Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti perorálního dersimelagonu (MT-7117) u subjektů s erytropoetickou protoporfyrií (EPP) nebo protoporfyrií vázanou na X (XLP)

4. prosince 2025 aktualizováno: Tanabe Pharma America, Inc.

Fáze 3, multicentrická, otevřená, dlouhodobá, rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti perorálního dersimelagonu (MT-7117) u subjektů s erytropoetickou protoporfyrií (EPP) nebo protoporfyrií vázanou na X (XLP)

Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost perorálního dersimelagonu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

301

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4066
        • Nábor
        • Wesley Medical Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Nábor
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Belgie
      • Sophia, Belgie, 1000
        • Zatím nenabíráme
        • University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Zatím nenabíráme
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
      • Colombes, Francie, 92700
        • Zatím nenabíráme
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
      • Nantes, Francie, 44000
        • Zatím nenabíráme
        • CHU Nantes
      • Paris, Francie, 75018
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Zatím nenabíráme
        • Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
  • Itálie
      • Brescia BS, Itálie, 25123
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Cuneo CN, Itálie, 12100
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
      • Genova GE, Itálie, 16128
        • Zatím nenabíráme
        • Ospedalle Galliera
      • Milan, Itálie, 20122
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Itálie, 41125
        • Aktivní, ne nábor
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Itálie, 5300144
        • Nábor
        • IFO-San Gallicano IRCCS
      • Trieste TS, Itálie, 34137
        • Zatím nenabíráme
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
  • Japonsko
      • Hiroshima, Japonsko, 730-8670
        • Zatím nenabíráme
        • Mazda Hospital of Mazda Motor Corporation
      • Shizuoka, Japonsko, 431-3125
        • Zatím nenabíráme
        • Hamamatsu University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonsko, 650-0017
        • Nábor
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonsko, 921-8035
        • Dokončeno
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Takatsuki, Osaka, Japonsko, 569-8686
        • Nábor
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japonsko, 108-0073
        • Zatím nenabíráme
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, Japonsko, 930-0194
        • Nábor
        • Toyama University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, Edmonton AB T6G 2G3
        • Nábor
        • University of Alberta Hospital
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, N5021
        • Nábor
        • Haukeland University Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Nábor
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-776
        • Zatím nenabíráme
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Nábor
        • St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Aktivní, ne nábor
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Zatím nenabíráme
        • Southampton General Hospital - University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • MN
      • Manchester, MN, Spojené království, M6 8HD
        • Nábor
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Huntington Beach, California, Spojené státy, 92647
        • Nábor
        • Marvel Clinical Research, LLC
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Zatím nenabíráme
        • University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Zatím nenabíráme
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Zatím nenabíráme
        • Massachusetts General Hospital
      • Brighton, Massachusetts, Spojené státy, 02135-3211
        • Nábor
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Zatím nenabíráme
        • Henry Ford Health System
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64131
        • Nábor
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Zatím nenabíráme
        • Cleveland Clinic - Taussig Cancer Institute
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Nábor
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Nábor
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19141
        • Zatím nenabíráme
        • Einstein Medical Center, Philadelphia
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • Nábor
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Nábor
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • Česko
      • Prague, Česko, 140 21
        • Zatím nenabíráme
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8036
        • Nábor
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Nábor
        • Hospital Universitario
      • Valencia, Španělsko, 46014
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital General Universitario de Valencia
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 14186
        • Nábor
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1. Subjekty poskytly písemný informovaný souhlas s účastí. U dospívajících subjektů bude poskytnut souhlas dospívajícího i souhlas rodičů.
  • 2. Subjekty, které dokončily MT-7117-G01 (dokončeno do 58. týdne [návštěva 12])
  • 3. Subjekty mají tělesnou hmotnost ≥30 kg.
  • 4. Subjekty jsou ochotné a schopné cestovat do studijních míst pro všechny plánované návštěvy.
  • 5. Podle názoru zkoušejícího subjekt rozumí povaze studie a všem rizikům spojeným s účastí a je ochoten spolupracovat a dodržovat omezení a požadavky protokolu (včetně cestování).
  • 6. Subjekty, které nelakují a mají negativní těhotenský test v moči při základní návštěvě před podáním první dávky studovaného léku.
  • 7. Ženy ve fertilním věku a muži s partnerkou ve fertilním věku musí souhlasit s používáním 2 účinných metod antikoncepce včetně bariérové ​​metody (zejména u žen musí být jedna metoda vysoce účinná)

Kritéria vyloučení:

Subjekt NEBUDE způsobilý pro tuto studii, pokud platí NĚKTERÉ z následujících kritérií:

  • 1. Anamnéza nebo přítomnost fotodermatóz jiných než EPP nebo XLP.
  • 2. Přítomnost nebo anamnéza jakéhokoli hepatobiliárního onemocnění při screeningu, stanoveného zkoušejícím jako klinicky významného po diskuzi s lékařským monitorem sponzora.
  • 3. Subjekty s AST, ALT, ALP ≥3,0 × horní hranice normy (ULN) nebo celkovým bilirubinem >1,5 × ULN při screeningu.
  • 4. Subjekty s nebo s anamnézou (v posledních 2 letech) nadměrného příjmu alkoholu podle názoru zkoušejícího.
  • 5. Historie melanomu.
  • 6. Přítomnost melanomu a/nebo lézí podezřelých z melanomu při screeningu.
  • 7. Historie familiárního melanomu (definovaného jako 2 nebo více prvostupňových příbuzných, jako jsou rodiče, sourozenci a/nebo dítě).
  • 8. Přítomnost spinocelulárního karcinomu, bazaliomu nebo jiných maligních kožních lézí. Jakékoli podezřelé léze nebo névy budou vyhodnoceny. Pokud podezřelou lézi nebo névy nelze vyřešit biopsií nebo excizí, subjekt bude ze studie vyloučen.
  • 9. Anamnéza nebo přítomnost psychiatrického onemocnění, které zkoušející považuje za klinicky významné a které může interferovat s hodnocením studie a/nebo bezpečností subjektů.
  • 10. Přítomnost klinicky významného akutního nebo chronického onemocnění ledvin na základě lékařských záznamů subjektu včetně hemodialýzy; odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 vypočteno pomocí CKD-EPI kreatininové rovnice (2009) pro dospělé a Schwartzovou kreatininovou rovnicí pro adolescenty (2009). MDRD lze použít pro dospělé podle místních doporučení.
  • 11. Přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie a/nebo bezpečnost subjektů.
  • 12. Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují otěhotnět během studie.
  • 13. Léčba fototerapií nebo afamelanotidem během 3 měsíců před výchozím stavem (návštěva 2).
  • 14. Léčba cimetidinem nebo antioxidačními činidly v dávkách, které podle názoru zkoušejícího mohou ovlivnit cílové parametry studie (včetně, ale bez omezení na beta-karoten, cystein, pyridoxin) během 4 týdnů před výchozí hodnotou (návštěva 2).
  • 15. Chronická léčba jakýmikoli plánovanými analgetiky, včetně, ale bez omezení, opioidů a opioidních derivátů, jako je morfin, hydrokodon, oxykodon, fentanyl, nebo jejich kombinace s jinými neplánovanými analgetiky nebo nesteroidními protizánětlivými léky (Percocet a Vicodin-like léky na předpis) do 4 týdnů před výchozí hodnotou (návštěva 2). Akutní užívání plánovaných narkotik více než 3 měsíce před výchozím stavem, volně prodejných léků (OTC), jako jsou nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID) nebo aspirin pro analgezii, nebo předchozí dočasné použití plánovaných léků během 3 měsíců výchozí hodnoty (návštěva 2) nejsou vyloučeny.
  • 16. Léčba jakýmikoli léky nebo doplňky, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie nebo bezpečnost subjektů.
  • 17. Předchozí léčba jakýmkoliv hodnoceným přípravkem jiným než dersimelagon během 12 týdnů před screeningem NEBO 5 poločasů hodnoceného přípravku (podle toho, co je delší).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dersimelagon 200 mg
Lék: MT-7117
MT-7117
Ostatní jména:
  • Dersimelagon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s nežádoucími příhodami vzniklými při léčbě (TEAE) (včetně závažných nežádoucích příhod [SAE] a nežádoucích příhod zvláštního zájmu [AESI]).
Časové okno: až dalších 66 měsíců
Vitální funkce (krevní tlak, dechová frekvence, tepová frekvence a tělesná teplota), Klinická laboratorní vyšetření (hematologie, koagulace, biochemie, analýza moči a další), parametry 12svodového elektrokardiogramu (EKG) (střední srdeční frekvence, PR interval, QRS Bude hodnoceno trvání, QT interval, QTcB a QTcF).
až dalších 66 měsíců
Počet pacientů s abnormálními údaji o fyzikálním vyšetření
Časové okno: až dalších 66 měsíců
Fyzikální vyšetření spočívá v posouzení břišního, respiračního, kardiovaskulárního, celkového vzhledu a dalších.
až dalších 66 měsíců
Počet pacientů se vzhledem Nevi
Časové okno: až dalších 66 měsíců
až dalších 66 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tanabe Pharma America, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. srpna 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

16. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MT-7117-A-301
  • jRCT2041210146 (Identifikátor registru: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2021-001831-17 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EPP

Klinické studie na MT-7117

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit