Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hydroxychlorochinu u pacientů s X-vázaným Alportovým syndromem v Číně (CHXLAS) (CHXLAS)

26. února 2026 aktualizováno: Shanghai Children's Hospital

Účinnost a bezpečnost hydroxychlorochinu u pacientů s X-vázaným Alportovým syndromem v Číně (CHXLAS)

Tato randomizovaná kontrolovaná studie fáze 2 bude studovat bezpečnost, snášenlivost a účinnost hydroxychlorochinu u kvalifikovaných pacientů s Alportovým syndromem. Studie bude otevřená, randomizovaná, kontrolovaná a bude zahrnovat až 50 pacientů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato randomizovaná kontrolovaná studie fáze 2 bude studovat bezpečnost, snášenlivost a účinnost hydroxychlorochinu u kvalifikovaných pacientů s Alportovým syndromem. Studie bude otevřená, randomizovaná, kontrolovaná a bude zahrnovat až 50 pacientů.

Pacienti ve fázi 2 kohorty budou randomizováni v poměru 1:1 buď do hydroxychlorochinové kohorty nebo komparátorové kohorty.

Všichni pacienti ve studii budou dodržovat stejný plán návštěv a hodnocení. Po randomizaci v den 1 budou pacienti naplánováni k hodnocení během léčby v týdnech 4, 12 a 24. Pacienti nebudou dostávat studované léčivo během 24týdenního ochranného období mezi 25. a 48. týdnem. Pacienti budou také naplánováni na vyšetření při osobní následné návštěvě v týdnu 36 a 48.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200062
        • Shanghai Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena;
  • Věk 3-18 let;
  • Diagnóza Alportova syndromu genetickým testováním (dokumentovaná mutace v genu spojeném s Alportovým syndromem, včetně COL4A3, COL4A4 nebo COL4A5) nebo histologickým vyšetřením pomocí elektronové mikroskopie;
  • Screening eGFR ≥ 90 ml/min/1,73 m2;
  • ACE inhibitor a/nebo ARB, dávkovací režim by měl být stabilní alespoň 4 týdny před screeningem;
  • Nebyla použita žádná antirevmatika, jako je hydroxychlorochin;
  • Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán léčby, laboratorní testy a další studijní postupy;

Kritéria vyloučení:

  • Příčiny chronického onemocnění ledvin kromě Alportova syndromu (včetně, aniž by byl výčet omezující, jiných dědičných poruch vedoucích k chronickému onemocnění ledvin, diabetické nefropatie, hypertenzní nefropatie, lupusové nefritidy, IgA nefropatie);
  • předchozí expozice hydroxychlorochinu;
  • Pokračující léčba chronickou hemodialýzou nebo peritoneální dialýzou;
  • příjemce transplantátu ledviny;
  • Jakékoli klinicky významné onemocnění během 4 týdnů před screeningem nebo chirurgický nebo zdravotní stav (jiný než Alportův syndrom), které by mohlo narušovat soulad subjektu se studiem; zmást výsledky studie; bezpečnost předmětu nárazu; nebo významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léků;
  • Účast na jiných intervenčních klinických studiích;
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Hydroxychlorochinová kohorta
Pacienti v kohortě budou dostávat hydroxychlorochin (HCQ) po celou dobu studie. Pacienti dostávali HCQ perorálně v dávce 6,5 mg na kilogram dvakrát denně po dobu 6 měsíců. Během léčby HCQ pacienti dostávali také enalapril (5-10 mg qd).
Lék: Hydroxychlorochin sulfát 100 miligramů (mg) Tab
Pacienti dostávali HCQ perorálně v dávce 6,5 mg na kilogram dvakrát denně po dobu nejméně 6 měsíců.
Ostatní jména:
  • HCQ
Lék: Benazepril hydrochlorid 10 miligramů (mg) Tab
Pacienti dostávali benazepril perorálně v dávce 5 mg nebo 10 mg jednou denně po dobu nejméně 6 měsíců.
Ostatní jména:
  • Benazepril
Falešný srovnávač: Srovnávací kohorta
Během léčby HCQ dostávali pacienti randomizovaní do srovnávací kohorty pouze enalapril (5-10 mg qd).
Lék: Benazepril hydrochlorid 10 miligramů (mg) Tab
Pacienti dostávali benazepril perorálně v dávce 5 mg nebo 10 mg jednou denně po dobu nejméně 6 měsíců.
Ostatní jména:
  • Benazepril

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna počtu erytrocytů v moči (/HP)
Časové okno: Výchozí stav maximálně 48 týdnů
Posoudit změnu v počtu erytrocytů v moči (/HP) od výchozího stavu do týdne 48 u pacientů užívajících aktivní léčivo ve srovnání s pacienty ve srovnávací kohortě.
Výchozí stav maximálně 48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna množství bílkovin v moči za 24 hodin
Časové okno: Výchozí stav maximálně 48 týdnů
Posoudit změnu 24hodinového množství proteinu v moči od výchozího stavu do týdne 48 u pacientů užívajících aktivní léčivo ve srovnání s pacienty ve srovnávací kohortě.
Výchozí stav maximálně 48 týdnů
Změna v charakterizaci albuminu v moči
Časové okno: Výchozí stav maximálně 48 týdnů
Posoudit změnu v charakterizaci albuminu v moči od výchozího stavu do týdne 48 u pacientů užívajících aktivní léčivo ve srovnání s pacienty ve srovnávací kohortě.
Výchozí stav maximálně 48 týdnů
Změna poměru albuminu ke kreatininu v moči
Časové okno: Výchozí stav maximálně 48 týdnů
Posoudit změnu poměru albuminu ke kreatininu v moči od výchozí hodnoty do týdne 48 u pacientů užívajících aktivní lék ve srovnání s pacienty ve srovnávací kohortě.
Výchozí stav maximálně 48 týdnů
Změna počtu erytrocytů v moči (analyzátor močového sedimentu)
Časové okno: Výchozí stav maximálně 48 týdnů
Posoudit změnu v počtu erytrocytů v moči (analyzátor močového sedimentu) od výchozího stavu do týdne 48 u pacientů užívajících aktivní léčivo ve srovnání s pacienty ve srovnávací kohortě.
Výchozí stav maximálně 48 týdnů
Změna eGFR od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav maximálně 48 týdnů
Zhodnotit zvýšení eGFR od výchozí hodnoty do 48. týdne u pacientů užívajících aktivní léčivo ve srovnání s pacienty ve srovnávací kohortě.
Výchozí stav maximálně 48 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Výchozí stav maximálně 48 týdnů
Bezpečnost bude hodnocena sledováním nežádoucích účinků, fyzikálními vyšetřeními a klinickými laboratorními testy po dobu 48 týdnů.
Výchozí stav maximálně 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shanghai Children's Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Wen-yan Huang, PhD, Shanghai Children's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2021SPNR001
  • 2019YLYM06 (Jiné číslo grantu/financování: Shanghai Children's Hospital)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení