Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 12měsíční účinnosti injekce kmenových buněk u Crohnovy choroby s komplexní ano-perineální píštělí (ECESMAC)

31. října 2022 aktualizováno: Groupe Hospitalier Paris Saint Joseph

Anoperineální (nebo anorektální) píštěle jsou častou a hlavní komplikací Crohnovy choroby. Ukazují totiž na větší závažnost onemocnění. Navíc mají zásadní vliv na kvalitu života pacientů. A konečně, tyto píštěle se obtížně léčí, zvláště když jsou složité. Medikamentózní léčba anti-TNF léky je dokáže vyléčit pouze v jedné třetině případů. Kromě lékařského ošetření byla navržena různá obturační ošetření, jako je předsunutí chlopně, injekce biologického lepidla, umístění zátky, mezisvěračové podvázání píštěle nebo laser, ale stále s nedostatečnou rychlostí hojení.

Injekce mezenchymálních kmenových buněk tukového původu byla pro tuto indikaci poprvé navržena v roce 2003. Od té doby bylo na toto téma publikováno mnoho studií. Nejdůležitější je, že mezinárodní multicentrická randomizovaná dvojitě zaslepená kontrolovaná studie fáze 3 prokázala nadřazenost alogenních kmenových buněk nad placebem s terapeutickým účinkem udržovaným při jednoročním sledování. Studie se účastnili vybraní pacienti s Crohnovou chorobou a jednou nebo více komplexními ano-perineálními píštělemi refrakterními na konvenční léčbu. Tato úprava má vysoké náklady a její praktické způsoby jsou omezující (výroba, dodávka, omezená doba mezi továrnou a vstřikováním). Tato studie je však první, která tak přísným způsobem prokázala účinnost lokální léčby na komplexní ano-perineální píštěle Crohnovy choroby. Těmto alogenním mezenchymálním kmenovým buňkám byla proto udělena registrace v Evropě a byly komercializovány v několika evropských zemích včetně Francie během léta 2020 pod obchodním názvem ALOFISEL®. Jsou indikovány u komplexních ano-perineálních píštělí, které nereagovaly alespoň na jednu konvenční biologickou léčbu, v rámci neaktivní nebo méně aktivní Crohnovy choroby.

Hlavním cílem studie je vyhodnotit míru „hluboké“ remise (tj. klinické a radiologické) po 12 měsících sledování u prvních pacientů léčených ve Francii přípravkem ALOFISIEL® po jeho uvedení na trh. Hodnocení se provádí po 12 měsících, protože se zdá, že po tomto období je výsledek konsolidovaný.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75014
        • Groupe Hospitalier Paris Saint-Joseph
      • Rennes, Francie
        • CHU de Rennes

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacient s neaktivní nebo minimálně aktivní Crohnovou chorobou spojenou s jednou nebo více komplexními ano-perineálními píštělemi, které nereagovaly na alespoň jednu konvenční biologickou léčbu, léčených pro jejich píštěle pomocí injekce mezenchymálních kmenových buněk mezi 1. červencem 2020 a 30. července 2021 v jednom ze zapojených center.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient ve věku ≥ 18 let
  • Pacient s neaktivní nebo minimálně aktivní Crohnovou chorobou spojenou s jednou nebo více komplexními ano-perineálními píštělemi, která nereagovala alespoň na jednu konvenční biologickou léčbu
  • Pacienti léčeni pro jejich píštěl(y) injekcí mezenchymálních kmenových buněk mezi 1. červencem 2020 a 30. červencem 2021 v jednom ze zúčastněných center
  • Pacienti, kteří rozumí francouzskému jazyku

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti pod opatrovnictvím nebo kurátorstvím
  • Nezletilí pacienti
  • Těhotná žena
  • Pacient zbaven svobody
  • Pacient pod soudní ochranou
  • Pacienti, kteří mají námitky proti použití jejich dat pro tento výzkum
  • Pacienti s jednoduchou anální píštělí
  • Pacientky s anorektovaginální píštělí
  • Pacienti se stenózou análního kanálu, kterou nelze přejet ukazováčkem
  • Pacienti, kteří dosud nebyli léčeni (bioterapie +/- imunosupresiva)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míry hluboké remise
Časové okno: 12. měsíc

Tento výsledek odpovídá četnosti pacientů v hluboké remisi po 12 měsících definované kombinací:

  • absence bolesti a vytékání
  • uzavření sekundárního otvoru(ů) bez vypouštění na digitální tlak
  • nepřítomnost abscesů
  • absence kolekce větší než 20 mm na MRI.
12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pouze 12měsíční klinická remise
Časové okno: 12. měsíc

Tento výsledek odpovídá podílu pacientů v samotné klinické remisi po 12 měsících definované kombinací

  • absence bolesti a vytékání
  • uzavření sekundárního otvoru(ů) bez vypouštění na digitální tlak
  • nepřítomnost abscesů
12. měsíc
Míra primárního klinického selhání
Časové okno: 3. měsíc
Tento výsledek odpovídá četnosti pacientů se selháním primární léčby definovaným jako neuzavření sekundárního otvoru (otvorů) s přetrvávajícím průtokem na digitálním tlaku při 3měsíčním sledování.
3. měsíc
Vývoj závažnosti onemocnění po 12 měsících
Časové okno: 12. měsíc
Tento výsledek odpovídá míře a typům komplikací po 12 měsících.
12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Groupe Hospitalier Paris Saint Joseph

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. července 2021

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. září 2022

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
31. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. prosince 2021

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. října 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ECESMAC

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení