Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky, účinnosti a farmakokinetiky DYNE-251 u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií přístupnou přeskočení exonu 51 (DELIVER)

8. srpna 2026 aktualizováno: Dyne Therapeutics

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s více stoupajícími dávkami hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamiku, účinnost a farmakokinetiku DYNE-251 podávaného účastníkům s Duchennovou svalovou dystrofií přístupnou přeskočení exonu 51

Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a hladiny dystrofinového proteinu ve svalové tkáni po opakovaných intravenózních (IV) dávkách DYNE-251 u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), která je přístupná přeskočení exonu 51.

Studie se skládá ze 3 období: vícenásobně stoupající dávka (MAD) / období kontrolované placebem (24 týdnů), otevřené období (24 týdnů) a dlouhodobé období prodloužení (96 týdnů).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
86

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 02145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgie, 4000
        • CHR Citadelle
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D01 XD99
        • CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital
  • Itálie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20312
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Jižní Korea
    • Teugbyeolsi
      • Seoul, Teugbyeolsi, Jižní Korea, 6351
        • Samsung Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, ON K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království, BS2 8BJ
        • Bristol Childrens Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Spojené království, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
    • Northumberland
      • Newcastle upon Tyne, Northumberland, Spojené království, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA University California of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Shriners Hospitals for Children Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224-1334
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 08412
        • University of UTAH - PPDS
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Virginia Commonwealth University
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Španělsko, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 4 až 16 let včetně, v době informovaného souhlasu/souhlasu.
  • Muž s potvrzenou mutací DMD v genu pro dystrofin vyznačující se delecí exonu přístupnou přeskočení exonu 51.
  • Svalová skupina horní končetiny, která je přístupná svalové biopsii.
  • Skóre na stupnici horních končetin Brooke 1 nebo 2.
  • Ambulantní nebo nechodící. Nechodící účastník musí být ambulantní < 2 roky před zápisem.
  • Přijímání stabilní dávky glukokortikoidů po dobu alespoň 12 týdnů před zahájením podávání studovaného léku.
  • Ejekční frakce levé komory ≥ 50 % podle echokardiogramu nebo ≥ 55 % podle zobrazení srdeční magnetickou rezonancí (MRI).

Kritéria vyloučení:

  • Nekontrolované klinické příznaky a známky městnavého srdečního selhání (CHF).
  • Jakákoli změna v profylaxi/léčbě pro CHF během 3 měsíců před zahájením studijní léčby.
  • Anamnéza velkého chirurgického zákroku během 12 týdnů před zahájením podávání studovaného léku nebo očekávání velkého chirurgického zákroku během studie.
  • Požadavek denní asistence ventilátoru.
  • Procento předpokládané FVC < 40 % (platí pouze pro účastníky, kteří jsou ve věku ≥ 7 let).
  • Příjem eteplirsenu nebo alternativní terapie přeskočením exonu/dystrofin modifikující terapie do 12 týdnů od randomizace.
  • Příjem zkoumaného léku bez přeskakování exonu během 4 měsíců před zahájením podávání studovaného léku.
  • Příjem genové terapie kdykoliv.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení a vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Placebem řízená perioda MAD - DYNE-251
DYNE-251 bude podáván jednou za 4 týdny (Q4W) nebo jednou za 8 týdnů (Q8W) po dobu 24 týdnů.
Lék: DYNE-251
Podává se IV infuzí
Experimentální: Placebem řízená perioda MAD - Placebo
Placebo bude podáváno Q4W nebo Q8W po dobu 24 týdnů.
Lék: Placebo
Podává se IV infuzí
Experimentální: Open-Label and Long-Term Extension Period - DYNE-251
DYNE-251 will be administered Q4W or Q8W for up to 288 weeks after participants complete the Placebo-Controlled MAD Period of the study.
Lék: DYNE-251
Podává se IV infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna hladiny dystrofinových proteinů ve svalové tkáni od výchozích hodnot v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Výchozí stav, týden 25
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v exonu svalové tkáně 51 přeskakování úrovní ve 25. týdnu pro účastníky dávkované v intervalu Q4T nebo Q8W s druhou biopsií provedenou v týdnu 25
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Výchozí stav, týden 25
Změna procenta dystrofin-pozitivních vláken ve svalové tkáni (PDPF) od výchozí hodnoty pro účastníky, kterým byla dávka podávána v intervalu 4. čtvrtletí nebo 8. čtvrtletí s druhou biopsií provedenou ve 25. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 25
Výchozí stav, týden 25
Změna hladiny dystrofinového proteinu ve svalové tkáni od výchozí hodnoty, jak byla stanovena Western blotem v týdnu 49 pro účastníky, kterým byla dávka podávána v intervalu Q8W s druhou biopsií provedenou v týdnu 49
Časové okno: Výchozí stav, týden 49
Výchozí stav, týden 49
Změna od výchozí hodnoty v exonu svalové tkáně 51 Přeskakování úrovní ve 49. týdnu pro účastníky, kterým byla dávka podávána v intervalu Q8W s druhou biopsií provedenou ve 49. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 49
Výchozí stav, týden 49
Změna PDPF ve svalové tkáni od výchozí hodnoty v týdnu 49 pro účastníky, kterým byla dávka podávána v intervalu Q8W s druhou biopsií provedenou v týdnu 49
Časové okno: Výchozí stav, týden 49
Výchozí stav, týden 49
Change From Baseline in Blood Creatine Kinase (CK) Levels up to Week 337 For Participants Dosed at Q4W or Q8W Interval With a Second Biopsy Performed at Week 25
Časové okno: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Blood CK Levels up to Week 337 For Participants Dosed at Q8W Interval With a Second Biopsy Performed at Week 49
Časové okno: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score in Ambulatory Participants up to Week 337
Časové okno: Baseline, up to Week 337
The NSAA is a 17-item functional scale used to measure functional motor abilities in ambulant participants with DMD and monitor progression of the disease and treatment effects in each of the items. The items are graded on a 3-point scale: 0=unable to achieve independently, 1=modified method but achieves goal with no physical assistance, and 2=normal, no obvious modification of activity. Total score range is 0 to 34.
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Time to Rise From Floor in Ambulatory Participants up to Week 337
Časové okno: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in 10-Meter Run/Walk (10MRW) Time in Ambulatory Participants up to Week 337
Časové okno: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Performance Upper Limb (PUL) Scale Version 2.0 Score up to Week 337
Časové okno: Baseline, up to Week 337
The PUL scale is a validated tool specifically designed for assessing upper limb function in ambulant and non-ambulant individuals with DMD. It includes an entry item to define the broad starting functional level and 22 items subdivided into 3 areas indicative of upper limb strength as, shoulder level, midlevel, and distal level. The global score is a combination of the 3 areas and ranges from 0 to 42. Lower scores indicate higher disability.
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Percent Predicted Forced Vital Capacity (FVC) up to Week 337
Časové okno: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) in Ambulatory Participants up to Week 337
Časové okno: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
Časové okno: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
Časové okno: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC0-tlast)
Časové okno: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
Časové okno: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
Časové okno: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
Časové okno: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
Časové okno: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
Časové okno: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
Časové okno: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Tissue Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) Concentration of DYNE-251 in Muscle Tissue
Časové okno: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Incidence of Antidrug Antibodies (ADAs)
Časové okno: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Dyne Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DYNE251-DMD-201
  • 2023-510351-31-00 (Ctis)
  • ITA 362546 (model PA-000798) (Jiný identifikátor: Health Canada Investigational Testing Authorization (ITA))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení