Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie u kojenců s IOPD dosud neléčených k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ERT s avalglukosidázou Alfa (Baby-COMET)

2. dubna 2026 aktualizováno: Sanofi

Otevřená, nadnárodní, multicentrická, intravenózní infuzní studie účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky avalglukosidázy Alfa při léčbě naivních pediatrických účastníků s Pompeho nemocí s nástupem v dětství (IOPD)

Jedná se o otevřenou studii fáze 3 s jedinou skupinou léčby, která hodnotí účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) avalglukosidázy alfa u dosud neléčených mužů a žen s IOPD.

Podrobnosti ke studiu zahrnují:

  • Délka studie: Screening - až 4 týdny;
  • Primární analytické období (PAP) - 52 týdnů;
  • Extended Treatment Period (ETP) – 52 týdnů;
  • Extended Long term Treatment Period (ELTP) – 104 týdnů; 4týdenní období sledování po celkovou dobu studia - až 4,08 roku.
  • Délka léčby: Až 4 roky
  • Frekvence návštěv: každý druhý týden a potenciálně každý týden

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Délka studie se může v jednotlivých zemích lišit, ale dokud nebude avalglukosidáza alfa v zemi pacienta schválena, nebo až 4,08 roku, podle toho, co nastane dříve.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
17

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Itálie
    • Lombardy
      • Monza, Lombardy, Itálie, 20052
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Německo
      • Bad Oeynhausen, Německo, 35392
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Spojené království, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Hospital- Site Number : 8400006
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 8400008
    • New York
      • Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
        • Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Čína
      • Qingdao, Čína, 266034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, Čína, 200120
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Španělsko
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Španělsko, 08950
        • Investigational Site Number : 7240001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí mít potvrzenou diagnózu Pompeho choroby s nástupem v dětství, definovanou jako: přítomnost 2 patogenních variant lysozomální kyselé α-glukosidázy (GAA) a zdokumentovaný nedostatek GAA z krve, kůže nebo svalové tkáně; nebo přítomnost 1 GAA patogenní varianty a dokumentovaný nedostatek GAA z krve, kůže a svalové tkáně ve 2 samostatných vzorcích (buď ze 2 různých tkání nebo ze stejné tkáně, ale ve 2 různých datech odběru vzorků).
  • Účastníci musí mít před přihlášením k dispozici stav křížově reaktivního imunologického materiálu (CRIM).

  • Účastníci musí mít v době diagnózy kardiomyopatii: tj. index hmotnosti levé komory (LVMI) ekvivalentní průměrnému věku specifickému LVMI

    • +1 standardní odchylka pro účastníky diagnostikované novorozeneckým screeningem nebo sourozeneckým screeningem;
    • +2 standardní odchylka pro účastníky diagnostikované klinickým hodnocením.
  • Rodiče nebo zákonně zmocnění zástupci musí být schopni dát podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s příznaky respirační insuficience, včetně jakéhokoli použití ventilace (invazivní nebo neinvazivní) v době zápisu.
  • Účastníci s velkou vrozenou abnormalitou.
  • Účastníci s klinicky významným organickým onemocněním (s výjimkou symptomů souvisejících s Pompeho chorobou).
  • Účastník dostal enzymovou substituční terapii (ERT) s rekombinantní lidskou kyselou a glukosidázou (rhGAA) z jakéhokoli zdroje.
  • Účastník, který byl dříve léčen v jakékoli klinické studii avalglukosidázy alfa.
  • Účastník není vhodný k účasti, ať už je důvod jakýkoli, podle posouzení zkoušejícího, včetně zdravotního nebo klinického stavu, nebo účastníků, u nichž může být riziko nedodržení studijních postupů.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Avalglukosidáza alfa
Podává se intravenózně každé 2 týdny
Lék: avalglukosidáza alfa
Intravenózní (IV) infuze sterilního lyofilizovaného prášku
Ostatní jména:
  • GZ402666

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků, kteří jsou naživu a nemají invazivní ventilaci v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
52. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků, kteří jsou naživu a nemají invazivní ventilaci ve věku 12 a 18 měsíců
Časové okno: ve věku 12 a 18 měsíců
ve věku 12 a 18 měsíců
Podíl účastníků, kteří jsou naživu v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
52. týden
Podíl účastníků, kteří jsou naživu ve věku 12 a 18 měsíců
Časové okno: ve věku 12 a 18 měsíců
ve věku 12 a 18 měsíců
Podíl účastníků, kteří nepoužívají ventilátor (invazivní a neinvazivní samostatné a kombinované) v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
52. týden
Podíl účastníků, kteří v 52. týdnu nemají doplňkovou spotřebu kyslíku
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna skóre hmoty levé komory (LVM)-Z od výchozí hodnoty do 52. týdne
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna skóre AIMS (Alberta Infant Motor Scale) ze základní hodnoty na týden 52
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna z výchozí hodnoty na týden 52 v Z-skóre délky těla
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna Z-skóre tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty do 52. týdne
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna Z-skóre obvodu hlavy od základní hodnoty do 52. týdne
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne v percentilech délky těla
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna od výchozí hodnoty do týdne 52 v percentilech tělesné hmotnosti
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne v percentilech obvodu hlavy
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna z výchozí hodnoty na 52. týden v moči Hex4
Časové okno: 52. týden
52. týden
Počet účastníků, u kterých se vyskytly alespoň 1 nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE), včetně reakcí spojených s infuzí (IAR)
Časové okno: 52. týden, 212. týden
52. týden, 212. týden
Počet účastníků s abnormalitami při fyzikálních vyšetřeních
Časové okno: 52. týden, 208. týden
52. týden, 208. týden
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnou abnormalitou (PCSA) v klinických laboratorních výsledcích
Časové okno: 52. týden, 208. týden
52. týden, 208. týden
Počet účastníků s PCSA při měření vitálních funkcí
Časové okno: 52. týden, 208. týden
52. týden, 208. týden
Počet účastníků s PCSA na 12svodovém elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: 52. týden, 208. týden
52. týden, 208. týden
Výskyt protilátek proti drogám (ADA) vznikajících při léčbě
Časové okno: 52. týden, 208. týden
52. týden, 208. týden
Plazmatická koncentrace avalglukosidázy alfa
Časové okno: v den 1, týden 12 a týden 52
v den 1, týden 12 a týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sanofi

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. března 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EFC14462 (Sanofi Identifier)
  • 2020-004686-39 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1246-6645 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • 2024-513859-33 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení