Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezinárodní registr pacientů s Wilsonovou chorobou (iWilson Registry)

10. srpna 2026 aktualizováno: Orphalan
Registr longitudinální, observační, neintervenční, standardní péče. Data budou shromažďována z rutinně plánovaných návštěv kliniky WD v přibližně 6-12měsíčních intervalech. Při zápisu budou kromě údajů z návštěvy kliniky shromážděny retrospektivní údaje z diagnostického hodnocení a jakékoli relevantní anamnézy z minulosti a souhrn anamnézy léčby WD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Jedná se o retrospektivní/prospektivní observační registr bez kontrolní skupiny. K zachycení a porovnávání dat bude použit standardizovaný nástroj sběru dat. Registr bude využívat společné datové prvky, vedené přehledem literatury a odbornými vstupy z multidisciplinárního poradního výboru. SF-12 Health Survey bude vyžadován od pacientů ve věku 18 a více let při vstupu do registru, aby poskytl snímek základního hodnocení kvality života u pacientů s WD. To zvýší generalizovatelnost (externí validitu) a srovnatelnost s údaji z klinických studií.

Cíle registru jsou:

  1. Přirozená historie diagnózy a léčených pacientů s WD dokumentací pozorované klinické praxe a zkušeností pacientů
  2. Změřte a porovnejte epidemiologické a klinické aspekty Wilsonovy choroby (WD) v zúčastněných zemích, čímž podpoříte identifikaci nových standardů pro léčbu WD
  3. Poskytnout data pro epidemiologický výzkum a identifikovat skupiny pacientů potenciálně způsobilých pro multicentrické studie
  4. Popište klinické cesty dokumentováním standardizovaných vyšetření a testů používaných k monitorování pacientů s WD, včetně nástrojů pro hodnocení adherence a dodržování terapií s využitím reálných výsledků.
  5. Být více inkluzivní (heterogenní populace pacientů; pediatričtí, dospělí, starší lidé) pomocí mnohem širších kritérií pro zařazení a méně kritérií pro vyloučení, než se běžně používají v randomizovaných studiích.
  6. Delší sledování ve srovnání s RCT prospěšné pro detekci opožděných nebo dlouhodobých přínosů nebo poškození a sledování vzácných příhod samotné nemoci nebo terapií

Pacienti budou sledováni podle jejich obvyklého standardu návštěv. Budou shromažďovány body zájmu Rejstříku. Ty mohou mimo jiné zahrnovat: anamnézu, diagnostiku Wilsonovy choroby a anamnézu, genetiku, hodnocení jater, stadium fibrózy, transplantaci jater, neurologická hodnocení, psychologická hodnocení, klinický globální dojem změny (CGIC), laboratorní měření vč. Vylučování mědi močí a volná měď (NCC), fyzikální vyšetření, nežádoucí účinky a závažné nežádoucí účinky dokumentované lékaři

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • Nábor
        • University Hospital Leuven
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Cassiman, Dr.
  • Francie
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Bron, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 69677
        • Nábor
        • Hospices Civils de Lyon
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eduardo Couchonnal Bedoya
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francie
        • Nábor
        • HF Adolphe de Rothschild
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aurelia Poujois
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Nábor
        • Charite-Univeritatsmedizin Berlin Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Frank Tacke, Dr.
      • Düsseldorf, Německo
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Düsseldorf
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christian Hartmann, Dr.
      • Hanover, Německo
        • Nábor
        • Hannover Medical School (MHH)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Heiner Wedemeyer, Dr.
      • Leipzig, Německo
        • Nábor
        • Universitatsklinikum Leipzig
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Berg, Dr.
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • Nábor
        • Institute of Psychiatry and Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anna Czlonkowska, Dr.
      • Warsaw, Polsko
        • Nábor
        • The Children's Memorial Health Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Piotrem Socha, Prof.
  • Saudská arábie
    • Riyadh Region
      • Riyāḑ, Riyadh Region, Saudská arábie, 11564
        • Nábor
        • King Faisal Specialist Hospital in Riyadh
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saad Alghamdi
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království
        • Nábor
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joanna Moore, Dr.
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Royal Free Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emmanouil Tsochatzis, Professor
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • University Hospital Clínic de Barcelona, C. de Villarroel
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xavier Forns, Dr.
      • Seville, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Javier Ampuero, Dr.
      • Valencia, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marina Berenguer, Dr.
    • Canary Islands
      • Las Palmas de Gran Canaria, Canary Islands, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario GC Dr Negrín
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Quinones, Dr.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Cílem rejstříku je být co nejvíce inkluzivní. Mohou být zahrnuti všichni pacienti s WD (dospělí a dětští ≥12), kteří poskytují informovaný souhlas/souhlas. Během pravidelných následných návštěv se na ně bude obracet jejich primář kvůli pokračující péči o jejich Wilsonovu chorobu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient je schopen poskytnout a poskytl písemný informovaný souhlas/souhlas

  2. Písemná dokumentace byla získána v souladu s příslušnými zeměmi a místními požadavky na ochranu osobních údajů, kde je to vhodné, včetně:

    1. Pro weby v USA: Povolení k použití a uvolnění informací ze studie zdravotního výzkumu
    2. Pro weby EU: Souhlas s ochranou údajů
  3. Všichni pacienti s diagnózou WD včetně presymptomatických jedinců a jedinců s komorbiditami/diagnózami
  4. Jakákoli léčba včetně předepsaných a homeopatických/tradičních terapií nebo naivních pacientů bez terapie

Kritéria vyloučení:

1. Odmítnutí informovaného souhlasu pacientem nebo jeho právně přijatelným opatrovníkem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popište přirozenou historii léčené WD
Časové okno: 5 let
Popište přirozenou historii léčené WD a prozkoumejte klinický fenotyp, geografické, etnické a genderové vlivy na průběh onemocnění.
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Orphalan

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Ergomed

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Pramod Mistry, PhD, Yale University Hospital, Conneticut

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ORPH-131-005

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení