Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og kliniske aktivitet af mRNA-3705 hos deltagere, der tidligere var tilmeldt mRNA-3705-P101-undersøgelsen

22. december 2025 opdateret af: ModernaTX, Inc.

Et fase 1/2, globalt, åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og kliniske aktivitet af mRNA-3705 hos deltagere, der tidligere var tilmeldt mRNA-3705-P101-undersøgelsen

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed af mRNA-3705 administreret til deltagere med isoleret methylmalonsyredæmi (MMA) på grund af methylmalonyl-coenzym A mutase (MUT) mangel, som tidligere har deltaget i undersøgelse mRNA-3705-P101 (NCT04899310).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Deltagere med isoleret MMA på grund af MUT-mangel, som tidligere var tilmeldt mRNA-3705-P101-studiet, vil have mulighed for at tilmelde sig denne forlængelsesundersøgelse, forudsat at alle berettigelseskriterier er opfyldt. Undersøgelsen vil omfatte 2 perioder: 1) Behandlingsperiode og 2) Opfølgningsperiode (op til 2 år efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet).

Behandlingsperioden fortsætter, medmindre et af følgende indtræffer: mRNA-3705 modtager markedsføringsgodkendelse og refusion i deltagerens oprindelsesland, deltageren afbryder studielægemidlet, deltageren modtager ikke længere kliniske fordele (efter investigatorens mening) , eller Sponsor afbryder udviklingen af ​​mRNA-3705.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
56

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Rekruttering
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Afsluttet
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • Altman Clinical and Translational Research Institution
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 AA
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Rekruttering
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sabine Fuchs
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
    • Vizcaya

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fuldførte behandlingsperioden for mRNA-3705-P101 tildelt dosisregimen eller er berettiget til tidlig overgang til denne undersøgelse på grund af manglende mere end 3 på hinanden følgende doser af undersøgelseslægemidlet på grund af coronavirus sygdom 2019 (COVID-19) vaccination under mRNA-3705- P101 undersøgelse.
  • Fuldførte EOT-besøget i undersøgelse mRNA-3705-P101 inden for 10 dage efter første dosis af mRNA-3705 i det aktuelle studie.

Ekskluderingskriterier:

  • Forventes ikke at modtage klinisk fordel ved fortsat mRNA-3705-administration, efter investigators opfattelse.
  • Enhver klinisk abnormitet eller laboratorieabnormitet eller medicinsk tilstand, som efter investigatorens skøn kan sætte individet i øget risiko ved at deltage i denne undersøgelse.
  • Anamnese med lever- og/eller nyretransplantation.

BEMÆRK: Andre inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: mRNA-3705
Deltagerne vil modtage mRNA-3705 i de samme dosisniveauer med det samme doseringsinterval (hver 2. uge [Q2W], eller hver 3. uge [Q3W]), som sidst blev modtaget i det kliniske studie af mRNA-3705, som de oprindeligt deltog i, medmindre Sponsor anbefaler modifikation.
Medicin: mRNA-3705
En steril væske til injektion
Andre navne:
  • modificeret mRNA, der koder for mennesker
  • methylmalonyl-coenzym A mutase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er), lægemiddelrelaterede TEAE'er, ikke-relaterede TEAE'er, særligt interessante bivirkninger (AESI'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og TEAE'er, der fører til afbrydelse
Tidsramme: Baseline op til opfølgningsperioden (op til 6 år + 6 måneder)
Baseline op til opfølgningsperioden (op til 6 år + 6 måneder)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Præ- og postdosis Human Methylmalonyl-Coenzym A Mutase (hMUT) mRNA og SM-86 niveauer
Tidsramme: Baseline op til 6 år
Baseline op til 6 år
Procentvis ændring i plasma methylmalonsyre og 2-methylcitronsyre (2-MC) niveauer (primære biomarkører) fra baseline op til 18 måneder
Tidsramme: Baseline, År 6 (Behandlingsperiode) + Måned 6 (Opfølgning)
Baseline, År 6 (Behandlingsperiode) + Måned 6 (Opfølgning)
Ændring fra baseline i præbehandlings- og postbehandlings årlige metaboliske dekompensationsbegivenheder (MDE'er) rate
Tidsramme: Baseline, år 6 (behandlingsperiode) + måned 6 (opfølgning)
Baseline, år 6 (behandlingsperiode) + måned 6 (opfølgning)
Antal besøg vedrørende sundhedsressourceudnyttelse
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Antal årlige MMA-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Antal årlige MMA-relaterede sundhedsbesøg
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Antal anti-polyethylenglycol (PEG) og anti-hMUT-antistoffer
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) målt ved brug af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) fra måned 3 op til 18 måneder
Tidsramme: Måned 3, År 6 (Behandlingsperiode) + Måned 6 (Opfølgning)
Måned 3, År 6 (Behandlingsperiode) + Måned 6 (Opfølgning)
Ændring i Investigator Global Assessment of Improvement (IGA-I) Score
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Ændring i Investigator Global Assessment of Severity (IGA-S) Score
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Ændring i EuroQoL 5-Dimensioner 5-niveau/ungdoms-spørgeskema (EQ-5D-5L/Y)-score
Tidsramme: Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)
Baseline op til år 6 (Behandlingsperiode) + måned 6 (Opfølgning)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ModernaTX, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. marts 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. april 2034

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
2. april 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • mRNA-3705-P101-EXT
  • 2021-000446-17 (EudraCT nummer)
  • 2022-501997-20-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger