Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MRI celého těla pro sledování rakoviny u AT

6. února 2024 aktualizováno: University of Nottingham

Proveditelnost celotělové MRI pro sledování rakoviny u dětí a mladých lidí s ataxií Telangiektázie

Ataxie Telangiektázie (A-T) je dědičné onemocnění charakterizované cerebelární neurodegenerací, imunodeficiencí a respiračním onemocněním. Lidé s A-T mají abnormální opravy DNA a následně mají zvýšené riziko rakoviny. Navzdory tomu současné pokyny pro léčbu dětí a mladých lidí s AT nezahrnují sledování rakoviny.

Zlepšení technologie MRI umožnilo celotělové MRI (WB-MRI) skenování s relativně krátkou dobou akvizice. V současné době se WB-MRI protokoly používají pro diagnostiku a monitorování některých primárních a sekundárních rakovin, včetně sledování rakoviny u lidí se syndromem Li-Fraumeni, což je další syndrom genetické predispozice k rakovině. Proto se výzkumný tým domnívá, že celotělová MRI poskytuje bezpečnou metodu sledování rakoviny u dětí a mladých lidí s AT. Vyšetřovatelé však nevědí, zda je sledování rakoviny u dětí a mladých lidí s AT pomocí celotělové MRI proveditelné a žádoucí.

Výzkumný tým navrhuje studii proveditelnosti sledování rakoviny založené na MRI s kvalitativním hodnocením zkušeností účastníků s primárním cílem stanovit:

  • proveditelnost celotělové MRI pro sledování rakoviny u dětí a mladých lidí s AT
  • názory a psychologický dopad na účastníky a rodiny / pečovatele účastnící se celotělové MRI pro sledování rakoviny.
  • proveditelnost provedení formální screeningové studie z hlediska statistického designu, velikosti vzorku, intervalu screeningu, srovnávacích ramen a mezinárodní spolupráce Dokončení této studie nám poskytne důkazy o technické proveditelnosti, velmi silné důkazy o názorech dítěte / rodiny, životaschopný formální screening design studie a angažovaná mezinárodní výzkumná komunita, což nám umožňuje přistoupit k formální studii, která stanoví účinnost programu sledování rakoviny u dětí a mladých lidí s AT.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ataxie Telangiektázie (A-T) je autozomálně recesivní onemocnění charakterizované cerebelární neurodegenerací, imunodeficiencí, respiračním onemocněním a náchylností k rakovině (22 % ve věku 20 let). A-T je komplexní porucha způsobená mutacemi v genu Ataxia Telangiectasia Mutated (ATM), který vytváří vysoce nestabilní ATM proteinové fragmenty. V klasické klinické prezentaci A-T není žádná kinázová aktivita kvůli absenci ATM proteinu. Jedním z důsledků toho je, že jsou narušeny cesty opravy buněčné DNA, což umožňuje zlomy v řetězcích DNA vedoucí ke genomové nestabilitě a/nebo buněčné smrti. Výsledkem je zvýšená citlivost na ionizující záření a zvýšené riziko rakoviny. Děti do 16 let s klasickým A-T prokazují predispozici k rozvoji různých typů lymfoidních karcinomů (lymfom a leukémie). Mohou se však objevit i nelymfoidní nádory.

Současnou praxí na dětské klinice AT-T ve Spojeném království pro sledování rakoviny je provádění krevních testů, včetně úplného krevního obrazu, jaterních testů a měření cirkulujícího nádorového markeru alfa-fetoproteinu. Úplný krevní obraz může detekovat zvýšený počet bílých krvinek a abnormální populace bílých krvinek, a proto je účinný při detekci většiny typů leukémie. Zvýšení alfa-fetoproteinu může být markerem různých typů nádorů, například hepatocelulárního karcinomu a jaterních metastáz, často je však také zvýšeno u lidí s AT. Proto je jeho použití pro detekci rakoviny u AT nejisté a v současnosti není založeno na důkazech. Nedostatek doporučení založených na důkazech týkajících se optimální strategie sledování rakoviny u dětí s AT by mohl oddálit diagnózu a následně plán léčby.

Technologie zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) od svého objevu rychle pokročila, což v současnosti umožňuje provádět celotělové snímky MRI s relativně krátkými akvizičními časy. V současné době se pro diagnostiku a monitorování rakoviny (sarkomy, metastázy a hematologické nádory, jako je myelom) používají celotělové protokoly MRI, které zahrnují difúzně vážené zobrazování a strukturální (T1/Dixon) akvizice. Další výhodou této techniky ve srovnání s počítačovou tomografií je to, že nezahrnuje záření, což je důležité vzhledem ke zvýšené radiosenzitivitě lidí s AT.

Hodnota celotělové MRI u lidí s predispozicí k rakovině byla prokázána u Li-Fraumeniho syndromu, syndromu, který je stejně jako A-T spojen se zvýšeným rizikem hematologických a solidních nádorů. Navzdory úspěšným výsledkům použití multimodálního protokolu pro sledování rakoviny u Li-Fraumeniho syndromu nelze předpokládat, že výsledky budou stejné u lidí s AT, protože mají také respirační a neurologickou dysfunkci, která by mohla ovlivnit snášenlivost a kvalitu obrazu skeny MRI. Také profil nádorů se mezi těmito dvěma syndromy liší. Dosud nebyla prokázána hodnota celotělové MRI pro sledování rakoviny u dětí a mladých lidí s AT. Není známo, zda je možné získat diagnostické snímky, a spektrum nálezů (rakovinných i nerakovinných), které lze detekovat, nebylo hlášeno.

Kromě technických úvah je důležité porozumět perspektivám lidí postižených AT ohledně sledování rakoviny. Účast v programu sledování rakoviny by mohla zvýšit úzkost pro účastníka i rodinu a je možné, že negativní psychologické aspekty by mohly převážit nad vnímanými přínosy nebo dřívějším odhalením rakoviny. Ve srovnání s jinými screeningovými programy je třeba poznamenat, že tyto rodiny se již musí potýkat s rodinným příslušníkem s komplexním progresivním chronickým onemocněním, a proto může být emocionální a psychologická schopnost vypořádat se s přidanou úzkostí omezená. Proto je důležité před provedením rozsáhlé studie, která bude informovat současný nedostatek doporučení založených na důkazech, vědět, zda je sledování rakoviny u dětí a mladých lidí s AT pomocí celotělové MRI proveditelné a žádoucí.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

32

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti a mladí lidé s Ataxií Telangiektezie a jejich rodiče / pečovatelé ze Spojeného království registrovaní na klinice Pediatric AT v Nottinghamu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pro vyšetření MRI: Potvrzená diagnóza A-T Ve věku 5 až 18 let Schopný podstoupit vyšetření MRI bez sedace nebo celkové anestezie, po přípravě odpovídající věku Schopný dát informovaný souhlas (pokud je starší 16 let) nebo mít opatrovníka, který je schopen dát informovaný souhlas
  • pro post-participační rozhovory nebo ohniskovou skupinu: Účastníci, kteří podstoupili vyšetření magnetickou rezonancí Schopní dát informovaný souhlas (pokud je jim 16 nebo více), nebo mají opatrovníka, který je schopen poskytnout informovaný souhlas Rodiče / pečovatelé účastníků, kteří podstoupili vyšetření magnetickou rezonancí Účastníci a/nebo rodiče/pečovatelé ochotní souhlasit
  • pro Delphi Study: lékařští odborníci, kteří mají 3 roky po ukončení kvalifikace v oblasti AT lékařských odborníků, kteří jsou v současné době zaměstnáni v klinické oblasti související s AT

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace vyšetření magnetickou rezonancí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zjistit proveditelnost celotělové MRI pro sledování rakoviny u dětí a mladých lidí s AT
Časové okno: 1 rok
Stanovit míru dokončení celotělového MRI protokolu
1 rok
Zjistit proveditelnost celotělové MRI pro sledování rakoviny u dětí a mladých lidí s AT
Časové okno: 1 rok
Chcete-li stanovit tolerovanou dobu trvání skenování (pokud není úplný protokol)
1 rok
Zjistit proveditelnost celotělové MRI pro sledování rakoviny u dětí a mladých lidí s AT
Časové okno: 1 rok
K posouzení kvality diagnostického obrazu
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikace obav/názorů účastníků a jejich rodin/pečovatelů
Časové okno: 6 měsíců
Stanovit základní názory na to, zda lidé s AT a jejich rodiny/pečovatelé chtějí takový program sledování rakoviny a jaké konkrétní obavy se týkají účasti na tomto screeningu rakoviny
6 měsíců
Dokumentace počtu abnormálních nálezů na celotělové MRI a krevních měřeních (pokud je to možné)
Časové okno: 2 roky
Stanovit prevalenci rakovinných a nerakovinných abnormalit detekovaných na celotělové MRI v této populaci
2 roky
Dokumentace lokalizací abnormálních nálezů na celotělové MRI
Časové okno: 2 roky
Stanovit spektrum nádorových a nenádorových abnormalit detekovaných na celotělové MRI v této populaci
2 roky
Popis typu abnormálních nálezů na celotělové MRI a krevních metrikách (pokud je to možné)
Časové okno: 2 roky
Stanovit spektrum nádorových a nenádorových abnormalit detekovaných na celotělové MRI v této populaci
2 roky
Míry doporučení pro další vyšetření na základě výsledků celotělové MRI a/nebo krevních testů
Časové okno: 2 roky
Stanovit míru následné lékařské péče na základě výsledků MRI a krevních testů (pokud je to vhodné).
2 roky
Posouzení psychologického dopadu účastníků a jejich rodin/pečovatelů v průběhu studie
Časové okno: 1 rok
Posoudit zkušenosti účastníka/rodiče (pečovatele) před, během a po sledování MRI a krevního testu (pokud je to možné), posoudit emoční dopad, pokud jde o čekací doby na diagnostické testy, a stanovit potřebnou emocionální a informační podporu během procesu sledování
1 rok
Angažovanost mezinárodní A-T komunity
Časové okno: 6 měsíců
Zavést současnou praxi týkající se sledování rakoviny u dětí a mladých lidí s AT napříč mezinárodními centry.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spolupracovníci

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

30. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

30. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

23. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

7. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • 21062

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .