Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zastavení nástupu a progrese TSC 2B: Sirolimus TSC Epilepsy Prevention Study (TSC-STEPS)

20. ledna 2026 aktualizováno: Darcy Krueger

Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná vícemístná studie fáze II, která hodnotí bezpečnost a účinnost časného sirolimu při prevenci nebo oddálení nástupu záchvatů u kojenců s TSC.

Tato studie je podporována výzkumem financovaným z Office of Orphan Products Division (OOPD) amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Komplex tuberózní sklerózy (TSC) je způsoben genetickou mutací v TSC1 nebo TSC2, což vede k dysregulaci mechanistického cíle signální dráhy rapamycinu (mTOR). Věk v době nástupu záchvatu u kojenců s TSC byl u této vysoce rizikové populace spojen s dlouhodobým výsledkem neurovývoje. Sirolimus je inhibitor mTOR používaný k léčbě mnoha příznaků TSC, včetně epilepsie. Toto bude první studie, která skutečně vyhodnotí cílenou, chorobu modifikující lékovou terapii pro prevenci nebo oddálení nástupu záchvatů u TSC pomocí racionálního terapeutického přístupu založeného na mechanismech.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
64

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Molly S Griffith, BA
  • Telefonní číslo: 513-636-9669
  • E-mail: info@tscsteps.org

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Jessica Krefting, RN
  • Telefonní číslo: 256-533-0833
  • E-mail: info@tscsteps.org

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
          • Jessica Krefting, RN
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • E. Martina Bebin, MD, MPA
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • University of California at Los Angeles
        • Kontakt:
          • Angela Martinez
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rajsekar Rajamaran, MD, MS
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Stanford University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brenda Porter, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tracy Gertler, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mustafa Sahin, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Sahana Raman
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University -- St. Louis
        • Kontakt:
          • Olga Novak
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Wong, MD, PhD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27510
        • Aktivní, ne nábor
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Darcy A Krueger, MD, PhD
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • University of Texas HSC at Houston
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hope Northrup, MD
        • Kontakt:
          • Mariam Lugo Noguera
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Mikaela Morales
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephanie Randle, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 6 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. 0-6 měsíců věku v době zařazení (subjekt musí být <7 měsíců chronologického věku v době randomizace a zahájení léčby). Opravený věk musí být alespoň 39 týdnů (vypočte se odečtením počtu týdnů narozených před 40. týdnem těhotenství od chronologického věku).
  2. Má potvrzenou diagnózu TSC na základě stanovených klinických nebo genetických kritérií

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí anamnéza záchvatů (klinických nebo elektrografických) v době zařazení do studie nebo zjištěná na základním EEG.
  2. byl v minulosti léčen nebo je v době zařazení do studie léčen konvenčními antikonvulzivními léky (AED), systémovými (perorálními) inhibitory mTOR (jako je rapamycin, sirolimus nebo everolimus), speciální dietou související s ketogenními látkami nebo jinou antikonvulzivní - terapeutické činidlo, zařízení nebo postup proti záchvatům.
  3. Užil jakýkoli jiný hodnocený lék v rámci jiné výzkumné studie během 30 dnů před návštěvou základního screeningu.
  4. Má závažné onemocnění nebo aktivní infekci v době návštěvy základního screeningu
  5. Má v anamnéze významnou nedonošenost, definovanou jako gestační věk < 30 týdnů v době porodu, nebo jiné významné zdravotní komplikace při narození nebo během novorozeneckého období, které by jiné než TSC znamenaly další riziko záchvatů nebo opoždění neurovývoje (tj. HIE, závažná neonatální infekce, velký chirurgický zákrok, prodloužená ventilační nebo jiná život zachraňující podpůrná péče nebo postupy).
  6. Abnormální laboratorní hodnoty na začátku (tj. funkce ledvin, funkce jater nebo produkce kostní dřeně), které jsou podle názoru výzkumníka klinicky významné a mohou ohrozit bezpečnost studovaného subjektu.
  7. Předchozí, plánovaná nebo předpokládaná neurochirurgická operace do 3 měsíců od výchozí návštěvy
  8. Má stav spojený s TSC, pro který je klinicky indikována léčba mTOR (tj. SEGA nebo AML).
  9. Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nejsou schopny splnit požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Odpovídající placebo
Experimentální: Sirolimus
Lék: Sirolimus
Zkoušeným léčivým produktem, který má být použit v této studii, je sirolimus, dodávaný v perorální suspenzi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost – čas do nástupu záchvatu
Časové okno: 12 měsíců věku
Čas do nástupu záchvatu, srovnání sirolimu s placebem
12 měsíců věku
Bezpečnost -- nežádoucí účinky
Časové okno: 12 měsíců věku
Procento subjektů hlásících závažnou (CTCAE v5.0 stupeň >= 3) nežádoucí příhodu (AE) nebo závažnou nežádoucí příhodu (SAE), srovnání sirolimu s placebem.
12 měsíců věku

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Neurovývojové výsledky
Časové okno: 12 a 24 měsíců věku
Výsledky neurovývoje na konci léčby, srovnání sirolimu s placebem.
12 a 24 měsíců věku
Výsledky kvality života
Časové okno: 12 a 24 měsíců věku
Kvalita života pacienta a pečovatele, srovnání sirolimu s placebem.
12 a 24 měsíců věku
Biomarkery EEG
Časové okno: 12 a 24 měsíců věku
EEG měření neuronální konektivity, srovnání sirolimu s placebem.
12 a 24 měsíců věku
Biomarkery MRI
Časové okno: 12 a 24 měsíců věku
MRI měření neuronální konektivity, srovnání sirolimu s placebem.
12 a 24 měsíců věku
Přesné dávkování sirolimu
Časové okno: 12 měsíců věku
Ověřte proveditelnost a účinnost přesného dávkování sirolimu u kojenců s TSC
12 měsíců věku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Darcy Krueger

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Darcy A Krueger, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Vrchní vyšetřovatel: Martina Bebin, MD, MPA, University of Alabama at Birmingham

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. října 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2021-0438
  • 1R01FD007275 (Grant/smlouva FDA USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení