Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1 VX-522 u účastníků s cystickou fibrózou (CF)

20. května 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 1 studie eskalace jedné dávky hodnotící bezpečnost a snášenlivost VX-522 u subjektů ve věku 18 let a starších s cystickou fibrózou a genotypem CFTR nereagujícím na terapii modulátorem CFTR

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost VX-522 u účastníků ve věku 18 let a starších s cystickou fibrózou a genotypem regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR), který nereaguje na terapii modulátorem CFTR.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tyto informace z klinického hodnocení byly předloženy dobrovolně podle platného zákona, a proto nemusí platit určité lhůty pro předložení. (To znamená, že informace z klinického hodnocení pro toto použitelné klinické hodnocení byly předloženy podle oddílu 402(j)(4)(A) zákona o veřejné zdravotní službě a 42 CFR 11.60 a nevztahují se na ně lhůty stanovené v oddílech 402(j) (2) a (3) zákona o veřejné zdravotní službě nebo 42 CFR 11.24 a 11.44.).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
        • The Alfred Hospital - Pulmonology
  • Belgie
      • Ghent, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary Medical Clinic of the Foothills Medical Centre
      • Québec, Kanada
        • IUCPQ Pavillon Recherche U-1771
  • Německo
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Spojené království
        • Queen Elizabeth University Hospital - Pulmonology
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Wythenshawe Hospital - OPD
      • Penarth, Spojené království
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Spojené království
        • University Hospital Southampton NHS Fountion - Southampton General Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham - Child Health Research Unit
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Memorial Health Services on behalf of Long Beach Memorial Medical Center d/b/a Miller Children's Hospital Long Beach
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University - Palo Alto - Pulmonology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Clinical & Translational Science Unit (CTSU) - Pulmonology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21225
        • PAREXEL International - Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins University - Johns Hopkins Hospital - Pulmonology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • MGH - MGfC Pediatric Cystic Fibrosis Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota -Pulmonology
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • St. Louis Children's Hospital - Pulmonology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45220
        • UC Health Holmes Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina - Pulmonology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Hospital - Pulmonology
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Index tělesné hmotnosti (BMI) vyšší nebo roven (≥)18,0 až méně než (<) 30,0 kilogramů na metr čtvereční (kg/m^2)
  • Celková tělesná hmotnost vyšší než (>) 50 kg
  • Stabilní onemocnění CF
  • Mutace genu CFTR na obou alelách, které nereagují na terapii modulátorem CFTR
  • Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1), procento předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku (rovnice Global Lung Function Initiative [GLI])18 ≥40 %

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nekontrolovaného astmatu během jednoho roku před screeningem
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Jaterní cirhóza s portální hypertenzí, středně závažnou poruchou funkce jater (Child Pugh skóre 7 až 9) nebo těžkou poruchou funkce jater (Child Pugh skóre 10 až 15)
  • Arteriální saturace kyslíkem na vzduchu v místnosti nižší než (<) 94 % při screeningu

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jedna vzestupná dávka (SAD)
Účastníci seskupení do různých kohort dostanou jednu vzestupnou dávku VX-522.
Lék: VX-522 mRNA terapie
Orální inhalace pomocí rozprašovače.
Experimentální: Vícenásobná vzestupná dávka (MAD) kohorta 1: VX-522
Účastníci obdrží více vzestupných dávek VX-522.
Lék: VX-522 mRNA terapie
Orální inhalace pomocí rozprašovače.
Experimentální: Mad Cohort 1: VX-522+ IVA
Po období běhu s Ivacaftorem (IVA) obdrží účastníci s IVA několik vzestupných dávek VX-522.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: VX-522 mRNA terapie
Orální inhalace pomocí rozprašovače.
Experimentální: Mad Cohort 2: VX-522+ IVA
Po období běhu s Ivacaftorem (IVA) obdrží účastníci s IVA několik vzestupných dávek VX-522.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: VX-522 mRNA terapie
Orální inhalace pomocí rozprašovače.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno počtem účastníků s nežádoucími účinky (AES) a vážnými nežádoucími účinky (SAES)
Časové okno: Od 1. do 8. dne [smutné a šílené]
Od 1. do 8. dne [smutné a šílené]

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
MAD: Změna od základní hodnoty v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie v den 29
Od základní linie v den 29
MAD: Bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno počtem účastníků s nežádoucími událostmi (AES) a vážnými nežádoucími událostmi (SAES)
Časové okno: Od 1. dne do bezpečnostních sledování návštěva [až 28]
Od 1. dne do bezpečnostních sledování návštěva [až 28]

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Spolupracovníci

Moderna, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. února 2023

Primární dokončení (Aktuální)

21. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

9. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

30. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX21-522-001
  • 2022-000726-25 (Číslo EudraCT)
  • 2023-504786-23-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit