Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie Belcesiranu u pacientů s jaterním onemocněním spojeným s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATLD)

10. července 2024 aktualizováno: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Otevřená rozšiřující studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a farmakodynamiky Belcesiranu u pacientů s jaterním onemocněním spojeným s nedostatkem antitrypsinu PiZZ Alpha-1

Toto je multicentrické, otevřené rozšíření fáze 2 studie DCR-A1AT-201, navržené k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a další charakterizaci farmakodynamiky (PD) belcesiranu u dospělých pacientů s PiZZ AATLD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Nový Zéland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1010
        • Auckland Clinical Studies

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. V době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) musí být ve věku 18 až 75 let včetně.
  2. Dokumentovaná diagnóza deficience alfa-1 antitrypsinu typu PiZZ (AATD), potvrzená genotypizací.
  3. Funkce plic, ledvin a jater v přijatelných mezích.
  4. Schopný dát podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými v ICF a v tomto protokolu.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli podmínka, která by podle názoru zkoušejícího způsobila, že by účastník nebyl vhodný pro zápis nebo by mohla narušit účast nebo dokončení studie
  2. Rutinní užívání acetaminofenu/paracetamolu
  3. Použití systémově působících steroidů v měsíci před screeningem a během období studie.
  4. Pozitivní test na virus SARS-CoV-2 při screeningu
  5. Jakýkoli jiný výsledek bezpečnostního laboratorního testu, který zkoušející považuje za klinicky významný a nepřijatelný
  6. Neschopnost nebo neochota dodržovat stanovené postupy studie, včetně ohledů na životní styl

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: belcesiran
Účastníci, kteří dokončili období léčby DCR-A1AT-201, dostanou otevřený belcesiran podávaný subkutánně
Lék: Belcesiran
Belcesiran bude podáván subkutánně (SC) v léčebné větvi.
Žádný zásah: Pozorovací
Účastníci, kteří dokončili období podmíněného sledování DCR-A1AT-201, vstoupí do DCR-A1AT-202 k dalšímu sledování (nedostanou otevřený belcesiran)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: až 152 týdnů
až 152 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v plicních funkčních testech (PFT)
Časové okno: až 152 týdnů
Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1)
až 152 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v PFT
Časové okno: až 152 týdnů
Vynucená vitální kapacita (FVC)
až 152 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v PFT
Časové okno: až 152 týdnů
FEV1/FVC
až 152 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v PFT
Časové okno: až 152 týdnů
difuzní kapacita pro oxid uhelnatý (DLCO)
až 152 týdnů
Změna od výchozí hodnoty na 12svodovém elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: až 56 týdnů
Tepová frekvence
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v EKG
Časové okno: až 56 týdnů
komorová frekvence
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty u 12svodového EKG
Časové okno: až 56 týdnů
Interval RR
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty u 12svodového EKG
Časové okno: až 56 týdnů
PR interval
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty u 12svodového EKG
Časové okno: až 56 týdnů
Trvání QRS
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty u 12svodového EKG
Časové okno: až 56 týdnů
QT interval
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty u 12svodového EKG
Časové okno: až 56 týdnů
opravený interval QT (QTcF, korekce Fridericia)
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v nálezech fyzikálního vyšetření (PE).
Časové okno: až 56 týdnů
tělesná hmotnost
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v nálezech PE
Časové okno: až 56 týdnů
index tělesné hmotnosti (BMI) (s použitím výšky ze studie DCR-A1AT-201)
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v nálezech PE
Časové okno: až 56 týdnů
fyzikální vyšetření k posouzení kůže, plic, kardiovaskulárního systému a břicha (játra a slezina) na základě klasifikační stupnice National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE; verze 5.0)
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí
Časové okno: až 56 týdnů
krevní tlak
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí
Časové okno: až 56 týdnů
tepová frekvence
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí
Časové okno: až 56 týdnů
dechová frekvence
až 56 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí
Časové okno: až 56 týdnů
orální teplota
až 56 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech: hematologie
Časové okno: až 152 týdnů
Pro hodnocení dlouhodobé bezpečnosti belcesiranu se odebírá hematologie
až 152 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních testech: Klinická chemie
Časové okno: až 152 týdnů
Klinická chemie se shromažďuje za účelem hodnocení dlouhodobé bezpečnosti belcesiranu
až 152 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech: Koagulace
Časové okno: až 152 týdnů
K vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti belcesiranu se odebírá koagulace
až 152 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech: Analýza moči
Časové okno: až 152 týdnů
K hodnocení dlouhodobé bezpečnosti belcesiranu se odebírá analýza moči
až 152 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změny sérových koncentrací proteinu AAT v průběhu času
Časové okno: až 152 týdnů
až 152 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. května 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. července 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DCR-A1AT-202
  • STARLIGHT (Jiný identifikátor: Dicerna Pharmaceuticals)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení