Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1 VX-522 u účastníků s cystickou fibrózou (CF)

4. září 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 1 studie eskalace jedné dávky hodnotící bezpečnost a snášenlivost VX-522 u subjektů ve věku 18 let a starších s cystickou fibrózou a genotypem CFTR nereagujícím na terapii modulátorem CFTR

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost VX-522 u účastníků ve věku 18 let a starších s cystickou fibrózou a genotypem regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR), který nereaguje na terapii modulátorem CFTR.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tyto informace z klinického hodnocení byly předloženy dobrovolně podle platného zákona, a proto nemusí platit určité lhůty pro předložení. (To znamená, že informace z klinického hodnocení pro toto použitelné klinické hodnocení byly předloženy podle oddílu 402(j)(4)(A) zákona o veřejné zdravotní službě a 42 CFR 11.60 a nevztahují se na ně lhůty stanovené v oddílech 402(j) (2) a (3) zákona o veřejné zdravotní službě nebo 42 CFR 11.24 a 11.44.).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
26

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
        • The Alfred Hospital - Pulmonology
  • Belgie
      • Ghent, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Québec, Kanada
        • IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
  • Německo
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Spojené království
        • Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Wythenshawe Hospital - OPD
      • Penarth, Spojené království
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Spojené království
        • University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21225
        • PAREXEL International - Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota -Pulmonology
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45220
        • UC Health Holmes Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina - Pulmonology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Hospital - Pulmonology
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Index tělesné hmotnosti (BMI) vyšší nebo roven (≥)18,0 až méně než (<) 30,0 kilogramů na metr čtvereční (kg/m^2)
  • Celková tělesná hmotnost vyšší než (>) 50 kg
  • Stabilní onemocnění CF
  • Mutace genu CFTR na obou alelách, které nereagují na terapii modulátorem CFTR
  • Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1), procento předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku (rovnice Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40 %

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nekontrolovaného astmatu během jednoho roku před screeningem
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Jaterní cirhóza s portální hypertenzí, středně závažnou poruchou funkce jater (Child Pugh skóre 7 až 9) nebo těžkou poruchou funkce jater (Child Pugh skóre 10 až 15)
  • Arteriální saturace kyslíkem na vzduchu v místnosti nižší než (<) 94 % při screeningu

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Jedna vzestupná dávka (SAD)
Účastníci seskupení do různých kohort dostanou jednu vzestupnou dávku VX-522.
Lék: VX-522 mRNA terapie
Orální inhalace pomocí rozprašovače.
Experimentální: Vícenásobná vzestupná dávka (MAD) kohorta 1: VX-522
Účastníci obdrží více vzestupných dávek VX-522.
Lék: VX-522 mRNA terapie
Orální inhalace pomocí rozprašovače.
Experimentální: Mad Cohort 1: VX-522+ IVA
Po období běhu s Ivacaftorem (IVA) obdrží účastníci s IVA několik vzestupných dávek VX-522.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: VX-522 mRNA terapie
Orální inhalace pomocí rozprašovače.
Experimentální: Mad Cohort 2: VX-522+ IVA
Po období běhu s Ivacaftorem (IVA) obdrží účastníci s IVA několik vzestupných dávek VX-522.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: VX-522 mRNA terapie
Orální inhalace pomocí rozprašovače.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno počtem účastníků s nežádoucími účinky (AES) a vážnými nežádoucími účinky (SAES)
Časové okno: Od 1. do 8. dne [smutné a šílené]
Od 1. do 8. dne [smutné a šílené]

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
MAD: Změna od základní hodnoty v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie v den 29
Od základní linie v den 29
MAD: Bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno počtem účastníků s nežádoucími událostmi (AES) a vážnými nežádoucími událostmi (SAES)
Časové okno: Od 1. dne do bezpečnostních sledování návštěva [až 28]
Od 1. dne do bezpečnostních sledování návštěva [až 28]

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Moderna, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. února 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX21-522-001
  • 2023 (Grant/smlouva NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2022-000726-25 (Číslo EudraCT)
  • 2023-504786-23-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení