Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Statiny u pacientů s klonální cytopenií neurčeného významu (CCUS) a myelodysplastickými syndromy (MDS)

21. července 2026 aktualizováno: Washington University School of Medicine

Pilotní studie statinů u pacientů s klonální cytopenií neurčeného významu (CCUS) a myelodysplastickými syndromy (MDS)

Pacienti s klonální cytopenií neurčitého významu (CCUS) a myelodysplastickým syndromem s nižším rizikem (MDS) mají očekávanou délku života 5 až 10 let. Úmrtnost u těchto pacientů je důsledkem progrese onemocnění k MDS s vyšším rizikem nebo akutní myeloidní leukémii (AML) a kardiovaskulárním příhodám. V současné době neexistuje žádná léčba schválená FDA s potenciálem zlepšit přežití pacientů s CCUS a MDS s nižším rizikem. Statiny jsou v této situaci lákavou skupinou léků, protože preklinická data podporují jejich potenciál potlačovat progresi myeloidní malignity a mají dobře zavedenou roli v prevenci závažných kardiovaskulárních příhod. Jedná se o pilotní studii, která má prozkoumat roli statinů v léčbě pacientů s CCUS a MDS s nižším rizikem. V této studii bude jako náhradní marker odpovědi na léčbu statiny použita změna frekvence variant alel (VAF) somatických mutací přítomných při diagnóze. Hypotézou je, že použití statinů při diagnostice CCUS nebo MDS s nižším rizikem oddálí nebo zabrání očekávanému nárůstu VAF somatických mutací v průběhu času.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amber Afzal, M.D., MSCI
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Feng Gao, Ph.D.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Matthew Walter, M.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika CCUS nebo MDS s nižším rizikem, jak je definováno níže:

    • CCUS je definován jako přítomnost somatických mutací v rekurentně mutovaných genech identifikovaných klinickým testem MyeloSeq s VAF ≥ 2 % v nepřítomnosti morfologie kostní dřeně/cytogenetických změn diagnostických pro nevysvětlenou cytopenii MDS PLUS v alespoň jedné linii:

      • Hemoglobin < 11,3 g/dl u žen nebo < 12,9 g/dl u mužů
      • ANC < 1,8 x 109/L
      • Krevní destičky < 150 x 109/L
    • MDS je definován pomocí definice WHO 2016 a klasifikován jako méně rizikové, pokud je skóre IPSS-R ≤ 3,5. MDS s nižším rizikem bude vyžadovat alespoň jednu mutaci v rekurentním mutovaném genu s VAF ≥ 2 %.
  • Minimálně 18 let.
  • Schopnost porozumět a ochota podepsat dokument písemného informovaného souhlasu schváleného IRB (nebo zákonně oprávněného zástupce, je-li to relevantní).

Kritéria vyloučení:

  • Způsobilý k získání HMA, lenalidomidu nebo transplantace kmenových buněk v době registrace.
  • Předchozí použití statinu během 6 měsíců před zařazením.
  • Anamnéza jiné malignity s výjimkou malignit, u kterých byla veškerá léčba dokončena nejméně 2 roky před registrací a pacient nemá žádné známky aktivního onemocnění.
  • V současné době přijímám jakékoli vyšetřovací činidlo pro CCUS/MDS. Minimální interval mezi poslední dávkou zkoumané látky použité pro CCUS/MDS a zařazením do této studie by měl být 28 dní nebo 5 poločasů zkoušené látky, podle toho, co je delší.
  • Anamnéza alergických reakcí nebo nesnášenlivosti připisovaných sloučeninám podobného chemického nebo biologického složení jako atorvastatin, rosuvastatin, jakýkoli jiný statin nebo jiná činidla použitá ve studii.
  • Nekontrolované interkurentní onemocnění včetně, ale bez omezení na uvedené, symptomatické infekce, sepse nebo aktivního onemocnění jater (akutní selhání jater, dekompenzovaná cirhóza nebo přetrvávající zvýšení ALT nebo AST > 3 x ULN).
  • Těhotné a/nebo kojící. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test do 14 dnů od vstupu do studie.
  • Pacienti s HIV a HCV nejsou způsobilí pro studii, pokud současně dostávají aktivní léčbu HIV/HCV vzhledem k obavám z potenciálních lékových interakcí. Minimální interval mezi poslední dávkou antivirotika a zařazením do studie by měl být 28 dní nebo 5 poločasů antivirotika, podle toho, co je delší. Funkční profil jater vhodných pacientů s HIV/HCV musí být v přijatelných mezích.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Atorvastatin
  • Výběr statinu je na uvážení ošetřujícího lékaře a může záviset na schválení pojišťovnou.
  • Dávkování atorvastatinu začíná dávkou 80 mg jednou denně.
  • Při absenci progrese onemocnění nebo netolerovatelných vedlejších účinků mohou pacienti dostávat léčbu až 12 měsíců.
  • Pokud pacient přejde na statiny kvůli toxicitě, doba léčby je stále omezena na celkem 12 měsíců (tj. pokud pacient dostává 6 měsíců atorvastatin a přechází na rosuvastatin, doba trvání rosuvastatinu nebude delší než 6 měsíců).
Lék: Atorvastatin
Atorvastatin je komerčně dostupný.
Ostatní jména:
  • Lipitor
Experimentální: Rosuvastatin
  • Výběr statinu je na uvážení ošetřujícího lékaře a může záviset na schválení pojišťovnou.
  • Dávkování rosuvastatinu začíná dávkou 40 mg jednou denně.
  • Při absenci progrese onemocnění nebo netolerovatelných vedlejších účinků mohou pacienti dostávat léčbu až 12 měsíců.
  • Pokud pacient přejde na statiny kvůli toxicitě, doba léčby je stále omezena na celkem 12 měsíců (tj. pokud pacient dostává 6 měsíců atorvastatin a přechází na rosuvastatin, délka rosuvastatinu nebude delší než 6 měsíců).
Lék: Rosuvastatin
Rosuvastatin je komerčně dostupný.
Ostatní jména:
  • Crestor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna hladin hs-CTRP v periferní krvi během léčby statiny
Časové okno: Před zahájením léčby, každé 3 měsíce během léčby, ukončení léčby, 3 měsíce po ukončení léčby a doba progrese (odhaduje se na 15 měsíců)
Před zahájením léčby, každé 3 měsíce během léčby, ukončení léčby, 3 měsíce po ukončení léčby a doba progrese (odhaduje se na 15 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v alelové zátěži (VAF) somatické mutace
Časové okno: Před zahájením léčby, každé 3 měsíce během léčby, ukončení léčby, 3 měsíce po ukončení léčby a doba progrese (odhaduje se na 15 měsíců)
-Posouzeno sekvenováním nové generace (NGS) provedeným na periferní krvi/kostní dřeni.
Před zahájením léčby, každé 3 měsíce během léčby, ukončení léčby, 3 měsíce po ukončení léčby a doba progrese (odhaduje se na 15 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Washington University School of Medicine

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Amber Afzal, M.D., MSCI, Washington University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. května 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 202211020

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Washingtonská univerzita v St Louis podporuje mezinárodní výbor editorů lékařských časopisů (ICMJE) a ​​etický závazek odpovědného sdílení dat z klinických studií. Shrnutí protokolu, statistické shrnutí a formulář informovaného souhlasu budou k dispozici na webu Clinictrials.gov v případě potřeby (jako podmínka pro udělení ceny za výzkum a/nebo jinak požadováno).

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o neidentifikované údaje jednotlivých účastníků lze podávat počínaje 12 měsíci po zveřejnění a až 36 měsíců po zveřejnění.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Identifikovaná data jednotlivých účastníků uvedená v rukopisu budou sdílena podle podmínek smlouvy o používání dat a mohou být použita pouze pro schválené návrhy.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení