Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Anti-BCMA CAR T-buněčná terapie pro R/R ITP

31. března 2022 aktualizováno: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Anti-BCMA CAR T-buněčná terapie pro relapsující/refrakterní imunitní trombocytopenii

Toto je prospektivní, jednocentrová, otevřená, jednoramenná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti terapie anti-BCMA chimérickým antigenním receptorem T buněk (BCMA CAR-T) u pacientů s relapsem/refrakterní imunitní trombocytopenií(R /R ITP).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Imunitní trombocytopenie (ITP) je porucha, která může vést ke snadné nebo nadměrné tvorbě modřin a krvácení. Přibližně dvě třetiny pacientů dosáhnou remise po/během terapií první volby. Druhá část pacientů však nemohla dosáhnout trvalé remise nebo dokonce refrakterní na počáteční léčbu. Tyto případy, známé jako relaps/refrakterní imunitní trombocytopenie (R/R ITP), podléhají těžké zátěži onemocnění, která snižuje kvalitu života. Na výskytu R/R ITP se podílí mnoho patogenezí a nejdůležitější z nich je protilátkami zprostředkovaná imunitní destrukce krevních destiček. Pokud je známo, autoprotilátky lidských krevních destiček jsou vylučovány hlavně plazmatickými buňkami, zejména plazmatickými buňkami s dlouhou životností. Výzkumníci chtějí prozkoumat, jak může BCMA CAR-T pomoci pacientům s R/R ITP zvýšit počet krevních destiček, snížit krvácivé epizody a dávku souběžně podávaných léků.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Refrakterní ITP definovaná podle nedávných konsenzuálních kritérií („Čínská směrnice pro diagnostiku a léčbu primární imunitní trombocytopenie dospělých (verze 2020)“) nebo recidivující ITP definovaná jako pacienti s ITP, kteří reagovali na léčbu první volby (glukokortikoidy nebo imunoglobuliny) a anti-CD20 monoklonální protilátka, ale nemůže udržet odpověď.
  • Věk 18-65 let včetně.
  • Dostatečný žilní přístup pro aferézu nebo žilní krev a žádné další kontraindikace pro leukocytózu.
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.
  • Subjekty by měly mít plnou způsobilost k občanskému chování, rozumět nezbytným informacím, dobrovolně podepsat informovaný souhlas a mít dobrou spolupráci s obsahem tohoto protokolu o výzkumu.

Kritéria vyloučení:

  • Sekundární ITP.
  • Pacienti se známou anamnézou nebo předchozí diagnózou arteriální trombózy (jako je cerebrální trombóza, infarkt myokardu atd.) nebo komorbiditou žilní trombózy (jako je hluboká žilní trombóza, plicní embolie) nebo užívají zpočátku antikoagulancia/protidestičkové léky soudu.
  • Pacienti se známou anamnézou nebo předchozí diagnózou závažného kardiovaskulárního onemocnění.
  • Pacienti s nekontrolovanou infekcí, orgánovou dysfunkcí nebo jakoukoli nekontrolovanou aktivní zdravotní poruchou, která by vylučovala účast, jak je uvedeno.
  • Pacienti s malignitou nebo malignitou v anamnéze.
  • Neúspěšný test expanze T buněk.
  • Během screeningu hemoglobin <100 g/l; absolutní hodnota počtu neutrofilů <1,5×10^9/l.
  • Během screeningu koncentrace kreatininu v séru > 1,5x horní hranice normálního rozmezí, celkový bilirubin > 1,5x horní hranice normálního rozmezí, alaninaminotransferáza a aspartátaminotransferáza > 3x horní hranice normálního rozmezí, ejekční frakce levé komory ≤ 50 % echokardiograficky, funkce plic ≥ dušnost 1. stupně (CTCAE v5.0), saturace krve kyslíkem < 91 % bez inhalace kyslíku.
  • Protrombinový čas (PT) nebo protrombinový čas-mezinárodní normalizovaný poměr (PT-INR) nebo aktivovaný parciální tromboplastinový čas (APTT) přesahující 20 % normálního referenčního rozmezí; nebo anamnéza koagulačních abnormalit jiných než ITP.
  • Buď HIV protilátka nebo protilátka proti syfilis jsou pozitivní; protilátka proti hepatitidě C je pozitivní a průkaz HCV-RNA překračuje horní referenční limit laboratorního testu; povrchový antigen hepatitidy B je pozitivní a detekce HBV-DNA překračuje horní referenční limit laboratorního testu.
  • Účastnil se dalších klinických studií během 3 měsíců před touto infuzí CAR-T buněk.
  • Pacientky jsou těhotné nebo kojí nebo plánují těhotenství.
  • Pacientky jsou plodné a vyšetřovatel rozhodne, že účast na případu není vhodná.
  • Závažná léková alergie nebo známá alergie na léky související s léčbou CAR-T v anamnéze.
  • Podezření nebo zjištěné zneužívání alkoholu, drog nebo drog.
  • Vyšetřovatel soudí, že účastnit se tohoto procesu není vhodné.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Infuze anti-BCMA CAR T-buněk
R/R ITP pacienti budou přijímat infuzi autologních anti-BCMA CAR T-buněk v celkovém množství 1,0-2,0×10e7/kg. Pacienti budou sledováni po dobu 6 měsíců po terapii T-buňkami CAR.
Biologický: autologní anti-BCMA chimérické antigenní receptorové T buňky
Lymfoadenodepleční chemoterapie s FC (fludarabin 30 mg/m2 po 3 po sobě jdoucí dny a cyklofosfamid 300 mg/m2 po 3 po sobě jdoucí dny) bude podávána v den -5, -4 a -3 před infuzí CAR T-buněk. Celkem 1,0-2,0×10e7/Kg autologní anti-BCMA CAR T-buňky budou infundovány eskalací dávky po lymfoadenodepleční chemoterapii. Dávku CAR T-buněk lze upravit podle závažnosti syndromu uvolnění cytokinů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
celková odezva
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků, kteří dosáhli CR (definovaného jako počet krevních destiček ≥100x10e9/l) a PR (definovaného jako počet krevních destiček ≥30x10e9/l a alespoň dvojnásobného zvýšení výchozího počtu a absence krvácení) při sledování.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na odpověď
Časové okno: 6 měsíců
Doba od infuze CAR T-buněk do doby dosažení odpovědi.
6 měsíců
Délka odezvy
Časové okno: 6 měsíců
Období od dosažení odpovědi do ztráty odpovědi.
6 měsíců
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: 6 měsíců
Nežádoucí účinky budou hodnoceny denně během prvních 2 týdnů po léčbě BCMA CAR-T a poté měsíčně. Nežádoucí příhody budou hodnoceny podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5.0.
6 měsíců
Hodnocení krvácivých příhod
Časové okno: 6 měsíců
Krvácavé příhody budou hodnoceny podle systému hodnocení krvácení ITP („čínské směrnice pro diagnostiku a léčbu primární imunitní trombocytopenie dospělých (verze 2020)“).
6 měsíců
Hodnocení souběžné terapie
Časové okno: 6 měsíců
Délka přerušení nebo snížení dávky souběžné léčby a stupeň poklesu kombinované léčby od výchozí hodnoty u pacientů.
6 měsíců
Hodnocení kvality života související se zdravím
Časové okno: 6 měsíců
Kvalita života související se zdravím bude hodnocena podle ITP-PAQ (Primary Immune Thrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire).
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
The First Affiliated Hospital of Soochow University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Shanghai Unicar-Therapy Bio-medicine Technology Co.,Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
31. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. března 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BCRITP

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení