Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie studijní medicíny (Marstacimab) u pediatrických pacientů s hemofilií A nebo hemofilií B (BASIS KIDS)

8. října 2026 aktualizováno: Pfizer

Otevřená studie v pediatrii (

The purpose of this clinical trial is to learn about the safety and effects of the study medicine (called marstacimab) for the potential treatment of hemophilia in pediatric patients.

This study will enroll pediatric participants from ages 1 to 17 years in a sequential manner. The study opened the enrollment to adolescent participants aged 12 to 17 years first. Then children aged 6 to 11 years erere permitted to enroll. Lastly, children aged 1 to 5 years are permitted to enroll.

This study will enroll male participants who:

  • have severe Hemophilia A or moderately severe to severe Hemophilia B (with or without inhibitors)
  • have accurate historical records documenting all factor VIII, factor IX, or bypass agent infusions and hemophilia bleed events for at least 1 year prior to entering the study for participants from 6 to 17 years of age, and at least 3 months prior to entering the study for participants from 1 to 5 years of age
  • if a non-inhibitor patient, must be on a stable routine prophylaxis regimen with factor VIII or factor IX replacement products for at least 12 months prior to study entry for participants from 6 to 17 years of age, and least 3 months for participants aged from 1 to 5 years of age
  • if an inhibitor patient, must be on an on-demand bypass treatment regimen during the 12 months prior to study entry for participants from 6 to 17 years of age, and during the 3 months prior to study entry for participants aged from 1 to 5 years of age

All participants in this study will receive marstacimab to use prophylactically. Marstacimab will be given once a week as a subcutaneous (under the skin) shot. The first dose of marstacimab will be given at the study site by the study site staff. During the 12-month treatment period, weekly doses of marstacimab can be given at home, or if preferred, the doses may be given by the study site staff.

To help us determine if the study medicine is safe and effective, we will compare participant experiences when they are taking the study medicine to a historical period when they were not. Researchers want to see if the study medicine works to prevent the bleeding episodes commonly experienced by patients with Hemophilia.

Participants will be in this study for about 14 months (approximately 1 month in a Screening period, 12 months receiving treatment, and 1 month in a follow-up period) during which they will visit the study site at least 10 times. If preferred, and if local regulations allow it, 2 of the study visits can be completed at the participant's home instead of at the study site. There will also be 6 scheduled telephone calls approximately every 2 months.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
100

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Argentina
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentina, M5501
        • Nábor
        • Arbesu Hematología
  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brazílie
    • VITÓRIA
      • Maruípe, VITÓRIA, Brazílie, 29047-105
        • Aktivní, ne nábor
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Nábor
        • Aarhus Universitetshospital, Skejby
    • Aarhus N
      • Aarhus N, Aarhus N, Dánsko, DK-8200
        • Nábor
        • Aarhus University
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Dánsko, 2100
        • Nábor
        • Rigshospitalet
  • Indie
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Nábor
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
        • Nábor
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie, 700014
        • Nábor
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
  • Itálie
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Itálie, 16147
        • Nábor
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
    • Milan
      • Rozzano, Milan, Itálie, 20089
        • Nábor
        • Istituto Clinico Humanitas - Humanitas Mirasole SPA
    • PARMA
      • Parma, PARMA, Itálie, 43126
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma
    • ROMA
      • Rome, ROMA, Itálie, 00165
        • Nábor
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
    • TORINO
      • Torino, TORINO, Itálie, 10126
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Izrael
    • Central District
      • Ramat Gan, Central District, Izrael, 5262100
        • Nábor
        • Sheba Medical Center
  • Japonsko
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonsko, 650-0047
        • Nábor
        • Hyogo prefectural Kobe Children's Hospital
    • Nagano
      • Azumino, Nagano, Japonsko, 399-8288
        • Aktivní, ne nábor
        • Nagano Children's Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonsko, 634-8522
        • Nábor
        • Nara Medical University Hospital
    • Saga-ken
      • Saga, Saga-ken, Japonsko, 849-8501
        • Aktivní, ne nábor
        • Saga University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Nábor
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Benoni, Gauteng, Jižní Afrika, 1500
        • Aktivní, ne nábor
        • Worthwhile Clinical Trials
      • Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Aktivní, ne nábor
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Jižní Korea
    • Seoul-teukbyeolsi [seoul]
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Jižní Korea, 03722
        • Nábor
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Jižní Korea, 05278
        • Nábor
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
    • Taegu-kwangyǒkshi
      • Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Jižní Korea, 41944
        • Nábor
        • Kyungpook National University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Aktivní, ne nábor
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Aktivní, ne nábor
        • Hamilton Health Sciences - McMaster University/McMaster Children's Hospital
  • Mexiko
    • Veracruz
      • Veracruz, Veracruz, Mexiko, 91900
        • Nábor
        • Arké SMO S.A de C.V
  • Německo
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Charité Campus Virchow-Klinikum
  • Rakousko
    • State of Vienna
      • Vienna, State of Vienna, Rakousko, 1090
        • Nábor
        • Medizinische Universität Wien
  • Saudská arábie
    • Dammam
      • Dammam, Dammam, Saudská arábie, 32253
        • Aktivní, ne nábor
        • King Fahad Specialist Hospital
  • Slovensko
      • Košice, Slovensko, 040 11
        • Nábor
        • Detska fakultna nemocnica Kosice
      • Martin, Slovensko, 036 59
        • Nábor
        • Univerzitna nemocnica Martin
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Nábor
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Nábor
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Ukončeno
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
        • Nábor
        • Freeman Hospital
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Spojené království, NE1 4LP
        • Nábor
        • Royal Victoria Infirmary
  • Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • Intermountain - Primary Children's Hospital
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 407219
        • Nábor
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Nábor
        • National Taiwan University Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
        • Nábor
        • Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35010
        • Nábor
        • Ege University
    • Adana
      • Adana, Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Nábor
        • Adana Acibadem Hastanesi Pediatrik Hematoloji Bilim Dali
    • Ankara
      • Ankara, Ankara, Turecko (Türkiye), 06500
        • Nábor
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
        • Nábor
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi Cocuk Hematologi Bolumu
    • Istanbul
      • Istanbul, Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Nábor
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tıp Fakultesi Hastanesi
    • Kayseri
      • Kayseri, Kayseri, Turecko (Türkiye), 38039
        • Nábor
        • Erciyes University Faculty of Medicine Pediatric
      • Melikgazi, Kayseri, Turecko (Türkiye), 38039
        • Nábor
        • Erciyes University Health Application and Research Center Directorate
    • Samsun
      • Samsun, Samsun, Turecko (Türkiye), 55200
        • Nábor
        • Ondokuz Mayıs Universitesi
    • İzmir
      • Izmir, İzmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Nábor
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanes
  • Česko
      • Brno, Česko, 625 00
        • Nábor
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, Česko, 150 00
        • Nábor
        • Fakultni Nemocnice Motol a Homolka
    • Brno-město
      • Brno, Brno-město, Česko, 613 00
        • Nábor
        • Detska nemocnice FN Brno
  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100045
        • Nábor
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Aktivní, ne nábor
        • Southern Medical University Nanfang Hospital
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Čína, 550004
        • Aktivní, ne nábor
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Nábor
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Nábor
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of HUST/Pediatric Hematology Department Pharmacy
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Čína, 330006
        • Aktivní, ne nábor
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína
        • Nábor
        • Institute of hematology&blood disease hospital
  • Španělsko
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Hospital Universitario La Paz
    • ZARAGOZA
      • Zaragoza, ZARAGOZA, Španělsko, 50009
        • Nábor
        • Hospital Universitario Miguel Servet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Inclusion Criteria:

  • Male participants of appropriate age and required minimum weight
  • Participants aged 12 to 17 years must be at least 25 kgs at time of consent.
  • Participants aged 6 to 11 years must be at least 19 kgs at time of consent.
  • Participants aged 1 to 5 years must be at least 5 kgs at time of consent.
  • Participants with a diagnosis of severe hemophilia A or moderately severe to severe hemophilia B
  • Participants must have at least 1 year (if aged 6 to 17 years), or at least 3 months (if aged 1 to 5 years) of diary and/or medical records available in which exogenous FVIII or FIX replacement or bypass agent infusions and hemophilic bleeding episodes were consistently documented over over the above specified timeframe to the time of consent.

Participants who are enrolled into the Non-Inhibitor Cohort must also meet the following criteria:

  • No current detectable inhibitor and no documented history of inhibitors in the 5 years prior to consent
  • Must have at least 50 exposure days to FVIII/FIX replacement products for participants aged 6 to 17 years. Participants from 1 to 5 years do not require a minimum documented number of exposure days
  • Must be at least 80% compliant with a stable and effective routine prophylaxis regimen with FVIII/FIX replacement products, for at least 12 months prior to consent for participants aged 6 to 17 years, for at least 3 months prior to consent for participants from 1 to 5 years

Participants who are enrolled into the Inhibitor Cohort must also meet the following criteria:

  • Documentation of current high titer inhibitor (≥5 BU/mL); or current low titer inhibitor (<5 BU/mL) refractory to FVIII or FIX replacement and with FVIII or FIX recovery <60% of expected within previous 12 months prior to the time of consent
  • Participants who have documented inhibitors while on factor-replacement therapy but who do not meet the high quantitative inhibitor criteria described in the prior bullet at the time of screening (eg, participant with a previously documented high-titer inhibitor ≥5 BU/mL) and whose condition precludes re-challenge with FVIII or FIX replacement may be considered for eligibility on a case-by-case basis with discussion and agreement from the Pfizer medical monitor.
  • Participants aged 6 to 17 years: Hemophilia A participants with on-demand treatment regimen with ≥12 bleeding episodes or hemophilia B participants with on-demand treatment regimen with ≥8 bleeding episodes (spontaneous or traumatic) necessitating treatment with bypass factor in the 12 months prior to informed consent
  • Participants aged 1 to 5 years of age with at least 3 months' on-demand bypass treatment regimen and at least 1 treated hemophilic bleeding in the last 3 months or at least 2 treated hemophilic bleedings in the last 6 months documented prior to the time of informed consent
  • Participants aged 6 to 17 years must be on an on-demand bypass treatment regimen during the 12 months prior to informed consent
  • Participants aged 1 to 5 years of age must be on an on-demand bypass treatment regimen during the 3 months prior to informed consent

Exclusion Criteria:

  • Known coronary artery, thrombotic, or ischemic disease, or current evidence of congenital or acquired thrombophilic disease such as Anti-thrombin III deficiency, Factor V Leiden mutation, prothrombin 20210 mutation, protein C deficiency, protein S deficiency and antiphospholipid syndrome.
  • Known planned surgical procedure during the planned study period
  • Known hemostatic defect other than hemophilia A or B
  • Abnormal hematology, renal or hepatic function laboratory results at screening
  • Current unstable liver or biliary disease per investigator assessment defined by the presence of ascites, encephalopathy, coagulopathy, hypoalbuminaemia, oesophageal or gastric varices, persistent jaundice, or cirrhosis. Participants aged 1 to 5 years with known hepatitis B or C will also be excluded
  • Known HIV-positive for participants aged 1 to 5 years of age
  • Other acute or chronic medical or psychiatric condition that may increase the risk associated with study participation or investigational product administration or may interfere with the interpretation of study results and, in the judgment of the investigator
  • Individuals with known allergic reaction or hypersensitivity to hamster protein or other components of the study intervention
  • Current routine prophylaxis with bypassing agent, non-coagulation non-factor replacement therapy (eg, emicizumab), or any previous treatment with a gene therapy product for treatment of hemophilia
  • Participants with inhibitors who are being treated using a prophylaxis treatment regimen with a bypass agent, and, participants who have previously received non-factor-based hemophilia therapy (eg, fitusiran, concizumab, emicizumab) will be considered on a case-by-case basis, only after discussion and agreement between the investigator and the Pfizer medical monitor
  • Regular use of immunomodulatory medications (eg, IVIG, routine systemic corticosteroids, rituximab)
  • Use of systemic antifibrinolytics, medications that may increase the risk of bleeding, and certain non-steroidal anti-inflammatory drugs within 120 hours of first dose of study intervention and while on study. Some of these agents may be permitted if it is authorized for use in the respective country, is part of the standard of care in the study population, its use is short term and on a PRN basis and following discussion with the Pfizer medical monitor.
  • Ongoing or planned use of ITI, or prophylaxis with FVIII or FIX replacement at any time after initiation of treatment with study intervention
  • Participation in other studies involving investigational drug(s) or investigational vaccine(s) within 30 days (or as determined by local requirements) or 5 half-lives prior to study entry or during study participation
  • Previous exposure to marstacimab during participation in other marstacimab clinical studies
  • CD4 cell count ≤200/uL if HIV-positive, for participants aged 6 to 17 years
  • Abnormal ECG of clinical relevance that may affect participant safety or interpretation of study results
  • Investigator site staff members directly involved in the conduct of the study and their family members, site staff members otherwise supervised by the investigator, and sponsor and sponsor delegate employees directly involved in the conduct of the study and their family members

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: marstacimab (PF-06741086)

Weekly subcutaneous injections.
Lék: marstacimab

marstacimab

Ostatní jména:
  • PF-06741086

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Screening do konce období sledování (přibližně 14 měsíců)
Screening do konce období sledování (přibližně 14 měsíců)
Výskyt a závažnost trombotických příhod
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výskyt a závažnost trombotické mikroangiopatie
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výskyt a závažnost příhod diseminované intravaskulární koagulace/konzumní koagulopatie
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Imunogenicita (výskyt ADA a klinicky významné perzistentní NAb proti marstacimab)
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výskyt a závažnost reakce v místě vpichu
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výskyt těžké hypersenzitivity a anafylaktických reakcí
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Annualized bleeding rate (ABR) of treated bleeding events
Časové okno: Baseline (up to 12 months prior to informed consent) to the end of the 12-month treatment period

Derived for each subject for each period (historical and study treatment) by using the following formula: ABR = number of bleeds requiring treatments/ (days on treatment period / 365.25)
Baseline (up to 12 months prior to informed consent) to the end of the 12-month treatment period

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt krvácení do kloubů (léčeno)
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výskyt spontánního krvácení (léčeného)
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výskyt krvácení z cílového kloubu (léčeno)
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výskyt celkového krvácení (léčeného a neléčeného)
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Počet cílových spojů
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Změna od výchozího stavu zdraví kloubů měřená pomocí HJHS pro účastníky ve věku ≥ 4 roky
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Změny v kvalitě života měřené pomocí Haem-A-QoL/Haemo-QoL (s použitím verzí závislých na věku pro účastníky ve věku ≥8 let)
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Změny v kvalitě života měřené pomocí pedHAL (s použitím verzí závislých na věku pro účastníky ve věku ≥ 4 roky)
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Změny v kvalitě života měřené pacientským globálním dojmem změny – hemofilie pro účastníky ve věku ≥ 4 roky
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Změny v kvalitě života měřené ukazatelem Health Utilities Measure (EQ-5D-Y) pro účastníky ve věku ≥ 4 roky
Časové okno: Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období
Výchozí stav do konce 12měsíčního léčebného období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
9. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. října 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • B7841008
  • 2022-500495-65-00 (Identifikátor registru: CTIS (EU))
  • ANTI-TFPI PEDIATRIC STUDY (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení