Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​T92 hos pædiatriske patienter med Tourettes syndrom

10. januar 2022 opdateret af: Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt og placebokontrolleret klinisk studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​T92 hos pædiatriske patienter med Tourettes syndrom

Et 12-ugers klinisk studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​T92 hos pædiatriske patienter med Tourettes syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, ambulant klinisk studie designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​T92 hos pædiatriske patienter med Tourette Syndrom.

Dette forsøg består af en screenings-/udvaskningsperiode på op til 6 uger, en 8-ugers støttende behandlingsperiode og en 4-ugers opfølgningsperiode for alle forsøgspersoner, der gennemførte undersøgelsen. I de første to uger vil patienterne fortsætte med at tage T92 ved halv dosis, og administrationen af ​​T92 vil blive stoppet fra uge 3 i opfølgningsperioden.

Forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt til at modtage T92 eller matchende placebo baseret på individuel kropsvægt. Den beregnede mængde af forsøgsprodukt (T92 eller placebo) vil blive administreret oralt to gange dagligt. Morgendosis og aftendosis bør administreres på omtrent samme tidspunkt hver dag og irrelevant for måltider.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
150

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige børn og unge i alderen 6 til 17 år efter screening med en diagnose af Tourettes syndrom ifølge Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-V).
  2. TTS ≥ 20 på YGTSS ved screening og baseline.
  3. Efter investigators opfattelse forårsagede de fremviste tic-symptomer svækkelse af forsøgspersonens normale daglige rutiner.
  4. Kvinder i den fødedygtige alder havde en negativ graviditetstest, praktiserede acceptable dobbeltbarriere-præventionsmetoder (eller abstinenser) og var ikke gravide eller ammende.
  5. Skriftlig informeret samtykke eller samtykke givet af forsøgspersonen og skriftligt informeret samtykke givet af forældre/værger, alt efter hvad der er relevant i henhold til IRB/EC.
  6. Efter investigatorens mening skal forsøgspersonen og udpegede værge(r) og/eller forælder(e) anses for at være sandsynlige for at overholde undersøgelsesprotokollen og have stor sandsynlighed for at gennemføre undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Sygehistorie i overensstemmelse med en anden neurologisk tilstand, der kan have haft ledsagende unormale bevægelser (f.eks. Huntingtons sygdom, Parkinsons sygdom, Sydenhams chorea, Wilsons sygdom, mental retardering, traumatisk hjerneskade, slagtilfælde, Restless legs syndrom)
  2. Anamnese med skizofreni, bipolar lidelse eller anden psykotisk lidelse; Komorbide tilstande såsom: Obsessiv-kompulsiv lidelse (OCD) og Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD) kan inkluderes.
  3. Aktiv svær depression.
  4. Anamnese med malignt neuroleptikasyndrom.

  5. Forsøgspersoner, der har været i behandling med:

    1. forsøgsmedicin inden for 3 måneder efter studiestart
    2. depot antipsykotika inden for 3 måneder efter studiestart
    3. Antipsykotika med mulig effekt på TS-symptomer: dvs. topiramat inden for 1 uge; levodopa eller dopaminagonister inden for 2 uger før baseline.
    4. VMAT2-hæmmere inden for 2 uger før baseline.
    5. Atypiske antipsykotika inden for 4 uger: denne klasse inkluderer risperidon (Risperdal), quetiapin (Seroquel), olanzapin (Zyprexa), ziprasidon (Zeldox), paliperidon (Invega), aripiprazol (Abilify) og clozapin (Clozaril).
    6. Selektive serotoningenoptagelseshæmmere, medmindre doseringen har været stabil i minimum 4 uger før studiestart og ikke er ordineret til at lindre de neurologiske tegn på TS.
  6. Seksuelt aktive mænd eller kvinder, som ikke ville forpligte sig til at bruge 2 af de godkendte præventionsmetoder, eller som ikke ville forblive afholdende under forsøget og i 90 dage (mænd) eller 30 dage (kvinder) efter den sidste dosis af forsøgsproduktet.
  7. CBIT skal startes mindst to måneder ved screeningen. Kunne fortsætte med eksisterende terapi eller stoppe den baseret på PI's mening.
  8. Betydende misbrug af psykoaktive stoffer inden for de seneste 3 måneder; eller undersøgelsen af ​​urinmedicin var positiv.

  9. Betydelige laboratorieabnormiteter:

    1. Blodplader ≤ 75.000/mm3
    2. Hæmoglobin ≤ 9 g/dl
    3. Neutrofiler, absolut ≤ 1000/mm3
    4. Aspartattransaminase (AST) > 3×ULN (øvre grænse for normal)
    5. Alaninaminotransferase (ALT) > 3×ULN
    6. Kreatinin ≥ 2 mg/dl
  10. Anamnese eller tilstedeværelse af enhver klinisk vigtig medicinsk tilstand, som efter investigators vurdering sandsynligvis vil forværres, kan være skadelig for forsøgspersonen eller kunne påvirke forsøgspersonens evne til at fuldføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: SUPPORTIVE_CARE
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: T92 gruppe
Dosis af T92 blev beregnet baseret på kropsvægt, oralt to gange dagligt. Varighed af støttebehandling: 8 uger
Kosttilskud: T92
T92 granulat (5g/pose) tages BID i 8 uger, doseringen vil blive beregnet efter individets kropsvægt.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo gruppe
Dosis af placebo blev beregnet baseret på kropsvægt, oralt to gange dagligt. Varighed af støttebehandling: 8 uger
Kosttilskud: Placebo
Placeboen matchet til T92-granulat tages BID i 8 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den gennemsnitlige ændring fra baseline til uge 8 i total tic-score (TTS) af Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS).
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) er et semi-struktureret klinisk interview til vurdering af sværhedsgraden af ​​tics hos børn og voksne. YGTSS muliggør evalueringer af antal, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens af motoriske og fonetiske tics, der dækker den seneste uge. Hvert domæne bedømmes på en 6-trins skala (spændvidde 0-5) med en separat vurdering for "generel funktionsnedsættelse" vedrørende forsøgspersonens dagligdag og aktiviteter. YGTSS-TTS er summen af ​​den samlede motoriske tic-score plus den samlede phonic tic-score fra 0-50. Højere score indikerer større sværhedsgrad/værre resultat. Ændringer i TTS efter 8 ugers varighed af understøttende behandling vil blive sammenlignet mellem T92- og placebogruppen.
Baseline, uge ​​8

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen fra baseline til uge 8 i den samlede Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) skala YGTSS tic-relateret svækkelse (TRI) score i uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
YGTSS-rangeringen af ​​svækkelse (YGTSS-TRI), med et maksimum på 50 point, er baseret på virkningen af ​​tic-lidelsen på områder som selvværd, familieliv, social accept og skoleresultater. Højere score indikerer større sværhedsgrad/værre resultat.
Baseline, uge ​​8
Gennemsnitlig ændring fra baseline til TS-CGI sværhedsgrad og forbedring i uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 8
TS-CGI-skalaen er en 7-punkts Likert-skala, der gør det muligt for klinikeren at bruge al tilgængelig information til at vurdere virkningen af ​​tics på deltagerens livskvalitet. Lavere score indikerer bedre livskvalitet. Gennemsnitlig score blev beregnet med T92 og placebogruppen i uge 2, 4, 6 og 8.
Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 8
Klinisk responsrate, defineret som en ≥ 30 % reduktion fra baseline på TTS-score ved forskellige kontrolpunkter.
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 8
Klinisk respons defineret som en ≥ 30 % reduktion fra baseline på TTS i uge 2, 4, 6 og 8. Den kliniske responsrate er andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår klinisk respons.
Baseline, uge ​​2, 4, 6 og 8
Evaluering af T92 til at reducere sværhedsgraden af ​​fornemmelserne før fremkomsten af ​​tics ved at sammenligne ændringen i PUTS-score i uge 8 fra baseline.
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8
PUTS er en selvrapporteret skala med ni elementer, der måler fornemmelserne før fremkomsten af ​​tics, og hvert punkt scores fra 1 til 4. Den samlede score (interval: 9-36) opnås ved at summere alle de ni elementer. . Højere score indikerer større sværhedsgrad/værre symptomer.
Baseline, uge ​​4 og 8
Evaluering af T92 til at reducere sværhedsgraden af ​​tvangstanker og tvangshandlinger, der forekommer ved at sammenligne ændringen i CY-BOCS-score i uge 8 fra baseline.
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8
CY-BOCS vurderer sværhedsgraden af ​​tvangstanker og tvang, der har fundet sted i løbet af den seneste uge. OCD-sværhedsscore (interval 0-40) inklusive alle 10 punkter vurderet på en 5-punkts Likert-skala (interval 0-4). Højere score indikerer større sværhedsgrad/værre symptomer.
Baseline, uge ​​4 og 8
Evaluering af T92 til at reducere sværhedsgraden af ​​ADHD-symptomer.
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8
ADHD-RS-IV er en skala med 18 punkter baseret på DSM-IV-TR-kriterierne for ADHD, der giver en vurdering af symptomernes sværhedsgrad. De første 9 punkter vurderer uopmærksomme symptomer og de sidste 9 punkter vurderer hyperaktive-impulsive symptomer. Bedømmelsen er baseret på en 4-punkts Likert-sværhedsskala: 0 = ingen, 1 = mild, 2 = moderat, 3 = svær. Højere score indikerer større sværhedsgrad/værre symptomer.
Baseline, uge ​​4 og 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Tasly Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Michael H Bloch, MD, PhD, Yale University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2022

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. februar 2024

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. januar 2022

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. januar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. januar 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • T92-US-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger