Studie 12měsíční účinnosti injekce kmenových buněk u Crohnovy choroby s komplexní ano-perineální píštělí (ECESMAC)

Anoperineální (nebo anorektální) píštěle jsou častou a hlavní komplikací Crohnovy choroby. Ukazují totiž na větší závažnost onemocnění. Navíc mají zásadní vliv na kvalitu života pacientů. A konečně, tyto píštěle se obtížně léčí, zvláště když jsou složité. Medikamentózní léčba anti-TNF léky je dokáže vyléčit pouze v jedné třetině případů. Kromě lékařského ošetření byla navržena různá obturační ošetření, jako je předsunutí chlopně, injekce biologického lepidla, umístění zátky, mezisvěračové podvázání píštěle nebo laser, ale stále s nedostatečnou rychlostí hojení.

Injekce mezenchymálních kmenových buněk tukového původu byla pro tuto indikaci poprvé navržena v roce 2003. Od té doby bylo na toto téma publikováno mnoho studií. Nejdůležitější je, že mezinárodní multicentrická randomizovaná dvojitě zaslepená kontrolovaná studie fáze 3 prokázala nadřazenost alogenních kmenových buněk nad placebem s terapeutickým účinkem udržovaným při jednoročním sledování. Studie se účastnili vybraní pacienti s Crohnovou chorobou a jednou nebo více komplexními ano-perineálními píštělemi refrakterními na konvenční léčbu. Tato úprava má vysoké náklady a její praktické způsoby jsou omezující (výroba, dodávka, omezená doba mezi továrnou a vstřikováním). Tato studie je však první, která tak přísným způsobem prokázala účinnost lokální léčby na komplexní ano-perineální píštěle Crohnovy choroby. Těmto alogenním mezenchymálním kmenovým buňkám byla proto udělena registrace v Evropě a byly komercializovány v několika evropských zemích včetně Francie během léta 2020 pod obchodním názvem ALOFISEL®. Jsou indikovány u komplexních ano-perineálních píštělí, které nereagovaly alespoň na jednu konvenční biologickou léčbu, v rámci neaktivní nebo méně aktivní Crohnovy choroby.

Hlavním cílem studie je vyhodnotit míru „hluboké“ remise (tj. klinické a radiologické) po 12 měsících sledování u prvních pacientů léčených ve Francii přípravkem ALOFISIEL® po jeho uvedení na trh. Hodnocení se provádí po 12 měsících, protože se zdá, že po tomto období je výsledek konsolidovaný.