Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie u kojenců s IOPD dosud neléčených k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ERT s avalglukosidázou Alfa (Baby-COMET)

2. dubna 2026 aktualizováno: Sanofi

Otevřená, nadnárodní, multicentrická, intravenózní infuzní studie účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky avalglukosidázy Alfa při léčbě naivních pediatrických účastníků s Pompeho nemocí s nástupem v dětství (IOPD)

Jedná se o otevřenou studii fáze 3 s jedinou skupinou léčby, která hodnotí účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) avalglukosidázy alfa u dosud neléčených mužů a žen s IOPD.

Podrobnosti ke studiu zahrnují:

  • Délka studie: Screening - až 4 týdny;
  • Primární analytické období (PAP) - 52 týdnů;
  • Extended Treatment Period (ETP) – 52 týdnů;
  • Extended Long term Treatment Period (ELTP) – 104 týdnů; 4týdenní období sledování po celkovou dobu studia - až 4,08 roku.
  • Délka léčby: Až 4 roky
  • Frekvence návštěv: každý druhý týden a potenciálně každý týden

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Délka studie se může v jednotlivých zemích lišit, ale dokud nebude avalglukosidáza alfa v zemi pacienta schválena, nebo až 4,08 roku, podle toho, co nastane dříve.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Investigational Site Number : 0560001
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
        • Investigational Site Number : 5280001
  • Itálie
    • Lombardy
      • Monza, Lombardy, Itálie, 20052
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Německo
      • Bad Oeynhausen, Německo, 35392
        • Investigational Site Number : 2760001
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, Spojené království, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number : 8260001
  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Hospital- Site Number : 8400006
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota- Site Number : 8400008
    • New York
      • Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
        • Advanced Medical Genetics- Site Number : 8400002
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center- Site Number : 8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400003
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Čína
      • Qingdao, Čína, 266034
        • Investigational Site Number : 1560002
      • Shanghai, Čína, 200120
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Španělsko
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Španělsko, 08950
        • Investigational Site Number : 7240001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí mít potvrzenou diagnózu Pompeho choroby s nástupem v dětství, definovanou jako: přítomnost 2 patogenních variant lysozomální kyselé α-glukosidázy (GAA) a zdokumentovaný nedostatek GAA z krve, kůže nebo svalové tkáně; nebo přítomnost 1 GAA patogenní varianty a dokumentovaný nedostatek GAA z krve, kůže a svalové tkáně ve 2 samostatných vzorcích (buď ze 2 různých tkání nebo ze stejné tkáně, ale ve 2 různých datech odběru vzorků).
  • Účastníci musí mít před přihlášením k dispozici stav křížově reaktivního imunologického materiálu (CRIM).

  • Účastníci musí mít v době diagnózy kardiomyopatii: tj. index hmotnosti levé komory (LVMI) ekvivalentní průměrnému věku specifickému LVMI

    • +1 standardní odchylka pro účastníky diagnostikované novorozeneckým screeningem nebo sourozeneckým screeningem;
    • +2 standardní odchylka pro účastníky diagnostikované klinickým hodnocením.
  • Rodiče nebo zákonně zmocnění zástupci musí být schopni dát podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s příznaky respirační insuficience, včetně jakéhokoli použití ventilace (invazivní nebo neinvazivní) v době zápisu.
  • Účastníci s velkou vrozenou abnormalitou.
  • Účastníci s klinicky významným organickým onemocněním (s výjimkou symptomů souvisejících s Pompeho chorobou).
  • Účastník dostal enzymovou substituční terapii (ERT) s rekombinantní lidskou kyselou a glukosidázou (rhGAA) z jakéhokoli zdroje.
  • Účastník, který byl dříve léčen v jakékoli klinické studii avalglukosidázy alfa.
  • Účastník není vhodný k účasti, ať už je důvod jakýkoli, podle posouzení zkoušejícího, včetně zdravotního nebo klinického stavu, nebo účastníků, u nichž může být riziko nedodržení studijních postupů.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Avalglukosidáza alfa
Podává se intravenózně každé 2 týdny
Lék: avalglukosidáza alfa
Intravenózní (IV) infuze sterilního lyofilizovaného prášku
Ostatní jména:
  • GZ402666

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků, kteří jsou naživu a nemají invazivní ventilaci v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
52. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků, kteří jsou naživu a nemají invazivní ventilaci ve věku 12 a 18 měsíců
Časové okno: ve věku 12 a 18 měsíců
ve věku 12 a 18 měsíců
Podíl účastníků, kteří jsou naživu v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
52. týden
Podíl účastníků, kteří jsou naživu ve věku 12 a 18 měsíců
Časové okno: ve věku 12 a 18 měsíců
ve věku 12 a 18 měsíců
Podíl účastníků, kteří nepoužívají ventilátor (invazivní a neinvazivní samostatné a kombinované) v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
52. týden
Podíl účastníků, kteří v 52. týdnu nemají doplňkovou spotřebu kyslíku
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna skóre hmoty levé komory (LVM)-Z od výchozí hodnoty do 52. týdne
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna skóre AIMS (Alberta Infant Motor Scale) ze základní hodnoty na týden 52
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna z výchozí hodnoty na týden 52 v Z-skóre délky těla
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna Z-skóre tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty do 52. týdne
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna Z-skóre obvodu hlavy od základní hodnoty do 52. týdne
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne v percentilech délky těla
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna od výchozí hodnoty do týdne 52 v percentilech tělesné hmotnosti
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne v percentilech obvodu hlavy
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna z výchozí hodnoty na 52. týden v moči Hex4
Časové okno: 52. týden
52. týden
Počet účastníků, u kterých se vyskytly alespoň 1 nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE), včetně reakcí spojených s infuzí (IAR)
Časové okno: 52. týden, 212. týden
52. týden, 212. týden
Počet účastníků s abnormalitami při fyzikálních vyšetřeních
Časové okno: 52. týden, 208. týden
52. týden, 208. týden
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnou abnormalitou (PCSA) v klinických laboratorních výsledcích
Časové okno: 52. týden, 208. týden
52. týden, 208. týden
Počet účastníků s PCSA při měření vitálních funkcí
Časové okno: 52. týden, 208. týden
52. týden, 208. týden
Počet účastníků s PCSA na 12svodovém elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: 52. týden, 208. týden
52. týden, 208. týden
Výskyt protilátek proti drogám (ADA) vznikajících při léčbě
Časové okno: 52. týden, 208. týden
52. týden, 208. týden
Plazmatická koncentrace avalglukosidázy alfa
Časové okno: v den 1, týden 12 a týden 52
v den 1, týden 12 a týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

2. března 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

10. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

2. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC14462 (Sanofi Identifier)
  • 2020-004686-39 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1246-6645 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • 2024-513859-33 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit