Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti T92 u pediatrických pacientů s Tourettovým syndromem

10. ledna 2022 aktualizováno: Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená a placebem kontrolovaná klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti T92 u pediatrických pacientů s Tourettovým syndromem

12týdenní klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti T92 u pediatrických pacientů s Tourettovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou, ambulantní klinickou studii navrženou k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti T92 u pediatrických pacientů s Tourettovým syndromem.

Tato studie sestává ze screeningového/vymývacího období v délce až 6 týdnů, 8týdenního období podpůrné péče a 4týdenního období sledování pro všechny subjekty, které dokončily studii. První dva týdny budou pacienti nadále užívat T92 v poloviční dávce a podávání T92 ​​bude ukončeno od 3. týdne období sledování.

Subjekty budou náhodně rozděleny tak, aby dostávaly T92 nebo odpovídající placebo na základě individuální tělesné hmotnosti. Vypočítané množství hodnoceného produktu (T92 nebo placebo) bude podáváno perorálně dvakrát denně. Ranní a večerní dávka by měla být podávána každý den přibližně ve stejnou dobu a bez ohledu na jídlo.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
150

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale Child Study Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužské nebo ženské děti a dospívající ve věku 6 až 17 let po screeningu s diagnózou Tourettova syndromu podle Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, páté vydání (DSM-V).
  2. TTS ≥ 20 na YGTSS při screeningu a základní linii.
  3. Podle názoru výzkumníka přítomné tikové symptomy způsobily zhoršení normálních denních rutin subjektu.
  4. Ženy ve fertilním věku měly negativní těhotenský test, používaly přijatelné dvoubariérové ​​metody antikoncepce (neboli abstinence) a nebyly těhotné ani kojící.
  5. Písemný informovaný souhlas nebo souhlas poskytnutý subjektem a písemný informovaný souhlas poskytnutý rodičem (rodiči)/opatrovníky, podle potřeby podle IRB/EC.
  6. Podle názoru zkoušejícího musí být subjekt a určený opatrovník a/nebo rodič (rodiče) považováni za pravděpodobné, že splňují protokol studie a že mají vysokou pravděpodobnost dokončení studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Lékařská anamnéza v souladu s jiným neurologickým stavem, který mohl mít doprovodné abnormální pohyby (např. Huntingtonova choroba, Parkinsonova choroba, Sydenhamova chorea, Wilsonova choroba, mentální retardace, traumatické poranění mozku, mrtvice, syndrom neklidných nohou)
  2. Anamnéza schizofrenie, bipolární poruchy nebo jiné psychotické poruchy; Mohou být zahrnuty komorbidní stavy, jako jsou: obsedantně kompulzivní porucha (OCD) a porucha pozornosti s hyperaktivitou (ADHD).
  3. Aktivní velká depresivní porucha.
  4. Neuroleptický maligní syndrom v anamnéze.

  5. Subjekty, které byly léčeny:

    1. hodnocenou medikaci do 3 měsíců od zahájení studie
    2. depotní antipsychotika do 3 měsíců od zahájení studie
    3. Antipsychotika s možnými účinky na symptomy TS: tj. topiramát do 1 týdne; levodopa nebo agonisté dopaminu během 2 týdnů před výchozí hodnotou.
    4. Inhibitory VMAT2 během 2 týdnů před výchozí hodnotou.
    5. Atypická antipsychotika do 4 týdnů: tato třída zahrnuje risperidon (Risperdal), quetiapin (Seroquel), olanzapin (Zyprexa), ziprasidon (Zeldox), paliperidon (Invega), aripiprazol (Abilify) a klozapin (Clozaril).
    6. Selektivní inhibitory zpětného vychytávání serotoninu, pokud dávka nebyla stabilní po dobu minimálně 4 týdnů před začátkem studie a nebyla předepsána ke zmírnění neurologických příznaků TS.
  6. Sexuálně aktivní muži nebo ženy, kteří by se nezavázali používat 2 ze schválených metod kontroly porodnosti nebo kteří by nezůstali abstinovat během studie a po dobu 90 dnů (muži) nebo 30 dnů (ženy) po poslední dávce hodnoceného přípravku.
  7. CBIT je třeba zahájit nejméně dva měsíce při screeningu. Může pokračovat ve stávající terapii nebo ji ukončit na základě názoru PI.
  8. Významná porucha užívání psychoaktivních látek během posledních 3 měsíců; nebo byl test moči pozitivní.

  9. Významná laboratorní abnormalita:

    1. Krevní destičky ≤ 75 000/mm3
    2. Hemoglobin ≤ 9 g/dl
    3. Neutrofily, absolutní ≤ 1000/mm3
    4. Aspartát transamináza (AST) > 3× ULN (horní hranice normálu)
    5. Alaninaminotransferáza (ALT) > 3×ULN
    6. Kreatinin ≥ 2 mg/dl
  10. Anamnéza nebo přítomnost jakéhokoli klinicky důležitého zdravotního stavu, který se podle úsudku zkoušejícího pravděpodobně zhorší, mohl by být pro subjekt škodlivý nebo by mohl ovlivnit schopnost subjektu dokončit studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: SUPPORTIVE_CARE
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina T92
Dávka T92 byla vypočtena na základě tělesné hmotnosti, perorálně dvakrát denně. Délka podpůrné péče: 8 týdnů
Doplněk stravy: T92
Granule T92 (5g/sáček) se budou užívat BID po dobu 8 týdnů, dávkování bude vypočteno podle tělesné hmotnosti jedince.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo skupina
Dávka placeba byla vypočtena na základě tělesné hmotnosti, perorálně dvakrát denně. Délka podpůrné péče: 8 týdnů
Doplněk stravy: Placebo
Placebo odpovídající granulím T92 bude užíváno BID po dobu 8 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna celkového tikového skóre (TTS) Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) od výchozího stavu do 8. týdne.
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) je polostrukturovaný klinický rozhovor pro hodnocení závažnosti tiků u dětí a dospělých. YGTSS umožňuje vyhodnocení počtu, frekvence, intenzity, složitosti a interference motorických a fonických tiků za poslední týden. Každá doména je hodnocena na 6bodové škále (rozsah 0-5) se samostatným hodnocením pro "celkové poškození" s ohledem na každodenní život a aktivity subjektu. YGTSS-TTS je součet celkového skóre motorických tiků plus celkové skóre phonic tic v rozmezí 0-50. Vyšší skóre značí větší závažnost/horší výsledek. Změny TTS po 8 týdnech trvání podpůrné péče budou porovnány mezi skupinou T92 a skupinou s placebem.
Výchozí stav, týden 8

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) od výchozího stavu k 8. týdnu YGTSS skóre poškození souvisejícího s tikem (TRI) v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Žebříček postižení podle YGTSS (YGTSS-TRI) s maximálně 50 body je založen na dopadu tikové poruchy na oblasti sebeúcty, rodinného života, společenského přijetí a školního skóre. Vyšší skóre značí větší závažnost/horší výsledek.
Výchozí stav, týden 8
Průměrná změna od výchozí hodnoty k závažnosti TS-CGI a zlepšení v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 2, 4, 6 a 8
Škála TS-CGI je 7bodová Likertova škála, která umožňuje lékaři využít všechny dostupné informace k posouzení dopadu tiků na kvalitu života účastníka. Nižší skóre ukazuje na lepší kvalitu života. Průměrné skóre bylo vypočteno pro skupinu T92 a placebo v týdnu 2, 4, 6 a 8.
Výchozí stav, týden 2, 4, 6 a 8
Míra klinické odpovědi, definovaná jako ≥ 30% snížení skóre TTS oproti výchozí hodnotě v různých kontrolních bodech.
Časové okno: Výchozí stav, týden 2, 4, 6 a 8
Klinická odpověď definovaná jako ≥ 30% snížení od výchozí hodnoty na TTS v týdnu 2, 4, 6 a 8. Míra klinické odpovědi je podíl subjektů, kteří dosáhli klinické odpovědi.
Výchozí stav, týden 2, 4, 6 a 8
Hodnocení T92 ​​při snižování závažnosti pocitů před objevením se tiků porovnáním změny skóre PUTS v 8. týdnu od výchozí hodnoty.
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8
PUTS je devítipoložková škála sama o sobě, která měří pocity před objevením se tiků, a každá položka je hodnocena od 1 do 4. Celkové skóre (rozsah: 9-36) se získá sečtením všech devíti položek. . Vyšší skóre značí větší závažnost/horší příznaky.
Výchozí stav, týden 4 a 8
Hodnocení T92 ​​při snižování závažnosti obsesí a nutkavých projevů porovnáním změny skóre CY-BOCS v 8. týdnu od výchozí hodnoty.
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8
CY-BOCS posuzuje závažnost obsesí a nutkání, ke kterým došlo během minulého týdne. Skóre závažnosti OCD (rozsah 0–40) včetně všech 10 položek hodnocených na 5bodové Likertově škále (rozsah 0–4). Vyšší skóre značí větší závažnost/horší příznaky.
Výchozí stav, týden 4 a 8
Hodnocení T92 ​​při snižování závažnosti symptomů ADHD.
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 8
ADHD-RS-IV je 18bodová stupnice založená na kritériích DSM-IV-TR pro ADHD, která poskytuje hodnocení závažnosti symptomů. Prvních 9 položek hodnotí příznaky nepozornosti a posledních 9 položek hodnotí příznaky hyperaktivně-impulzivní. Bodování je založeno na 4bodové stupnici závažnosti Likertova typu: 0 = žádná, 1 = mírná, 2 = střední, 3 = závažná. Vyšší skóre značí větší závažnost/horší příznaky.
Výchozí stav, týden 4 a 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Michael H Bloch, MD, PhD, Yale University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (OČEKÁVANÝ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2022

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2024

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. ledna 2022

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. ledna 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • T92-US-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení