Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a klinické aktivity mRNA-3705 u účastníků dříve zařazených do studie mRNA-3705-P101

22. prosince 2025 aktualizováno: ModernaTX, Inc.

Fáze 1/2, globální, otevřená, rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a klinické aktivity mRNA-3705 u účastníků dříve zařazených do studie mRNA-3705-P101

Primárním cílem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost mRNA-3705 podávané účastníkům s izolovanou methylmalonovou acidémií (MMA) v důsledku deficitu methylmalonyl-koenzym A mutázy (MUT), kteří se již dříve účastnili studie mRNA-3705-P101 (NCT04899310).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účastníci s izolovaným MMA kvůli nedostatku MUT, kteří byli dříve zařazeni do studie mRNA-3705-P101, budou mít možnost zapsat se do této rozšířené studie za předpokladu, že budou splněna všechna kritéria způsobilosti. Studie bude zahrnovat 2 období: 1) Léčebné období a 2) Období následného sledování (až 2 roky po poslední dávce studovaného léku).

Léčebné období bude pokračovat, pokud nenastane jedna z následujících situací: mRNA-3705 obdrží povolení k uvedení na trh a úhradu v zemi původu účastníka, účastník přestane studovat lék, účastník již nepobírá klinický přínos (podle názoru zkoušejícího) nebo Sponzor přeruší vývoj mRNA-3705.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
56

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 AA
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Nábor
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sabine Fuchs
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Nábor
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Ukončeno
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Spojené státy, 92037
        • Nábor
        • Altman Clinical and Translational Research Institution
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Nábor
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
    • Vizcaya

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončili léčebné období s přiděleným dávkovacím režimem mRNA-3705-P101 nebo jsou způsobilí k předčasnému přechodu do této studie kvůli vynechání více než 3 po sobě jdoucích dávek studovaného léku v důsledku očkování proti koronavirové nemoci 2019 (COVID-19) během mRNA-3705- Studie P101.
  • Dokončili EOT návštěvu ve studii mRNA-3705-P101 do 10 dnů od první dávky mRNA-3705 v současné studii.

Kritéria vyloučení:

  • Podle názoru výzkumníka se neočekává klinický přínos z pokračujícího podávání mRNA-3705.
  • Jakákoli klinická nebo laboratorní abnormalita nebo zdravotní stav, který podle uvážení zkoušejícího může jednotlivce vystavit zvýšenému riziku účastí v této studii.
  • Transplantace jater a/nebo ledvin v anamnéze.

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení a vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: mRNA-3705
Účastníci dostanou mRNA-3705 ve stejných úrovních dávek ve stejném dávkovacím intervalu (každé 2 týdny [Q2W] nebo každé 3 týdny [Q3W]), která byla naposledy podána v klinické studii mRNA-3705, které se původně účastnili, pokud Sponzor doporučuje úpravu.
Lék: mRNA-3705
Sterilní tekutina pro injekci
Ostatní jména:
  • modifikovaná mRNA kódující lidskou
  • methylmalonyl-koenzym A mutáza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími během léčby (TEAEs), s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčivem, s nesouvisejícími nežádoucími příhodami, se specifickými nežádoucími příhodami (AESIs), se závažnými nežádoucími příhodami (SAEs) a s nežádoucími příhodami vedoucími k ukončení léčby
Časové okno: Základní hodnoty až po období sledování (až 6 let + 6 měsíců)
Základní hodnoty až po období sledování (až 6 let + 6 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Hladiny mRNA a SM-86 lidské methylmalonyl-koenzym A (hMUT) před a po dávce
Časové okno: Základní stav až 6 let
Základní stav až 6 let
Procentuální změna hladin kyseliny methylmalonové a 2-methylcitronové (2-MC) v plazmě (primární biomarkery) od výchozí hodnoty do 18 měsíců
Časové okno: Výchozí stav, rok 6 (léčebné období) + měsíc 6 (následné sledování)
Výchozí stav, rok 6 (léčebné období) + měsíc 6 (následné sledování)
Změna od výchozí hodnoty v roční míře metabolických dekompenzačních událostí (MDE) před a po léčbě
Časové okno: Výchozí hodnota, rok 6 (období léčby) + měsíc 6 (následné sledování)
Výchozí hodnota, rok 6 (období léčby) + měsíc 6 (následné sledování)
Počet návštěv využití zdravotnických zdrojů
Časové okno: Základní hodnoty až do 6. roku (léčebné období) + 6 měsíců (sledování)
Základní hodnoty až do 6. roku (léčebné období) + 6 měsíců (sledování)
Počet ročně přepočtených hospitalizací souvisejících s MMA
Časové okno: Základní stav až do 6. roku (léčebné období) + 6. měsíc (sledování)
Základní stav až do 6. roku (léčebné období) + 6. měsíc (sledování)
Počet ročně standardizovaných návštěv zdravotnických zařízení souvisejících s MMA
Časové okno: Výchozí stav až do 6. roku (léčebné období) + 6. měsíc (následné sledování)
Výchozí stav až do 6. roku (léčebné období) + 6. měsíc (následné sledování)
Počet protilátek proti polyethylenglykolu (PEG) a protilátek proti hMUT
Časové okno: Základní stav až do 6. roku (období léčby) + 6 měsíců (následné sledování)
Základní stav až do 6. roku (období léčby) + 6 měsíců (následné sledování)
Změna zdravotně související kvality života (HRQoL) měřená pomocí Inventáře kvality života u dětí (PedsQL™) ve 3. měsíci až do 18. měsíce
Časové okno: Měsíc 3, rok 6 (období léčby) + měsíc 6 (následné sledování)
Měsíc 3, rok 6 (období léčby) + měsíc 6 (následné sledování)
Změna skóre celkového hodnocení zlepšení vyšetřujícím lékařem (IGA-I)
Časové okno: Výchozí stav až do roku 6 (období léčby) + měsíc 6 (následné sledování)
Výchozí stav až do roku 6 (období léčby) + měsíc 6 (následné sledování)
Změna v hodnocení závažnosti podle globálního posouzení vyšetřujícího (IGA-S)
Časové okno: Výchozí hodnota až do 6. roku (léčebné období) + 6. měsíce (následná péče)
Výchozí hodnota až do 6. roku (léčebné období) + 6. měsíce (následná péče)
Změna skóre dotazníku EuroQoL 5-Dimensions 5-level/Youth (EQ-5D-5L/Y)
Časové okno: Základní hodnoty až do 6. roku (léčebné období) + 6. měsíc (následné sledování)
Základní hodnoty až do 6. roku (léčebné období) + 6. měsíc (následné sledování)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ModernaTX, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. března 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. dubna 2034

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. dubna 2034

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (Číslo EudraCT)
  • 2022-501997-20-00 (Identifikátor registru: CTIS (EU))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení