Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Statiny u pacientů s klonální cytopenií neurčeného významu (CCUS) a myelodysplastickými syndromy (MDS)

2. dubna 2026 aktualizováno: Washington University School of Medicine

Pilotní studie statinů u pacientů s klonální cytopenií neurčeného významu (CCUS) a myelodysplastickými syndromy (MDS)

Pacienti s klonální cytopenií neurčitého významu (CCUS) a myelodysplastickým syndromem s nižším rizikem (MDS) mají očekávanou délku života 5 až 10 let. Úmrtnost u těchto pacientů je důsledkem progrese onemocnění k MDS s vyšším rizikem nebo akutní myeloidní leukémii (AML) a kardiovaskulárním příhodám. V současné době neexistuje žádná léčba schválená FDA s potenciálem zlepšit přežití pacientů s CCUS a MDS s nižším rizikem. Statiny jsou v této situaci lákavou skupinou léků, protože preklinická data podporují jejich potenciál potlačovat progresi myeloidní malignity a mají dobře zavedenou roli v prevenci závažných kardiovaskulárních příhod. Jedná se o pilotní studii, která má prozkoumat roli statinů v léčbě pacientů s CCUS a MDS s nižším rizikem. V této studii bude jako náhradní marker odpovědi na léčbu statiny použita změna frekvence variant alel (VAF) somatických mutací přítomných při diagnóze. Hypotézou je, že použití statinů při diagnostice CCUS nebo MDS s nižším rizikem oddálí nebo zabrání očekávanému nárůstu VAF somatických mutací v průběhu času.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

16

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amber Afzal, M.D., MSCI
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Feng Gao, Ph.D.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Matthew Walter, M.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika CCUS nebo MDS s nižším rizikem, jak je definováno níže:

    • CCUS je definován jako přítomnost somatických mutací v rekurentně mutovaných genech identifikovaných klinickým testem MyeloSeq s VAF ≥ 2 % v nepřítomnosti morfologie kostní dřeně/cytogenetických změn diagnostických pro nevysvětlenou cytopenii MDS PLUS v alespoň jedné linii:

      • Hemoglobin < 11,3 g/dl u žen nebo < 12,9 g/dl u mužů
      • ANC < 1,8 x 109/L
      • Krevní destičky < 150 x 109/L
    • MDS je definován pomocí definice WHO 2016 a klasifikován jako méně rizikové, pokud je skóre IPSS-R ≤ 3,5. MDS s nižším rizikem bude vyžadovat alespoň jednu mutaci v rekurentním mutovaném genu s VAF ≥ 2 %.
  • Minimálně 18 let.
  • Schopnost porozumět a ochota podepsat dokument písemného informovaného souhlasu schváleného IRB (nebo zákonně oprávněného zástupce, je-li to relevantní).

Kritéria vyloučení:

  • Způsobilý k získání HMA, lenalidomidu nebo transplantace kmenových buněk v době registrace.
  • Předchozí použití statinu během 6 měsíců před zařazením.
  • Anamnéza jiné malignity s výjimkou malignit, u kterých byla veškerá léčba dokončena nejméně 2 roky před registrací a pacient nemá žádné známky aktivního onemocnění.
  • V současné době přijímám jakékoli vyšetřovací činidlo pro CCUS/MDS. Minimální interval mezi poslední dávkou zkoumané látky použité pro CCUS/MDS a zařazením do této studie by měl být 28 dní nebo 5 poločasů zkoušené látky, podle toho, co je delší.
  • Anamnéza alergických reakcí nebo nesnášenlivosti připisovaných sloučeninám podobného chemického nebo biologického složení jako atorvastatin, rosuvastatin, jakýkoli jiný statin nebo jiná činidla použitá ve studii.
  • Nekontrolované interkurentní onemocnění včetně, ale bez omezení na uvedené, symptomatické infekce, sepse nebo aktivního onemocnění jater (akutní selhání jater, dekompenzovaná cirhóza nebo přetrvávající zvýšení ALT nebo AST > 3 x ULN).
  • Těhotné a/nebo kojící. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test do 14 dnů od vstupu do studie.
  • Pacienti s HIV a HCV nejsou způsobilí pro studii, pokud současně dostávají aktivní léčbu HIV/HCV vzhledem k obavám z potenciálních lékových interakcí. Minimální interval mezi poslední dávkou antivirotika a zařazením do studie by měl být 28 dní nebo 5 poločasů antivirotika, podle toho, co je delší. Funkční profil jater vhodných pacientů s HIV/HCV musí být v přijatelných mezích.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Atorvastatin
  • Výběr statinu je na uvážení ošetřujícího lékaře a může záviset na schválení pojišťovnou.
  • Dávkování atorvastatinu začíná dávkou 80 mg jednou denně.
  • Při absenci progrese onemocnění nebo netolerovatelných vedlejších účinků mohou pacienti dostávat léčbu až 12 měsíců.
  • Pokud pacient přejde na statiny kvůli toxicitě, doba léčby je stále omezena na celkem 12 měsíců (tj. pokud pacient dostává 6 měsíců atorvastatin a přechází na rosuvastatin, doba trvání rosuvastatinu nebude delší než 6 měsíců).
Lék: Atorvastatin
Atorvastatin je komerčně dostupný.
Ostatní jména:
  • Lipitor
Experimentální: Rosuvastatin
  • Výběr statinu je na uvážení ošetřujícího lékaře a může záviset na schválení pojišťovnou.
  • Dávkování rosuvastatinu začíná dávkou 40 mg jednou denně.
  • Při absenci progrese onemocnění nebo netolerovatelných vedlejších účinků mohou pacienti dostávat léčbu až 12 měsíců.
  • Pokud pacient přejde na statiny kvůli toxicitě, doba léčby je stále omezena na celkem 12 měsíců (tj. pokud pacient dostává 6 měsíců atorvastatin a přechází na rosuvastatin, délka rosuvastatinu nebude delší než 6 měsíců).
Lék: Rosuvastatin
Rosuvastatin je komerčně dostupný.
Ostatní jména:
  • Crestor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna hladin hs-CTRP v periferní krvi během léčby statiny
Časové okno: Před zahájením léčby, každé 3 měsíce během léčby, ukončení léčby, 3 měsíce po ukončení léčby a doba progrese (odhaduje se na 15 měsíců)
Před zahájením léčby, každé 3 měsíce během léčby, ukončení léčby, 3 měsíce po ukončení léčby a doba progrese (odhaduje se na 15 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v alelové zátěži (VAF) somatické mutace
Časové okno: Před zahájením léčby, každé 3 měsíce během léčby, ukončení léčby, 3 měsíce po ukončení léčby a doba progrese (odhaduje se na 15 měsíců)
-Posouzeno sekvenováním nové generace (NGS) provedeným na periferní krvi/kostní dřeni.
Před zahájením léčby, každé 3 měsíce během léčby, ukončení léčby, 3 měsíce po ukončení léčby a doba progrese (odhaduje se na 15 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Washington University School of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Amber Afzal, M.D., MSCI, Washington University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

1. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 202211020

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Washingtonská univerzita v St Louis podporuje mezinárodní výbor editorů lékařských časopisů (ICMJE) a ​​etický závazek odpovědného sdílení dat z klinických studií. Shrnutí protokolu, statistické shrnutí a formulář informovaného souhlasu budou k dispozici na webu Clinictrials.gov v případě potřeby (jako podmínka pro udělení ceny za výzkum a/nebo jinak požadováno).

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o neidentifikované údaje jednotlivých účastníků lze podávat počínaje 12 měsíci po zveřejnění a až 36 měsíců po zveřejnění.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Identifikovaná data jednotlivých účastníků uvedená v rukopisu budou sdílena podle podmínek smlouvy o používání dat a mohou být použita pouze pro schválené návrhy.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit