Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dieta bez fenylalaninu pro pacienty se sekundární hyperfenylalaninemií na JIP

18. března 2026 aktualizováno: Chang Gung Memorial Hospital

Dieta bez fenylalaninu snižuje hladinu fenylalaninu v krvi u pacientů s vysokou hladinou fenylalaninu na jednotce intenzivní péče

Hyperfenylalaninémie se nevyskytuje pouze u pacientů s vrozenou fenylketonurií. U dospělých s kritickým onemocněním je u některých pacientů zaznamenána hyperfenylalaninémie, která je spojena s vysokou mortalitou. Hyperfenylalaninémie může způsobit metabolickou acidózu, mozkovou dysfunkci a metabolické poruchy. Zajímalo by nás, zda je mléko bez fenylalaninu pro vrozenou fenylketonurii také účinné při snižování koncentrace fenylalaninu v krvi u pacientů s kritickým onemocněním na JIP a hyperfenylalaninemií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pozadí:

Pacienti na jednotce intenzivní péče často trpí problémy, jako je vysoká rychlost metabolismu a vysoká rychlost rozpadu tkání pod silným stresem kritických onemocnění. Fenylalanin je aminokyselina v lidském těle a je bohatá na svalovou tkáň. Současné studie však zjistily, že pokud je koncentrace fenylalaninu v krvi abnormálně zvýšená, může to znamenat, že se tkáň rozkládá ve velkém množství. Tento jev může souviset se závažností onemocnění. Naše nedávná observační studie pacientů na jednotce intenzivní péče zjistila, že u pacientů se zvýšenou hladinou fenylalaninu v krvi došlo během jednoho roku ke čtyřnásobnému zvýšení úmrtnosti.

Nejčastější příčinou zvýšení koncentrace fenylalaninu v krvi je vzácné onemocnění, které se vyskytuje u kojenců s vrozenými metabolickými abnormalitami, nazývané kongenitální fenylketonurie (PKU). Abnormálně zvýšená koncentrace fenylalaninu může vést k toxicitě a způsobit hypoplazii mozku, mentální retardaci, poruchy vědomí a dokonce záchvaty. Tito pacienti s PKU musí být léčeni mléčnou dietou, která obsahuje nízké množství fenylalaninu, aby se snížily koncentrace fenylalaninu. V současné době v medicíně, přestože existuje jasná strategie lékařské péče o kojence s vrozenou PKU, stále neexistuje jasná strategie lékařské péče pro dospělé pacienty.

Účel výzkumu: Zkoumat, zda pacienti s vysokou koncentrací fenylalaninu v krvi na jednotce intenzivní péče mohou snížit koncentraci fenylalaninu v krvi dietou bez fenylalaninu, aby bylo možné vyvinout personalizovanou vysoce kvalitní a specifickou léčbu.

Metody:

Naším cílem je mít kompletní studii u 30 pacientů (na základě naší předchozí studie, abychom získali 30 pacientů s vysokým obsahem fenylalaninu, potřebujeme 100 pacientů na JIP pro screening)

Intervenční protokol bude krmit mléko bez fenylalaninu po dobu 3 dnů po zařazení. Mléko je nakupováno od společnosti ABBOTT. Obsah celé výživy pro denní potřebu je také personalizován na základě výpočtu našich dietologů. Po dokončení studie se dieta vrátí k normální stravě pro všechny pacienty.

Koncové body studie: ukončené 3denní studijní období

Odběr krve a vyšetření na měření fenylalaninu (DBS) Hladina fenylalaninu nalačno bude měřena pomocí LC/MS-MS metodou suché krevní skvrny (odběr krve se odebírá bodnutím prstu) u všech zařazených pacientů následující ráno po podepsání informovaného souhlasu. Krev nanesená na filtrační karty se suší alespoň 3 hodiny při pokojové teplotě. DBS karty se před analýzami skladují při teplotě místnosti po dobu 0-6 dnů. Koncentrace fenylalaninu v DBS se měří pomocí LC-MS/MS s použitím kalibrační křivky v 0,1 N HC1. Zpráva bude obdržena jeden den po odebrání suché krevní skvrny. Jakmile výsledek měření ukáže koncentraci fenylalaninu >112 uM, je tento pacient zařazen do formální studie. Všichni zařazení pacienti budou provádět měření hladin fenylalaninu suchou krevní skvrnou každých 12 hodin po následující 4 dny, dokud nebude ukončen protokol studie.

Měření fenylalaninu pomocí UPLC:

Mezitím bude krev nalačno odebírána venepunkcí do zkumavek obsahujících EDTA ráno před screeningem, 2 a 4 dny po dietě. Odebraná krev bude použita k měření hladiny fenylalaninu pomocí UPLC (ultraúčinná kapalinová chromatografie). Vzorky plazmy (100 μl) se vysrážejí 10% kyselinou sulfosalicylovou. Po vysrážení proteinu a odstředění je derivatizace zahájena AQC v acetonitrilu. Aminokyseliny se poté analyzují pomocí systému ACQUITY UPLC, který se skládá z binárního správce rozpouštědel, správce vzorků a laditelného UV detektoru. K ovládání systému a sběru dat používáme EmpowerTM 2 Software. Separace se provádějí na koloně 2,1 x 100 mm ACQUITY BEH C18 při průtoku 0,70 ml/min. Průměrný variační koeficient v rámci testu je 2,6 % pro fenylalanin. Celkový variační koeficient je 2,7 % pro fenylalanin. Detekční limit je 3,3 μM pro fenylalanin. Lineární rozsah je 25-500 μM.

Skóre APACHE II Závažnost onemocnění se hodnotí výpočtem skóre APACHE II v první den přijetí na JIP.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
100

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: CHAO-HUNG WANG, MD, PhD
  • Telefonní číslo: 2923 0224313131
  • E-mail: bearty@cgmh.org.tw

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Keelung, Tchaj-wan, 402
        • Nábor
        • Chang Gung Memorial Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • CHAO-HUNG WANG, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

20 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. v kritickém stavu se skóre APACHE II >15 (s použitím ventilátoru nebo bez něj);
  2. s nutností pobytu na JIP > 48 hodin;
  3. plasmatická koncentrace fenylalaninu nalačno >112 uM; a
  4. věk >20 let

Kritéria vyloučení:

  1. komorbidní poruchy jiné než hlavní příčina přijetí na JIP, které mohou také ohrozit přežití do tří měsíců, jako je rakovina v terminálním stavu;
  2. předpokládaná životnost < 3 dny; a
  3. podstupující hemodialýzu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: dieta bez fenylalaninu
dieta bez fenylalaninu pro pacienty s hyperfenylalaninémií
Doplněk stravy: Mléko bez fenylalaninu
Jakmile je zaznamenána hladina PHE v plazmě ≥ 95 μM, je jako jediná výživa zahájena dieta bez fenylalaninu (Phenex-2®, Abbott Nutrition, Ohio, USA; nebo Phenyl-Free 2®, Mead Johnson Nutrition, Minnesota, USA). zdroj pro enterální výživu dle doporučení dietologů v následujících 4 dnech. Dieta bez fenylalaninu je bez PHE, ale je obohacena o bílkoviny, draslík, tyrosin a antioxidační mikroživiny. Po dokončení studie se dieta vrátí k normální stravě pro všechny pacienty.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
koncentrace fenylalaninu v plazmě nalačno
Časové okno: Výchozí stav ke dni 5
koncentrace fenylalaninu v plazmě nalačno na začátku a na konci intervence
Výchozí stav ke dni 5

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Chang Gung Memorial Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: CHAO-HUNG WANG, MD, PhD, Chang Gung Memorial Hospital, Keelung

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. července 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 202100028A3

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení