Rozšířená studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti perorálního dersimelagonu (MT-7117) u subjektů s erytropoetickou protoporfyrií (EPP) nebo protoporfyrií vázanou na X (XLP)
7. září 2026 aktualizováno: Tanabe Pharma America, Inc.
Fáze 3, multicentrická, otevřená, dlouhodobá, rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti perorálního dersimelagonu (MT-7117) u subjektů s erytropoetickou protoporfyrií (EPP) nebo protoporfyrií vázanou na X (XLP)
Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost perorálního dersimelagonu.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
286
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Austrálie, 4066
- Wesley Medical Research
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1000
- University Multi-Profile Hospital for Active Treatment (UMHAT) St. Ivan Rilski
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33000
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Saint - Andre
-
Colombes, Francie, 92700
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Louis-Mourier
-
Nantes, Francie, 44000
- CHU Nantes
-
Paris, Francie, 75018
- Hospital Bichat-Hopitaux Universitaires Paris Nord Val de Seine
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
- Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum Rotterdam
-
-
-
-
-
Brescia BS, Itálie, 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
-
Cuneo CN, Itálie, 12100
- Azienda Sanitaria Ospedaliera Santa Croce E Carle - Cuneo
-
Genova GE, Itálie, 16128
- Ospedalle Galliera
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Modena, Itálie, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
-
Trieste TS, Itálie, 34137
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) Materno-Infantile - Burlo Garofolo - Clinica Pediatrica
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Itálie, 128
- I.F.O. Hospital, Centro Porfirie e Malattie Rare
-
-
-
-
-
Shizuoka, Japonsko, 431-3125
- Hamamatsu University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japonsko, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonsko, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
-
-
Osaka
-
Takatsuki, Osaka, Japonsko, 569-8686
- Osaka Medical College Hospital
-
-
Tokyo
-
Minato-ku, Tokyo, Japonsko, 108-0073
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
-
-
Toyama
-
Sugitani, Toyama, Japonsko, 930-0194
- Toyama University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, Edmonton AB T6G 2G3
- University of Alberta Hospital
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko, N5021
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- St. John's Institute of Dermatology-Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
MN
-
Manchester, MN, Spojené království, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Spojené státy, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California at San Francisco - CSF Porphyria Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Brighton, Massachusetts, Spojené státy, 02135-3211
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64131
- Kansas City Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISSMS)-The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest University Baptist Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 140 21
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital Universitario
-
Valencia, Španělsko, 46014
- Hospital General Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko, 14186
- Karolinska University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 1. Subjekty poskytly písemný informovaný souhlas s účastí. U dospívajících subjektů bude poskytnut souhlas dospívajícího i souhlas rodičů.
- 2. Subjekty, které dokončily MT-7117-G01 (dokončeno do 58. týdne [návštěva 12])
- 3. Subjekty mají tělesnou hmotnost ≥30 kg.
- 4. Subjekty jsou ochotné a schopné cestovat do studijních míst pro všechny plánované návštěvy.
- 5. Podle názoru zkoušejícího subjekt rozumí povaze studie a všem rizikům spojeným s účastí a je ochoten spolupracovat a dodržovat omezení a požadavky protokolu (včetně cestování).
- 6. Subjekty, které nelakují a mají negativní těhotenský test v moči při základní návštěvě před podáním první dávky studovaného léku.
- 7. Ženy ve fertilním věku a muži s partnerkou ve fertilním věku musí souhlasit s používáním 2 účinných metod antikoncepce včetně bariérové metody (zejména u žen musí být jedna metoda vysoce účinná)
Kritéria vyloučení:
Subjekt NEBUDE způsobilý pro tuto studii, pokud platí NĚKTERÉ z následujících kritérií:
- 1. Anamnéza nebo přítomnost fotodermatóz jiných než EPP nebo XLP.
- 2. Přítomnost nebo anamnéza jakéhokoli hepatobiliárního onemocnění při screeningu, stanoveného zkoušejícím jako klinicky významného po diskuzi s lékařským monitorem sponzora.
- 3. Subjekty s AST, ALT, ALP ≥3,0 × horní hranice normy (ULN) nebo celkovým bilirubinem >1,5 × ULN při screeningu.
- 4. Subjekty s nebo s anamnézou (v posledních 2 letech) nadměrného příjmu alkoholu podle názoru zkoušejícího.
- 5. Historie melanomu.
- 6. Přítomnost melanomu a/nebo lézí podezřelých z melanomu při screeningu.
- 7. Historie familiárního melanomu (definovaného jako 2 nebo více prvostupňových příbuzných, jako jsou rodiče, sourozenci a/nebo dítě).
- 8. Přítomnost spinocelulárního karcinomu, bazaliomu nebo jiných maligních kožních lézí. Jakékoli podezřelé léze nebo névy budou vyhodnoceny. Pokud podezřelou lézi nebo névy nelze vyřešit biopsií nebo excizí, subjekt bude ze studie vyloučen.
- 9. Anamnéza nebo přítomnost psychiatrického onemocnění, které zkoušející považuje za klinicky významné a které může interferovat s hodnocením studie a/nebo bezpečností subjektů.
- 10. Přítomnost klinicky významného akutního nebo chronického onemocnění ledvin na základě lékařských záznamů subjektu včetně hemodialýzy; odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 vypočteno pomocí CKD-EPI kreatininové rovnice (2009) pro dospělé a Schwartzovou kreatininovou rovnicí pro adolescenty (2009). MDRD lze použít pro dospělé podle místních doporučení.
- 11. Přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie a/nebo bezpečnost subjektů.
- 12. Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují otěhotnět během studie.
- 13. Léčba fototerapií nebo afamelanotidem během 3 měsíců před výchozím stavem (návštěva 2).
- 14. Léčba cimetidinem nebo antioxidačními činidly v dávkách, které podle názoru zkoušejícího mohou ovlivnit cílové parametry studie (včetně, ale bez omezení na beta-karoten, cystein, pyridoxin) během 4 týdnů před výchozí hodnotou (návštěva 2).
- 15. Chronická léčba jakýmikoli plánovanými analgetiky, včetně, ale bez omezení, opioidů a opioidních derivátů, jako je morfin, hydrokodon, oxykodon, fentanyl, nebo jejich kombinace s jinými neplánovanými analgetiky nebo nesteroidními protizánětlivými léky (Percocet a Vicodin-like léky na předpis) do 4 týdnů před výchozí hodnotou (návštěva 2). Akutní užívání plánovaných narkotik více než 3 měsíce před výchozím stavem, volně prodejných léků (OTC), jako jsou nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID) nebo aspirin pro analgezii, nebo předchozí dočasné použití plánovaných léků během 3 měsíců výchozí hodnoty (návštěva 2) nejsou vyloučeny.
- 16. Léčba jakýmikoli léky nebo doplňky, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie nebo bezpečnost subjektů.
- 17. Předchozí léčba jakýmkoliv hodnoceným přípravkem jiným než dersimelagon během 12 týdnů před screeningem NEBO 5 poločasů hodnoceného přípravku (podle toho, co je delší).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dersimelagon 200 mg
|
MT-7117
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s nežádoucími příhodami vzniklými při léčbě (TEAE) (včetně závažných nežádoucích příhod [SAE] a nežádoucích příhod zvláštního zájmu [AESI]).
Časové okno: až dalších 66 měsíců
|
Vitální funkce (krevní tlak, dechová frekvence, tepová frekvence a tělesná teplota), Klinická laboratorní vyšetření (hematologie, koagulace, biochemie, analýza moči a další), parametry 12svodového elektrokardiogramu (EKG) (střední srdeční frekvence, PR interval, QRS Bude hodnoceno trvání, QT interval, QTcB a QTcF).
|
až dalších 66 měsíců
|
|
Počet pacientů s abnormálními údaji o fyzikálním vyšetření
Časové okno: až dalších 66 měsíců
|
Fyzikální vyšetření spočívá v posouzení břišního, respiračního, kardiovaskulárního, celkového vzhledu a dalších.
|
až dalších 66 měsíců
|
|
Počet pacientů se vzhledem Nevi
Časové okno: až dalších 66 měsíců
|
až dalších 66 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. srpna 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. července 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. srpna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
16. srpna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MT-7117-A-301
- jRCT2041210146 (Identifikátor registru: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2021-001831-17 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .