Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze IV studie bezpečnosti a účinnosti everolimu u tchajwanských pacientů s komplexem tuberózní sklerózy, kteří mají renální angiomyolipom (TSC-AML)

10. června 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze IV, Prospektivní jednoramenná studie bezpečnosti a účinnosti Votubie (Everolimus) u tchajwanských dospělých s komplexem tuberózní sklerózy, kteří mají angiomyolipom ledvin

Účelem této prospektivní studie je posoudit bezpečnost a účinnost everolimu u tchajwanských pacientů s renálním angiomyolipomem (AML) spojeným s komplexem tuberózní sklerózy (TSC). Do této studie budou zahrnuti pouze pacienti, kteří splňují lokální kritéria pro úhradu everolimu pro TSC-AML.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato otevřená, prospektivní, jednoramenná, multicentrická studie fáze IV po schválení po schválení (PAC) se plánuje provést u přibližně 10 pacientů s potvrzenou diagnózou TSC-AML, kteří splňují lokální kritéria pro úhradu everolimu pro TSC-AML. léčba.

Studie bude mít 30denní fázi screeningu a každý pacient bude léčen po dobu až 52 týdnů. Zápis bude ukončen nejpozději do 52 týdnů ode dne 1 studie, bez ohledu na počet skutečně přijatých pacientů. Po dokončení léčebné fáze/konce léčby (EOT) vstoupí způsobilí pacienti do 4týdenní bezpečnostní následné fáze (FU). Pacienti, kteří pokračují v léčbě déle než 52 týdnů, na základě úsudku zkoušejícího, nebudou zařazeni do 4týdenní bezpečnostní FU fáze.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Tchaj-wan, 33305
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Taichung, Taiwan ROC, Tchaj-wan, 40201
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan ROC, Tchaj-wan, 33305
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

20 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Před účastí ve studii je nutné získat podepsaný informovaný souhlas.

  2. S TSC spojeným s renální AML, která je vhodná pro léčbu everolimem podle lokálně schváleného označení (alespoň jedno z níže):

    • Velikost nádoru ≥ 4 cm s anamnézou klinicky významného krvácení.
    • Léze aneuryzmatu ≥ 5 mm, nezpůsobilá pro transarterioemolizaci nebo operaci.
    • Více než jedna léze.
    • Recidiva po/refrakterní na transarterioemolizaci nebo operaci.
  3. Přítomnost alespoň jedné AML léze ≥ 1 cm v jejím nejdelším průměru prostřednictvím CT nebo MRI zobrazení.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s těžkou poruchou funkce jater (Child-Pugh třída C)
  2. Předchozí léčba systémovými inhibitory mTOR (sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  3. Jakékoli závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy.
  4. Těhotné nebo kojící ženy.
  5. Pacienti s přecitlivělostí na léčivou látku, na jiné deriváty rapamycinu nebo na kteroukoli pomocnou látku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Everolimus
Účastníci s potvrzenou diagnózou TSC-AML a kteří splňují místní (Taiwan) kritéria pro úhradu everolimu pro léčbu TSC-AML
Lék: Everolimus

Everolimus tablety k perorálnímu podání. Doporučená počáteční dávka everolimu bude 10 mg perorálně jednou denně pro všechny pacienty s výjimkou pacientů s poruchou funkce jater, pro které bude dávka everolimu:

  • Child-Pugh stupeň A: 7,5 mg jednou denně (pro pacienty s mírnou poruchou funkce jater)
  • Child-Pugh stupeň B: ​​5,0 mg jednou denně (pro pacienty se středně těžkou poruchou funkce jater)
Ostatní jména:
  • RAD001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími účinky (AE), vážnými AE (SAE) a AE zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od první dávky studijní léčby až do 56 týdnů
Procento účastníků s AE, SAE a AESI.
Od první dávky studijní léčby až do 56 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědi na angiomyolipom (AML).
Časové okno: Až 52 týdnů
Míra odpovědi na AML je definována jako procento pacientů s odpovědí na AML. Odpověď na AML bude definována jako: Snížení objemu AML alespoň o 50 % vzhledem ke screeningu, kde objem AML je součtem objemů všech cílových AML identifikovaných při screeningu. Kromě toho musí odpověď AML uspokojit: nebyly identifikovány žádné nové AML ≥ 1 cm v nejdelším průměru, ani ledvina nezvětšila objem o více než 20 % od nejnižší hodnoty (kde nadir je nejnižší objem ledviny při screeningu), účastník ne máte jakékoli krvácení související s angiomyolipomem stupně 2 nebo vyšší (jak je definováno NCI CTCAE, verze 5).
Až 52 týdnů
Míra progrese AML
Časové okno: Až 52 týdnů
Míra progrese AML je definována jako procento pacientů s progresí AML. Stav progrese AML je definován jako jeden nebo více z následujících stavů: zvýšení objemu AML z nejnižší hodnoty o 25 % nebo více na hodnotu vyšší než u screeningové AML (kde nejnižší hodnota je nejnižší objem AML získaný u účastníka, který se dříve účastnil studie), objevení se nové AML ≥ 1,0 cm v nejdelším průměru, zvýšení objemu jedné ledviny z nadir o 20 % nebo více na hodnotu vyšší než při screeningu (kde nadir je nejnižší objem ledvin získaný u účastníka, který se dříve účastnil studie ), krvácení související s angiomyolipomem stupně ≥2 (jak je definováno NCI CTCAE, verze 5)
Až 52 týdnů
Procento účastníků s laboratorními abnormalitami
Časové okno: Od screeningu až do 56 týdnů
Laboratorní vyšetření (včetně hematologie, koagulace, biochemie a analýzy moči) bude zaznamenáváno na začátku a během studie na základě změn stupně laboratorní abnormality.
Od screeningu až do 56 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CRAD001M2402

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení