Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze IV studie bezpečnosti a účinnosti everolimu u tchajwanských pacientů s komplexem tuberózní sklerózy, kteří mají renální angiomyolipom (TSC-AML)

1. dubna 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze IV, Prospektivní jednoramenná studie bezpečnosti a účinnosti Votubie (Everolimus) u tchajwanských dospělých s komplexem tuberózní sklerózy, kteří mají angiomyolipom ledvin

Účelem této prospektivní studie je posoudit bezpečnost a účinnost everolimu u tchajwanských pacientů s renálním angiomyolipomem (AML) spojeným s komplexem tuberózní sklerózy (TSC). Do této studie budou zahrnuti pouze pacienti, kteří splňují lokální kritéria pro úhradu everolimu pro TSC-AML.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato otevřená, prospektivní, jednoramenná, multicentrická studie fáze IV po schválení po schválení (PAC) se plánuje provést u přibližně 10 pacientů s potvrzenou diagnózou TSC-AML, kteří splňují lokální kritéria pro úhradu everolimu pro TSC-AML. léčba.

Studie bude mít 30denní fázi screeningu a každý pacient bude léčen po dobu až 52 týdnů. Zápis bude ukončen nejpozději do 52 týdnů ode dne 1 studie, bez ohledu na počet skutečně přijatých pacientů. Po dokončení léčebné fáze/konce léčby (EOT) vstoupí způsobilí pacienti do 4týdenní bezpečnostní následné fáze (FU). Pacienti, kteří pokračují v léčbě déle než 52 týdnů, na základě úsudku zkoušejícího, nebudou zařazeni do 4týdenní bezpečnostní FU fáze.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Tchaj-wan, 33305
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Taichung, Taiwan ROC, Tchaj-wan, 40201
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Taiwan ROC, Tchaj-wan, 33305
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

20 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Před účastí ve studii je nutné získat podepsaný informovaný souhlas.

  2. S TSC spojeným s renální AML, která je vhodná pro léčbu everolimem podle lokálně schváleného označení (alespoň jedno z níže):

    • Velikost nádoru ≥ 4 cm s anamnézou klinicky významného krvácení.
    • Léze aneuryzmatu ≥ 5 mm, nezpůsobilá pro transarterioemolizaci nebo operaci.
    • Více než jedna léze.
    • Recidiva po/refrakterní na transarterioemolizaci nebo operaci.
  3. Přítomnost alespoň jedné AML léze ≥ 1 cm v jejím nejdelším průměru prostřednictvím CT nebo MRI zobrazení.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s těžkou poruchou funkce jater (Child-Pugh třída C)
  2. Předchozí léčba systémovými inhibitory mTOR (sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  3. Jakékoli závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy.
  4. Těhotné nebo kojící ženy.
  5. Pacienti s přecitlivělostí na léčivou látku, na jiné deriváty rapamycinu nebo na kteroukoli pomocnou látku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Everolimus
Účastníci s potvrzenou diagnózou TSC-AML a kteří splňují místní (Taiwan) kritéria pro úhradu everolimu pro léčbu TSC-AML
Lék: Everolimus

Everolimus tablety k perorálnímu podání. Doporučená počáteční dávka everolimu bude 10 mg perorálně jednou denně pro všechny pacienty s výjimkou pacientů s poruchou funkce jater, pro které bude dávka everolimu:

  • Child-Pugh stupeň A: 7,5 mg jednou denně (pro pacienty s mírnou poruchou funkce jater)
  • Child-Pugh stupeň B: ​​5,0 mg jednou denně (pro pacienty se středně těžkou poruchou funkce jater)
Ostatní jména:
  • RAD001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími účinky (AE), vážnými AE (SAE) a AE zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od první dávky studijní léčby až do 56 týdnů
Procento účastníků s AE, SAE a AESI.
Od první dávky studijní léčby až do 56 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědi na angiomyolipom (AML).
Časové okno: Až 52 týdnů
Míra odpovědi na AML je definována jako procento pacientů s odpovědí na AML. Odpověď na AML bude definována jako: Snížení objemu AML alespoň o 50 % vzhledem ke screeningu, kde objem AML je součtem objemů všech cílových AML identifikovaných při screeningu. Kromě toho musí odpověď AML uspokojit: nebyly identifikovány žádné nové AML ≥ 1 cm v nejdelším průměru, ani ledvina nezvětšila objem o více než 20 % od nejnižší hodnoty (kde nadir je nejnižší objem ledviny při screeningu), účastník ne máte jakékoli krvácení související s angiomyolipomem stupně 2 nebo vyšší (jak je definováno NCI CTCAE, verze 5).
Až 52 týdnů
Míra progrese AML
Časové okno: Až 52 týdnů
Míra progrese AML je definována jako procento pacientů s progresí AML. Stav progrese AML je definován jako jeden nebo více z následujících stavů: zvýšení objemu AML z nejnižší hodnoty o 25 % nebo více na hodnotu vyšší než u screeningové AML (kde nejnižší hodnota je nejnižší objem AML získaný u účastníka, který se dříve účastnil studie), objevení se nové AML ≥ 1,0 cm v nejdelším průměru, zvýšení objemu jedné ledviny z nadir o 20 % nebo více na hodnotu vyšší než při screeningu (kde nadir je nejnižší objem ledvin získaný u účastníka, který se dříve účastnil studie ), krvácení související s angiomyolipomem stupně ≥2 (jak je definováno NCI CTCAE, verze 5)
Až 52 týdnů
Procento účastníků s laboratorními abnormalitami
Časové okno: Od screeningu až do 56 týdnů
Laboratorní vyšetření (včetně hematologie, koagulace, biochemie a analýzy moči) bude zaznamenáváno na začátku a během studie na základě změn stupně laboratorní abnormality.
Od screeningu až do 56 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

10. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

10. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

23. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CRAD001M2402

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Renální angiomyolipom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit