Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního vadadustatu u pediatrických účastníků s anémií chronického onemocnění ledvin, kteří nejsou zvyklí na látky stimulující erytropoézu (CORRECTION)

26. září 2025 aktualizováno: Akebia Therapeutics

Multicentrická otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního vadadustatu podávaného jednou denně pro léčbu dětských pacientů s anémií chronického onemocnění ledvin, kteří nejsou zvyklí na látky stimulující erytropoézu

Tato studie posoudí bezpečnost a účinnost dávkování vadadustatu jednou denně pro léčbu pediatrických účastníků s anémií chronického onemocnění ledvin (CKD), která dosud nebyla léčena látkou stimulující erytropoézu (ESA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza anémie chronického onemocnění ledvin (CKD)
  • Diagnóza CKD bez závislosti na dialýze (NDD) s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace vyšší než (>) 10 a nižší než (<) 60 mililitrů/minutu/1,73 metru^2 (ml/min/1,73 m^2) nebo diagnóza dialyzačního závislého (DD) CKD
  • Průměrný screeningový hemoglobin (Hb) <10,0 gramů/decilitrů (g/dl)
  • Saturace transferinu ≥ 20 %

Kritéria vyloučení:

  • Anémie z jiné příčiny než CKD
  • Aktivní krvácení nebo nedávná klinicky významná ztráta krve
  • Léčba přípravky stimulujícími erytropoézu (ESA) během 8 týdnů před screeningem
  • Anamnéza srpkovité anémie, myelodysplastické syndromy, fibróza kostní dřeně, hematologická malignita, myelom, hemolytická anémie, talasémie nebo čistá aplazie červených krvinek
  • Transfuze červených krvinek do 4 týdnů
  • Hladina albuminu v séru <2,5 g/dl
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Aktivní malignita nebo léčba malignity během posledních 2 let před screeningem
  • Důkaz přetížení železem nebo diagnóza hemochromatózy
  • Známá přecitlivělost na vadadustat nebo na kteroukoli pomocnou látku obsaženou v tabletě vadadustatu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Vadadustat
Kohorta 1: účastníci ve věku ≥12 let až <17 let; kohorta 2: účastníci s ≥6 let až <12 let; kohorta 3(a): účastníci s ≥2 roky až <6 let; a kohorta 3(b): účastníci s ≥ 4 měsíce až < 2 roky
Lék: Vadadustat
Vadadustat tableta perorálně jednou denně po dobu 52 týdnů
Ostatní jména:
  • AKB-6548

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Průměrná změna hodnot hemoglobinu (Hb) mezi výchozím stavem a primárním obdobím hodnocení (průměrný Hb od 21. do 28. týdne)
Časové okno: Základní linie; Týdny 21 až 28
Základní linie; Týdny 21 až 28

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků se středními hodnotami Hb v cílovém rozmezí během primárního hodnotícího období
Časové okno: Od 21. do 28. týdne
Od 21. do 28. týdne
Počet účastníků se středními hodnotami Hb v cílovém rozmezí během období prodloužení
Časové okno: Od týdne 29 do týdne 52
Od týdne 29 do týdne 52
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a kteří ukončili studii z důvodu nežádoucích účinků
Časové okno: Až do 56. týdne
Až do 56. týdne
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) Vadadustatu a jeho metabolitů
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Čas k dosažení Cmax (Tmax) Vadadustatu a jeho metabolitů
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od 0 do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC 0-t) Vadadustatu a jeho metabolitů
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Terminální eliminační poločas (t1/2) Vadadustatu a jeho metabolitů
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Změna od výchozí hodnoty sérového erytropoetinu (EPO)
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Změna počtu retikulocytů od výchozí hodnoty
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Změna od základní linie v úrovních Hb
Časové okno: Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Před dávkou a po dávce v přechodných časových bodech až do 28 týdnů
Čas k dosažení prvních hladin Hb ≥ 10,0 gramů/decilitrů (g/dl)
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Akebia Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Chief Medical Officer, Akebia Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AKB-6548-CI-0042

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení