitidu B a C, HIV a HTLV-1/II.
  • Účastníci by měli mít zavedenou centrální linku nebo mít možnost podstoupit aferézu bez nutnosti zavádění centrálního žilního katétru
  • Účastnice ve fertilním věku by měly souhlasit s používáním účinné formy antikoncepce během léčby a nejméně 1 týden po poslední dávce plerixaforu.
  • Stav výkonu podle ECOG/Karnofského skóre/Lanského skóre >80.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství. Pacientky ve fertilním věku by měly mít negativní těhotenský test v séru do jednoho týdne od zahájení podávání plerixaforu, s výjimkou těch, které prodělaly hysterektomii nebo jsou po menopauze.
  • Aktivní virová, bakteriální, plísňová nebo parazitární infekce.
  • Karcinom v anamnéze, s výjimkou spinocelulárního karcinomu kůže a karcinomu děložního čípku in situ.
  • Aktivní a bolestivá splenomegalie nebo splenomegalie (velikost větší než horní hranice normy) nebo sekvestrace sleziny stanovená ultrazvukem.
  • Předchozí anamnéza splenomegalie nebo sekvestrace sleziny, pokud nebyla hladina HbS
  • Alergie na plerixafor.
  • Pacienti užívající hydroxymočovinu nebudou do studie zahrnuti. Mohou však být zahrnuty, pokud primární hematolog rozhodne, že hydroxyureu lze bezpečně vysadit alespoň 4 týdny před podáním plerixaforu a aferézou. Obecně platí, že pacienti, kteří dostávají chronickou transfuzní terapii, mohou bezpečně přerušit léčbu hydroxymočovinou, protože je nepravděpodobné, že by to přineslo nějaký další přínos, ale to určí primární ošetřující hematolog.
  • Špatná srdeční funkce definovaná ejekční frakcí < 40 %.
  • Anamnéza klinicky prokázané plicní hypertenze.
  • Příjem na pohotovosti nebo hospitalizace v posledních 14 dnech před první dávkou studovaného léku.
  • Velký chirurgický zákrok za posledních 30 dní před první dávkou studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Plerixafor
Účastníci dostanou subkutánně dávku 0,24 mg/kg plerixaforu jednou denně (Q24h) x 2 dny.
Lék: Plerixafor
Podkožní
Ostatní jména:
  • Mozobil™

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s dostatečným odběrem hematopoetických kmenových buněk (HSC) bez závažných nežádoucích účinků.
Časové okno: 2 dny
Dostatečný odběr HSC z periferní krve po mobilizaci plerixaforu bez závažných nežádoucích příhod (SAE)
2 dny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
St. Jude Children's Research Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Doris Duke Charitable Foundation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Mitch Weiss, MD, PhD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. dubna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ASPIRES2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Budou zpřístupněny jednotlivé deidentifikované datové sady účastníků obsahující proměnné analyzované v publikovaném článku (související s primárními nebo sekundárními cíli studie obsaženými v publikaci). Podpůrné dokumenty, jako je protokol, plán statistických analýz a informovaný souhlas, jsou k dispozici na webových stránkách CTG pro konkrétní studii. Data použitá k vytvoření publikovaného článku budou zpřístupněna v době publikování článku. Vyšetřovatelé, kteří usilují o přístup k neidentifikovatelným údajům na individuální úrovni, se obrátí na počítačový tým v oddělení biostatistiky (ClinTrialDataRequest@stjude.org), který na žádost o data odpoví.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje budou zpřístupněny v době zveřejnění článku.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Data budou výzkumníkům poskytnuta na základě formální žádosti s následujícími informacemi: celé jméno žadatele, příslušnost, požadovaný soubor dat a načasování, kdy jsou data potřebná. Jako informační bod bude vedoucí statistik a hlavní řešitel studie informován, že byly požadovány soubory primárních výsledků.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení