Studie ALXN2050 u dospělých účastníků s generalizovanou myasthenia gravis
6. ledna 2025 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ALXN2050 u dospělých účastníků s generalizovanou myasthenia gravis
Tato studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost ALXN2050 (120 miligramů [mg], 180 mg) u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (gMG).
Bezpečnost bude sledována po celou dobu studie.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie se skládá ze zaslepeného 8týdenního primárního hodnotícího období (PEP) a zaslepeného 26týdenního prodlouženého léčebného období (ETP).
Po dokončení 34 týdnů léčby vstoupí účastníci do období Open-label Extension (OLE) až na 1,5 roku.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
70
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bergamo, Itálie, 24127
- Research Site
-
Milano, Itálie, 20133
- Research Site
-
Napoli, Itálie, 80131
- Research Site
-
Pisa, Itálie, 56100
- Research Site
-
Roma, Itálie, 00168
- Research Site
-
Rome, Itálie, 00189
- Research Site
-
Udine, Itálie, 33100
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
- Research Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4L6
- Research Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Research Site
-
-
-
-
-
Daegu, Korejská republika, 41404
- Research Site
-
Seoul, Korejská republika, 03080
- Research Site
-
Seoul, Korejská republika, 06351
- Research Site
-
Yangsan-si, Korejská republika, 50612
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Research Site
-
Bochum, Německo, 44791
- Research Site
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- Research Site
-
Hamburg, Německo, 20246
- Research Site
-
Leipzig, Německo, 04103
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
- Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Research Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
- Research Site
-
Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
- Research Site
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40508
- Research Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- Research Site
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
- Research Site
-
-
Ohio
-
West Chester, Ohio, Spojené státy, 45069
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Research Site
-
Springfield, Oregon, Spojené státy, 97477
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Research Site
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53228
- Research Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Research Site
-
Nis, Srbsko, 18000
- Research Site
-
-
-
-
-
Hualien City, Tchaj-wan, 97002
- Research Site
-
Taipei, Tchaj-wan, 11101
- Research Site
-
Taoyuan City, Tchaj-wan
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Research Site
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Research Site
-
Malaga, Španělsko, 29010
- Research Site
-
Murcia, Španělsko, 30120
- Research Site
-
Sevilla, Španělsko, 41009
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Diagnostikována MG nejméně 3 měsíce (90 dní) před datem screeningové návštěvy. Potvrzení MG musí být provedeno následujícím způsobem:
- Pozitivní sérologický test na protilátky anti AChR při screeningové návštěvě a
- Abnormální nervosvalový přenos prokázaný jednovláknovou elektromyografií nebo opakovanou nervovou stimulací, popř
- Pozitivní odpověď na test AChEI (např. edrofoniumchloridový test), popř
- Zlepšení známek nebo symptomů souvisejících s MG během léčby perorálním AChEI, jak stanoví ošetřující lékař
- Myasthenia Gravis Foundation of America Klinická klasifikace třídy II až IV při screeningové návštěvě.
- Celkové skóre MG-ADL musí být ≥ 5 (přičemž alespoň 50 % skóre je připsáno neočním elementům) při screeningové návštěvě a při randomizaci (1. den).
- Účastníci léčení imunosupresivními terapiemi specifikovanými v protokolu, kortikosteroidy nebo inhibitory acetylcholinesterázy musí být léčeni a na stabilní dávce před datem screeningové návštěvy, aniž by se během screeningu očekávaly žádné změny režimu, PEP a/nebo ETP.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≤ 30 mililitrů/minutu/1,73 metrů čtverečních během screeningu vypočtená společností Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration.
- Anamnéza thymektomie, thymomektomie nebo jakékoli jiné operace thymu během 12 měsíců před screeningovou návštěvou.
- Jakákoli neléčená malignita brzlíku, karcinom nebo thymom. Účastníci s anamnézou léčené malignity brzlíku nebo karcinomu jsou způsobilí k zařazení, pokud splňují předem stanovené podmínky uvedené v protokolu.
- Klinické příznaky odpovídající klinickému zhoršení v době screeningové návštěvy nebo kdykoli během screeningového období před randomizací (den 1).
Použití následujících v níže uvedených časových obdobích:
- Intravenózní imunoglobulin G nebo subkutánní imunoglobulin během 4 týdnů (28 dnů) před screeningovou návštěvou.
- Použití takrolimu nebo cyklosporinu během 4 týdnů (28 dnů) před screeningovou návštěvou.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ALXN2050: 180 mg
Účastníci obdrží ALXN2050.
|
Perorální tableta.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: ALXN2050: 120 mg
Účastníci obdrží ALXN2050.
|
Perorální tableta.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo a následně ALXN2050.
|
Perorální tableta.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s myasthenia gravis Aktivity každodenního života (MG-ADL) Snížení celkového skóre o ≥ 2 body za jakékoli 4 po sobě jdoucí týdny během prvních 8 týdnů a kteří nepodstoupili záchrannou terapii
Časové okno: Výchozí stav až do 8. týdne
|
Profil MG-ADL je 8-položková škála hlášená účastníky, která se zaměřuje na relevantní symptomy a funkční výkonnost ADL u účastníků s MG.
8 položek dotazníku MG-ADL bylo odvozeno ze symptomů založených na komponentách původní 13položkové QMG škály pro posouzení sekundárního postižení očního (2 položky), bulbárního (3 položky), respiračního (1 položka) a hrubé motoriky nebo končetiny (2 položky) poškození související s účinky MG.
Každá odpověď je hodnocena 0 (normální) až 3 (nejzávažnější).
Celkové skóre MG-ADL bylo vypočteno jako součet skóre 8 položek a pohybuje se od 0 do 24, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší funkci.
|
Výchozí stav až do 8. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna celkového skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozí hodnoty v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
|
Skóre QMG pro závažnost onemocnění je objektivním hodnocením terapie MG a je založeno na kvantitativním testování skupin sentinelových svalů.
Nástroj QMG se skládá ze 13 položek: oční (2 položky), obličejové (1 položka), bulbární (2 položky), hrubomotorické (6 položek), axiální (1 položka) a respirační (1 položka); každá byla hodnocena 0 až 3, přičemž 3 je nejzávažnější.
Celkové skóre QMG bylo vypočítáno jako součet skóre 13 položek a pohybuje se od 0 do 39, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění.
Výchozí skóre v každém časovém bodě jako proměnná odezvy, léčebná skupina, studijní návštěva a interakce mezi léčebnými návštěvami jako pevné kategorické účinky a základní skóre QMG jako kovariát byly použity k výpočtu průměru nejmenších čtverců (LS) a standardní chyba.
|
Výchozí stav, týden 8
|
|
Změna celkového skóre MG-ADL od výchozího stavu v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
|
Profil MG-ADL je 8-položková škála hlášená účastníky, která se zaměřuje na relevantní symptomy a funkční výkonnost ADL u účastníků s MG.
8 položek dotazníku MG-ADL bylo odvozeno ze symptomů založených na komponentách původní 13položkové QMG škály pro posouzení sekundárního postižení očního (2 položky), bulbárního (3 položky), respiračního (1 položka) a hrubé motoriky nebo končetiny (2 položky) poškození související s účinky MG.
Každá odpověď je hodnocena 0 (normální) až 3 (nejzávažnější).
Celkové skóre MG-ADL bylo vypočteno jako součet skóre 8 položek a pohybuje se od 0 do 24, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší funkci.
Výchozí skóre v každém časovém bodě jako proměnná odezvy, léčebná skupina, studijní návštěva a interakce mezi léčebnými návštěvami jako fixní kategorické účinky a výchozí celkové skóre MG-ADL jako kovariát byly použity k výpočtu průměru LS a standardní chyby. .
|
Výchozí stav, týden 8
|
|
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života u neurologických poruch (Neuro-QoL) skóre únavy v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
|
Dotazník Neuro-QoL Fatigue je spolehlivý a ověřený krátký 19položkový průzkum únavy vyplněný účastníkem.
Každá položka je hodnocena na stupnici 1–5, přičemž 1 znamená „nikdy“ a 5 znamená „někdy“.
Skóre Neuro-QoL Fatigue bylo vypočteno jako součet skóre 19 položek a pohybuje se v rozmezí 19-95, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší únavu a větší dopad MG na aktivity.
Výchozí skóre v každém časovém bodě jako proměnná odpovědi, léčebná skupina, studijní návštěva a interakce mezi léčebnými návštěvami jako pevné kategorické účinky a výchozí skóre Neuro-QoL únavy jako kovariát byly použity k výpočtu průměru LS a standardní chyby .
|
Výchozí stav, týden 8
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. dubna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
30. listopadu 2023
Dokončení studie (Aktuální)
3. dubna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. prosince 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. ledna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
1. února 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. ledna 2025
Naposledy ověřeno
1. ledna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci nervového systému
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Patologické procesy
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Neuromuskulární onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Svalová slabost
- Myasthenia Gravis
Další identifikační čísla studie
- ALXN2050-MG-201
- 2021-001229-26 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .