Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška ke zkoumání různých dávek lonapegsomatropinu ve srovnání se somatropinem u jedinců s Turnerovým syndromem

12. května 2026 aktualizováno: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Nové poznatky: Multicentrická, fáze 2, randomizovaná, otevřená, aktivně řízená, paralelní skupinová klinická studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti různých úrovní dávek lonapegsomatropinu jednou týdně ve srovnání s denním somatropinem u prepubertálních jedinců s Turnerem Syndrom

104týdenní otevřená studie pro zjištění dávky lonapegsomatropinu, dlouhodobě působícího růstového hormonu, podávaného jednou týdně oproti dennímu somatropinu u prepubertálních jedinců s Turnerovým syndromem. Přibližně 48 jedinců (12 jedinců na rameno) bude randomizováno tak, aby dostávali jednu ze tří dávek lonapegsomatropinu nebo denní injekci somatropinu. Toto je soud, který bude probíhat ve Spojených státech.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
48

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701-4804
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Spojené státy, 83404
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89113
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79902
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk od 1 do 10 let včetně.
  2. Diagnostika TS pomocí genetického testu.
  3. Předpubertální stav.
  4. Naivní léčba růstovým hormonem nebo sekretagog růstového hormonu.

  5. Vykazovat narušený růst definovaný alespoň jedním z následujících:

    1. AHV < 6 cm/rok nebo <25ᵗʰ percentil v časovém rozpětí 6–18 měsíců pro děti ve věku 2 let a starší.
    2. Výška (nebo délka u jedinců < 2 roky) <10ᵗʰ percentil pro pohlaví a věk podle grafů růstu CDC z roku 2000 pro Spojené státy.
  6. Kostní věk v nebo pod chronologickým věkem na rentgenovém snímku levého zápěstí při screeningu.
  7. Biochemicky euthyroidní (včetně suplementace hormony štítné žlázy).
  8. Pokud užíváte hormonální substituční terapie pro jakýkoli jiný nedostatek hormonů než růstový hormon (např. nadledvinky, štítná žláza), musí být na adekvátních a stabilních dávkách po dobu ≥ 4 týdnů před a během screeningu.
  9. Fundoskopie při screeningu bez známek/příznaků intrakraniální hypertenze nebo proliferativní retinopatie nebo známky jakéhokoli jiného onemocnění sítnice, pro které je léčba růstovým hormonem kontraindikována.
  10. Schopný dát podepsaný informovaný souhlas. Účastníci a/nebo rodiče či zákonní zástupci účastníků musí podepsat informovaný souhlas. Souhlas by měl být získán od všech účastníků způsobilých porozumět protokolu podle požadavků IRB.

Kritéria vyloučení:

  1. Turnerův syndrom s přítomností Y-chromozomálního materiálu na genetickém vyšetření a bez anamnézy gonadektomie.
  2. Diagnóza diabetes mellitus.
  3. Známá anamnéza klinicky relevantních stavů, které mohou mít vliv na růst, např. ale bez omezení na celiakii, podvýživu, léčbu potenciálními léky ovlivňujícími růst pro poruchy pozornosti/hyperaktivitu (ADHD) atd.
  4. Jakákoli známá, klinicky významná, vrozená nebo získaná srdeční/kardiovaskulární dysfunkce, která by mohla interferovat s růstem, jak bylo stanoveno transtorakálním echokardiogramem.
  5. Známá anamnéza nebo přítomnost malignity.

  6. Jedinci s anamnézou intrakraniálního tumoru nebo cyst, se známkami růstu během posledních 12 měsíců před screeningem.

    Poznámka - Jedinci s anamnézou intrakraniálního nádoru mohou být vhodní, pokud neexistuje žádný důkaz reziduálního nádoru, jak bylo stanoveno skenováním MRI/CT provedeným během 6 až 12 měsíců před screeningem.

  7. Jaterní transaminázy (tj. AST nebo ALT) nad 3násobkem horní hranice normálu podle centrální laboratoře při screeningu.
  8. Závažné zdravotní stavy a/nebo přítomnost kontraindikace léčby hGH.
  9. Abnormální funkce ledvin.
  10. Klinicky relevantní systémové onemocnění, akutní kritické onemocnění a komplikace po otevřené operaci srdce, břišní operaci, mnohočetných úrazech, akutním respiračním selhání nebo podobných stavech během 6 měsíců před screeningem.
  11. Špatně kontrolovaná hypertenze.
  12. Předcházející nebo souběžná léčba jakýmkoli prostředkem, který by mohl ovlivnit růst nebo interferovat se sekrecí nebo působením růstového hormonu, jako jsou, ale bez omezení, nesteroidní anabolika, pohlavní steroidy atd.
  13. Perorální/intravenózní/intramuskulární kortikosteroidy během 90 dnů před nebo během screeningu.
  14. Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na studijní zásah(y) nebo související produkty.
  15. Účast v jakékoli jiné studii zahrnující zkoumanou sloučeninu během 90 dnů před screeningem nebo souběžně s touto studií.
  16. Jakákoli nemoc nebo stav, který podle úsudku zkoušejícího může způsobit, že jednotlivec nebude pravděpodobně dodržovat protokol nebo představuje nepřiměřené riziko.
  17. Žena, která je těhotná, plánuje otěhotnět nebo kojí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Lonapegsomatropin v dávce 0,24 mg hGH/kg/týden
Lonapegsomatropin v dávce 0,24 mg hGH/kg/týden podávaný jednou týdně subkutánní injekcí
Biologický: Lonapegsomatropin
Jednou týdně subkutánní injekce Lonapegsomatropinu
Experimentální: Lonapegsomatropin v dávce 0,30 mg hGH/kg/týden
Lonapegsomatropin v dávce 0,30 mg hGH/kg/týden podávaný jednou týdně subkutánní injekcí
Biologický: Lonapegsomatropin
Jednou týdně subkutánní injekce Lonapegsomatropinu
Experimentální: Lonapegsomatropin v dávce 0,36 mg hGH/kg/týden
Lonapegsomatropin v dávce 0,36 mg hGH/kg/týden podávaný jednou týdně subkutánní injekcí
Biologický: Lonapegsomatropin
Jednou týdně subkutánní injekce Lonapegsomatropinu
Aktivní komparátor: Somatropin v dávce 0,05 mg/kg/den
Somatropin v dávce 0,05 mg/kg/den podávaný jednou denně subkutánní injekcí
Lék: Somatropin
Subkutánní injekce somatropinu jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualized Height Velocity (AHV) (cm/rok)
Časové okno: 26 týdnů
Vypočteno na základě rozdílu mezi AHV po 6 měsících a výchozí hodnotou
26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualized Height Velocity (AHV) (cm/rok)
Časové okno: 52 týdnů, 104 týdnů, 156 týdnů a 182 týdnů
Vypočteno na základě rozdílu mezi AHV ve 12, 24, 36 a 42 měsících a výchozí hodnotou
52 týdnů, 104 týdnů, 156 týdnů a 182 týdnů
Změna skóre standardní odchylky výšky (SDS) od výchozí hodnoty
Časové okno: 26 týdnů, 52 týdnů, 104 týdnů, 156 týdnů a 182 týdnů
Vypočteno na základě rozdílu mezi výškami SDS v 6, 12, 24, 36 a 42 měsících a výchozí hodnotou
26 týdnů, 52 týdnů, 104 týdnů, 156 týdnů a 182 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě v kostním věku (vypočtené roky)
Časové okno: 52 týdnů, 104 týdnů a 156 týdnů
Roční změna měření kostního věku podle Gruelich-Pyleovy metody
52 týdnů, 104 týdnů a 156 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v poměru kostní věk/chronologický věk
Časové okno: 52 týdnů, 104 týdnů a 156 týdnů
Vypočteno jako poměr
52 týdnů, 104 týdnů a 156 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre standardní odchylky inzulinu podobného růstového faktoru 1 (IGF-1) (SDS)
Časové okno: 26 týdnů, 52 týdnů, 104 týdnů, 156 týdnů a 182 týdnů
Prostřednictvím analýzy Central Lab
26 týdnů, 52 týdnů, 104 týdnů, 156 týdnů a 182 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. února 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
18. října 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ASND0034

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení