Rozšířená studie Belcesiranu u pacientů s jaterním onemocněním spojeným s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATLD)
10. července 2024 aktualizováno: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Otevřená rozšiřující studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a farmakodynamiky Belcesiranu u pacientů s jaterním onemocněním spojeným s nedostatkem antitrypsinu PiZZ Alpha-1
Toto je multicentrické, otevřené rozšíření fáze 2 studie DCR-A1AT-201, navržené k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a další charakterizaci farmakodynamiky (PD) belcesiranu u dospělých pacientů s PiZZ AATLD.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1010
- Auckland Clinical Studies
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- V době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) musí být ve věku 18 až 75 let včetně.
- Dokumentovaná diagnóza deficience alfa-1 antitrypsinu typu PiZZ (AATD), potvrzená genotypizací.
- Funkce plic, ledvin a jater v přijatelných mezích.
- Schopný dát podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými v ICF a v tomto protokolu.
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli podmínka, která by podle názoru zkoušejícího způsobila, že by účastník nebyl vhodný pro zápis nebo by mohla narušit účast nebo dokončení studie
- Rutinní užívání acetaminofenu/paracetamolu
- Použití systémově působících steroidů v měsíci před screeningem a během období studie.
- Pozitivní test na virus SARS-CoV-2 při screeningu
- Jakýkoli jiný výsledek bezpečnostního laboratorního testu, který zkoušející považuje za klinicky významný a nepřijatelný
- Neschopnost nebo neochota dodržovat stanovené postupy studie, včetně ohledů na životní styl
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: belcesiran
Účastníci, kteří dokončili období léčby DCR-A1AT-201, dostanou otevřený belcesiran podávaný subkutánně
|
Belcesiran bude podáván subkutánně (SC) v léčebné větvi.
|
|
Žádný zásah: Pozorovací
Účastníci, kteří dokončili období podmíněného sledování DCR-A1AT-201, vstoupí do DCR-A1AT-202 k dalšímu sledování (nedostanou otevřený belcesiran)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: až 152 týdnů
|
až 152 týdnů
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v plicních funkčních testech (PFT)
Časové okno: až 152 týdnů
|
Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1)
|
až 152 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v PFT
Časové okno: až 152 týdnů
|
Vynucená vitální kapacita (FVC)
|
až 152 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v PFT
Časové okno: až 152 týdnů
|
FEV1/FVC
|
až 152 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v PFT
Časové okno: až 152 týdnů
|
difuzní kapacita pro oxid uhelnatý (DLCO)
|
až 152 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty na 12svodovém elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: až 56 týdnů
|
Tepová frekvence
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v EKG
Časové okno: až 56 týdnů
|
komorová frekvence
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty u 12svodového EKG
Časové okno: až 56 týdnů
|
Interval RR
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty u 12svodového EKG
Časové okno: až 56 týdnů
|
PR interval
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty u 12svodového EKG
Časové okno: až 56 týdnů
|
Trvání QRS
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty u 12svodového EKG
Časové okno: až 56 týdnů
|
QT interval
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty u 12svodového EKG
Časové okno: až 56 týdnů
|
opravený interval QT (QTcF, korekce Fridericia)
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v nálezech fyzikálního vyšetření (PE).
Časové okno: až 56 týdnů
|
tělesná hmotnost
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v nálezech PE
Časové okno: až 56 týdnů
|
index tělesné hmotnosti (BMI) (s použitím výšky ze studie DCR-A1AT-201)
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v nálezech PE
Časové okno: až 56 týdnů
|
fyzikální vyšetření k posouzení kůže, plic, kardiovaskulárního systému a břicha (játra a slezina) na základě klasifikační stupnice National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE; verze 5.0)
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí
Časové okno: až 56 týdnů
|
krevní tlak
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí
Časové okno: až 56 týdnů
|
tepová frekvence
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí
Časové okno: až 56 týdnů
|
dechová frekvence
|
až 56 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v měření vitálních funkcí
Časové okno: až 56 týdnů
|
orální teplota
|
až 56 týdnů
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech: hematologie
Časové okno: až 152 týdnů
|
Pro hodnocení dlouhodobé bezpečnosti belcesiranu se odebírá hematologie
|
až 152 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních testech: Klinická chemie
Časové okno: až 152 týdnů
|
Klinická chemie se shromažďuje za účelem hodnocení dlouhodobé bezpečnosti belcesiranu
|
až 152 týdnů
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech: Koagulace
Časové okno: až 152 týdnů
|
K vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti belcesiranu se odebírá koagulace
|
až 152 týdnů
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních testech: Analýza moči
Časové okno: až 152 týdnů
|
K hodnocení dlouhodobé bezpečnosti belcesiranu se odebírá analýza moči
|
až 152 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změny sérových koncentrací proteinu AAT v průběhu času
Časové okno: až 152 týdnů
|
až 152 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Anne-Sophie Sejling, MD, Dicerna Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. prosince 2021
Primární dokončení (Aktuální)
23. května 2022
Dokončení studie (Aktuální)
23. května 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
7. prosince 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. července 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. července 2024
Naposledy ověřeno
1. července 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DCR-A1AT-202
- STARLIGHT (Jiný identifikátor: Dicerna Pharmaceuticals)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .