Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ALXN2050 u dospělých účastníků s generalizovanou myasthenia gravis

6. ledna 2025 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ALXN2050 u dospělých účastníků s generalizovanou myasthenia gravis

Tato studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost ALXN2050 (120 miligramů [mg], 180 mg) u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (gMG).

Bezpečnost bude sledována po celou dobu studie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie se skládá ze zaslepeného 8týdenního primárního hodnotícího období (PEP) a zaslepeného 26týdenního prodlouženého léčebného období (ETP). Po dokončení 34 týdnů léčby vstoupí účastníci do období Open-label Extension (OLE) až na 1,5 roku.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
70

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • Research Site
      • Milano, Itálie, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Itálie, 56100
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00168
        • Research Site
      • Rome, Itálie, 00189
        • Research Site
      • Udine, Itálie, 33100
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4L6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Research Site
      • Yangsan-si, Korejská republika, 50612
        • Research Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Research Site
      • Bochum, Německo, 44791
        • Research Site
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • Research Site
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
        • Research Site
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40508
        • Research Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Research Site
    • Ohio
      • West Chester, Ohio, Spojené státy, 45069
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Spojené státy, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53228
        • Research Site
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Research Site
      • Nis, Srbsko, 18000
        • Research Site
  • Tchaj-wan
      • Hualien City, Tchaj-wan, 97002
        • Research Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 11101
        • Research Site
      • Taoyuan City, Tchaj-wan
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Research Site
      • Malaga, Španělsko, 29010
        • Research Site
      • Murcia, Španělsko, 30120
        • Research Site
      • Sevilla, Španělsko, 41009
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikována MG nejméně 3 měsíce (90 dní) před datem screeningové návštěvy. Potvrzení MG musí být provedeno následujícím způsobem:

    1. Pozitivní sérologický test na protilátky anti AChR při screeningové návštěvě a
    2. Abnormální nervosvalový přenos prokázaný jednovláknovou elektromyografií nebo opakovanou nervovou stimulací, popř
    3. Pozitivní odpověď na test AChEI (např. edrofoniumchloridový test), popř
    4. Zlepšení známek nebo symptomů souvisejících s MG během léčby perorálním AChEI, jak stanoví ošetřující lékař
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Klinická klasifikace třídy II až IV při screeningové návštěvě.
  • Celkové skóre MG-ADL musí být ≥ 5 (přičemž alespoň 50 % skóre je připsáno neočním elementům) při screeningové návštěvě a při randomizaci (1. den).
  • Účastníci léčení imunosupresivními terapiemi specifikovanými v protokolu, kortikosteroidy nebo inhibitory acetylcholinesterázy musí být léčeni a na stabilní dávce před datem screeningové návštěvy, aniž by se během screeningu očekávaly žádné změny režimu, PEP a/nebo ETP.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≤ 30 mililitrů/minutu/1,73 metrů čtverečních během screeningu vypočtená společností Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration.
  • Anamnéza thymektomie, thymomektomie nebo jakékoli jiné operace thymu během 12 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Jakákoli neléčená malignita brzlíku, karcinom nebo thymom. Účastníci s anamnézou léčené malignity brzlíku nebo karcinomu jsou způsobilí k zařazení, pokud splňují předem stanovené podmínky uvedené v protokolu.
  • Klinické příznaky odpovídající klinickému zhoršení v době screeningové návštěvy nebo kdykoli během screeningového období před randomizací (den 1).

  • Použití následujících v níže uvedených časových obdobích:

    1. Intravenózní imunoglobulin G nebo subkutánní imunoglobulin během 4 týdnů (28 dnů) před screeningovou návštěvou.
    2. Použití takrolimu nebo cyklosporinu během 4 týdnů (28 dnů) před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ALXN2050: 180 mg
Účastníci obdrží ALXN2050.
Lék: ALXN2050
Perorální tableta.
Ostatní jména:
  • ACH-0145228 (dříve)
Experimentální: ALXN2050: 120 mg
Účastníci obdrží ALXN2050.
Lék: ALXN2050
Perorální tableta.
Ostatní jména:
  • ACH-0145228 (dříve)
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo a následně ALXN2050.
Lék: Placebo
Perorální tableta.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s myasthenia gravis Aktivity každodenního života (MG-ADL) Snížení celkového skóre o ≥ 2 body za jakékoli 4 po sobě jdoucí týdny během prvních 8 týdnů a kteří nepodstoupili záchrannou terapii
Časové okno: Výchozí stav až do 8. týdne
Profil MG-ADL je 8-položková škála hlášená účastníky, která se zaměřuje na relevantní symptomy a funkční výkonnost ADL u účastníků s MG. 8 položek dotazníku MG-ADL bylo odvozeno ze symptomů založených na komponentách původní 13položkové QMG škály pro posouzení sekundárního postižení očního (2 položky), bulbárního (3 položky), respiračního (1 položka) a hrubé motoriky nebo končetiny (2 položky) poškození související s účinky MG. Každá odpověď je hodnocena 0 (normální) až 3 (nejzávažnější). Celkové skóre MG-ADL bylo vypočteno jako součet skóre 8 položek a pohybuje se od 0 do 24, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší funkci.
Výchozí stav až do 8. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozí hodnoty v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Skóre QMG pro závažnost onemocnění je objektivním hodnocením terapie MG a je založeno na kvantitativním testování skupin sentinelových svalů. Nástroj QMG se skládá ze 13 položek: oční (2 položky), obličejové (1 položka), bulbární (2 položky), hrubomotorické (6 položek), axiální (1 položka) a respirační (1 položka); každá byla hodnocena 0 až 3, přičemž 3 je nejzávažnější. Celkové skóre QMG bylo vypočítáno jako součet skóre 13 položek a pohybuje se od 0 do 39, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění. Výchozí skóre v každém časovém bodě jako proměnná odezvy, léčebná skupina, studijní návštěva a interakce mezi léčebnými návštěvami jako pevné kategorické účinky a základní skóre QMG jako kovariát byly použity k výpočtu průměru nejmenších čtverců (LS) a standardní chyba.
Výchozí stav, týden 8
Změna celkového skóre MG-ADL od výchozího stavu v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Profil MG-ADL je 8-položková škála hlášená účastníky, která se zaměřuje na relevantní symptomy a funkční výkonnost ADL u účastníků s MG. 8 položek dotazníku MG-ADL bylo odvozeno ze symptomů založených na komponentách původní 13položkové QMG škály pro posouzení sekundárního postižení očního (2 položky), bulbárního (3 položky), respiračního (1 položka) a hrubé motoriky nebo končetiny (2 položky) poškození související s účinky MG. Každá odpověď je hodnocena 0 (normální) až 3 (nejzávažnější). Celkové skóre MG-ADL bylo vypočteno jako součet skóre 8 položek a pohybuje se od 0 do 24, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší funkci. Výchozí skóre v každém časovém bodě jako proměnná odezvy, léčebná skupina, studijní návštěva a interakce mezi léčebnými návštěvami jako fixní kategorické účinky a výchozí celkové skóre MG-ADL jako kovariát byly použity k výpočtu průměru LS a standardní chyby. .
Výchozí stav, týden 8
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života u neurologických poruch (Neuro-QoL) skóre únavy v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
Dotazník Neuro-QoL Fatigue je spolehlivý a ověřený krátký 19položkový průzkum únavy vyplněný účastníkem. Každá položka je hodnocena na stupnici 1–5, přičemž 1 znamená „nikdy“ a 5 znamená „někdy“. Skóre Neuro-QoL Fatigue bylo vypočteno jako součet skóre 19 položek a pohybuje se v rozmezí 19-95, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší únavu a větší dopad MG na aktivity. Výchozí skóre v každém časovém bodě jako proměnná odpovědi, léčebná skupina, studijní návštěva a interakce mezi léčebnými návštěvami jako pevné kategorické účinky a výchozí skóre Neuro-QoL únavy jako kovariát byly použity k výpočtu průměru LS a standardní chyby .
Výchozí stav, týden 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
3. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. ledna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALXN2050-MG-201
  • 2021-001229-26 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení