Zkouška ke zkoumání různých dávek lonapegsomatropinu ve srovnání se somatropinem u jedinců s Turnerovým syndromem

Kritéria pro zařazení:

1. Věk od 1 do 10 let včetně.
2. Diagnostika TS pomocí genetického testu.
3. Předpubertální stav.
4. Naivní léčba růstovým hormonem nebo sekretagog růstového hormonu.

5. Vykazovat narušený růst definovaný alespoň jedním z následujících:

   1. AHV < 6 cm/rok nebo <25ᵗʰ percentil v časovém rozpětí 6–18 měsíců pro děti ve věku 2 let a starší.
   2. Výška (nebo délka u jedinců < 2 roky) <10ᵗʰ percentil pro pohlaví a věk podle grafů růstu CDC z roku 2000 pro Spojené státy.
6. Kostní věk v nebo pod chronologickým věkem na rentgenovém snímku levého zápěstí při screeningu.
7. Biochemicky euthyroidní (včetně suplementace hormony štítné žlázy).
8. Pokud užíváte hormonální substituční terapie pro jakýkoli jiný nedostatek hormonů než růstový hormon (např. nadledvinky, štítná žláza), musí být na adekvátních a stabilních dávkách po dobu ≥ 4 týdnů před a během screeningu.
9. Fundoskopie při screeningu bez známek/příznaků intrakraniální hypertenze nebo proliferativní retinopatie nebo známky jakéhokoli jiného onemocnění sítnice, pro které je léčba růstovým hormonem kontraindikována.
10. Schopný dát podepsaný informovaný souhlas. Účastníci a/nebo rodiče či zákonní zástupci účastníků musí podepsat informovaný souhlas. Souhlas by měl být získán od všech účastníků způsobilých porozumět protokolu podle požadavků IRB.

Kritéria vyloučení:

1. Turnerův syndrom s přítomností Y-chromozomálního materiálu na genetickém vyšetření a bez anamnézy gonadektomie.
2. Diagnóza diabetes mellitus.
3. Známá anamnéza klinicky relevantních stavů, které mohou mít vliv na růst, např. ale bez omezení na celiakii, podvýživu, léčbu potenciálními léky ovlivňujícími růst pro poruchy pozornosti/hyperaktivitu (ADHD) atd.
4. Jakákoli známá, klinicky významná, vrozená nebo získaná srdeční/kardiovaskulární dysfunkce, která by mohla interferovat s růstem, jak bylo stanoveno transtorakálním echokardiogramem.
5. Známá anamnéza nebo přítomnost malignity.

6. Jedinci s anamnézou intrakraniálního tumoru nebo cyst, se známkami růstu během posledních 12 měsíců před screeningem.

   Poznámka - Jedinci s anamnézou intrakraniálního nádoru mohou být vhodní, pokud neexistuje žádný důkaz reziduálního nádoru, jak bylo stanoveno skenováním MRI/CT provedeným během 6 až 12 měsíců před screeningem.

7. Jaterní transaminázy (tj. AST nebo ALT) nad 3násobkem horní hranice normálu podle centrální laboratoře při screeningu.
8. Závažné zdravotní stavy a/nebo přítomnost kontraindikace léčby hGH.
9. Abnormální funkce ledvin.
10. Klinicky relevantní systémové onemocnění, akutní kritické onemocnění a komplikace po otevřené operaci srdce, břišní operaci, mnohočetných úrazech, akutním respiračním selhání nebo podobných stavech během 6 měsíců před screeningem.
11. Špatně kontrolovaná hypertenze.
12. Předcházející nebo souběžná léčba jakýmkoli prostředkem, který by mohl ovlivnit růst nebo interferovat se sekrecí nebo působením růstového hormonu, jako jsou, ale bez omezení, nesteroidní anabolika, pohlavní steroidy atd.
13. Perorální/intravenózní/intramuskulární kortikosteroidy během 90 dnů před nebo během screeningu.
14. Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na studijní zásah(y) nebo související produkty.
15. Účast v jakékoli jiné studii zahrnující zkoumanou sloučeninu během 90 dnů před screeningem nebo souběžně s touto studií.
16. Jakákoli nemoc nebo stav, který podle úsudku zkoušejícího může způsobit, že jednotlivec nebude pravděpodobně dodržovat protokol nebo představuje nepřiměřené riziko.
17. Žena, která je těhotná, plánuje otěhotnět nebo kojí.