Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti perorálního dersimelagonu (MT-7117) u subjektů s erytropoetickou protoporfyrií (EPP) nebo protoporfyrií vázanou na X (XLP)

7. září 2026 aktualizováno: Tanabe Pharma America, Inc.

Fáze 3, multicentrická, otevřená, dlouhodobá, rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti perorálního dersimelagonu (MT-7117) u subjektů s erytropoetickou protoporfyrií (EPP) nebo protoporfyrií vázanou na X (XLP)

Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost perorálního dersimelagonu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
286

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4066
        • Wesley Medical Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1000
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Colombes, Francie, 92700
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
      • Nantes, Francie, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, Francie, 75018
        • Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Itálie
      • Brescia BS, Itálie, 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo CN, Itálie, 12100
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova GE, Itálie, 16128
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Itálie, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Trieste TS, Itálie, 34137
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
    • Rome
      • Roma, Rome, Itálie, 128
        • I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
  • Japonsko
      • Shizuoka, Japonsko, 431-3125
        • Hamamatsu University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonsko, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonsko, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Takatsuki, Osaka, Japonsko, 569-8686
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japonsko, 108-0073
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, Japonsko, 930-0194
        • Toyama University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, Edmonton AB T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, N5021
        • Haukeland University Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • MN
      • Manchester, MN, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Huntington Beach, California, Spojené státy, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Brighton, Massachusetts, Spojené státy, 02135-3211
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • Česko
      • Prague, Česko, 140 21
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital Universitario
      • Valencia, Španělsko, 46014
        • Hospital General Universitario de Valencia
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 14186
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1. Subjekty poskytly písemný informovaný souhlas s účastí. U dospívajících subjektů bude poskytnut souhlas dospívajícího i souhlas rodičů.
  • 2. Subjekty, které dokončily MT-7117-G01 (dokončeno do 58. týdne [návštěva 12])
  • 3. Subjekty mají tělesnou hmotnost ≥30 kg.
  • 4. Subjekty jsou ochotné a schopné cestovat do studijních míst pro všechny plánované návštěvy.
  • 5. Podle názoru zkoušejícího subjekt rozumí povaze studie a všem rizikům spojeným s účastí a je ochoten spolupracovat a dodržovat omezení a požadavky protokolu (včetně cestování).
  • 6. Subjekty, které nelakují a mají negativní těhotenský test v moči při základní návštěvě před podáním první dávky studovaného léku.
  • 7. Ženy ve fertilním věku a muži s partnerkou ve fertilním věku musí souhlasit s používáním 2 účinných metod antikoncepce včetně bariérové ​​metody (zejména u žen musí být jedna metoda vysoce účinná)

Kritéria vyloučení:

Subjekt NEBUDE způsobilý pro tuto studii, pokud platí NĚKTERÉ z následujících kritérií:

  • 1. Anamnéza nebo přítomnost fotodermatóz jiných než EPP nebo XLP.
  • 2. Přítomnost nebo anamnéza jakéhokoli hepatobiliárního onemocnění při screeningu, stanoveného zkoušejícím jako klinicky významného po diskuzi s lékařským monitorem sponzora.
  • 3. Subjekty s AST, ALT, ALP ≥3,0 × horní hranice normy (ULN) nebo celkovým bilirubinem >1,5 × ULN při screeningu.
  • 4. Subjekty s nebo s anamnézou (v posledních 2 letech) nadměrného příjmu alkoholu podle názoru zkoušejícího.
  • 5. Historie melanomu.
  • 6. Přítomnost melanomu a/nebo lézí podezřelých z melanomu při screeningu.
  • 7. Historie familiárního melanomu (definovaného jako 2 nebo více prvostupňových příbuzných, jako jsou rodiče, sourozenci a/nebo dítě).
  • 8. Přítomnost spinocelulárního karcinomu, bazaliomu nebo jiných maligních kožních lézí. Jakékoli podezřelé léze nebo névy budou vyhodnoceny. Pokud podezřelou lézi nebo névy nelze vyřešit biopsií nebo excizí, subjekt bude ze studie vyloučen.
  • 9. Anamnéza nebo přítomnost psychiatrického onemocnění, které zkoušející považuje za klinicky významné a které může interferovat s hodnocením studie a/nebo bezpečností subjektů.
  • 10. Přítomnost klinicky významného akutního nebo chronického onemocnění ledvin na základě lékařských záznamů subjektu včetně hemodialýzy; odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 vypočteno pomocí CKD-EPI kreatininové rovnice (2009) pro dospělé a Schwartzovou kreatininovou rovnicí pro adolescenty (2009). MDRD lze použít pro dospělé podle místních doporučení.
  • 11. Přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie a/nebo bezpečnost subjektů.
  • 12. Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují otěhotnět během studie.
  • 13. Léčba fototerapií nebo afamelanotidem během 3 měsíců před výchozím stavem (návštěva 2).
  • 14. Léčba cimetidinem nebo antioxidačními činidly v dávkách, které podle názoru zkoušejícího mohou ovlivnit cílové parametry studie (včetně, ale bez omezení na beta-karoten, cystein, pyridoxin) během 4 týdnů před výchozí hodnotou (návštěva 2).
  • 15. Chronická léčba jakýmikoli plánovanými analgetiky, včetně, ale bez omezení, opioidů a opioidních derivátů, jako je morfin, hydrokodon, oxykodon, fentanyl, nebo jejich kombinace s jinými neplánovanými analgetiky nebo nesteroidními protizánětlivými léky (Percocet a Vicodin-like léky na předpis) do 4 týdnů před výchozí hodnotou (návštěva 2). Akutní užívání plánovaných narkotik více než 3 měsíce před výchozím stavem, volně prodejných léků (OTC), jako jsou nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID) nebo aspirin pro analgezii, nebo předchozí dočasné použití plánovaných léků během 3 měsíců výchozí hodnoty (návštěva 2) nejsou vyloučeny.
  • 16. Léčba jakýmikoli léky nebo doplňky, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie nebo bezpečnost subjektů.
  • 17. Předchozí léčba jakýmkoliv hodnoceným přípravkem jiným než dersimelagon během 12 týdnů před screeningem NEBO 5 poločasů hodnoceného přípravku (podle toho, co je delší).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Dersimelagon 200 mg
Lék: MT-7117
MT-7117
Ostatní jména:
  • Dersimelagon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s nežádoucími příhodami vzniklými při léčbě (TEAE) (včetně závažných nežádoucích příhod [SAE] a nežádoucích příhod zvláštního zájmu [AESI]).
Časové okno: až dalších 66 měsíců
Vitální funkce (krevní tlak, dechová frekvence, tepová frekvence a tělesná teplota), Klinická laboratorní vyšetření (hematologie, koagulace, biochemie, analýza moči a další), parametry 12svodového elektrokardiogramu (EKG) (střední srdeční frekvence, PR interval, QRS Bude hodnoceno trvání, QT interval, QTcB a QTcF).
až dalších 66 měsíců
Počet pacientů s abnormálními údaji o fyzikálním vyšetření
Časové okno: až dalších 66 měsíců
Fyzikální vyšetření spočívá v posouzení břišního, respiračního, kardiovaskulárního, celkového vzhledu a dalších.
až dalších 66 měsíců
Počet pacientů se vzhledem Nevi
Časové okno: až dalších 66 měsíců
až dalších 66 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Tanabe Pharma America, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. srpna 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MT-7117-A-301
  • jRCT2041210146 (Identifikátor registru: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2021-001831-17 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení