Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vesikulogeneze u dětí s nedostatkem GH (VESCIGHTP) (VESCIGHTP)

1. října 2024 aktualizováno: Istituto Auxologico Italiano

Hodnocení vezikulogeneze u dětí s deficitem GH podstupujících hormonální substituční terapii

Primárním cílem studie je zhodnotit velikost a derivační profil extracelulárních váčků (EV) generovaných u dětí s deficitem GH, podstupujících hormonální substituční terapii rhGH. Sekundárním cílem je korelovat vezikulogenezi s auxometrickými a biochemickými parametry používanými v klinicko-endokrinní praxi při hodnocení malého vzrůstu.

Výsledky studie poskytnou užitečné informace k racionálnějšímu nastavení klinického a biochemického sledování hormonální substituční terapie rhGH a také k pochopení molekulárních a buněčných mechanismů, které jsou základem multisystémového působení GH, což je nejdůležitější anabolický hormon lidského organismu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Metody:

V Regionálním referenčním centru pro poruchy růstu, Istituto Auxologico Italiano, IRCCS, Milán, bude přijato 10 dětí obou pohlaví postižených izolovaným nedostatkem růstového hormonu podle kritérií stanovených v poznámce AIFA 39 pro tuto patologii (nízký vzrůst: ≤ - 3 SD nebo ≤ -2 SD a rychlost růstu/rok ≤ -1,0 SD pro věk a pohlaví hodnocené s odstupem alespoň 6 měsíců a maximální GH ve dvou různých stimulačních farmakologických testech < 8 ng/ml). Vylučovacím kritériem z této studie (a z léčby rhGH) bude přítomnost organických patologií na úrovni hypotalamus-hypofýza (posouzeno pomocí MRI mozku).

V bazálních stavech (předléčení) přistoupíme ke sběru klinických a antropometrických/auxometrických dat, včetně vyhodnocení tělesného složení s bioimpedanční analýzou. Stejné zpracování bude opakováno při následném 6měsíčním sledování (viz níže).

Každý subjekt podstoupí hormonální substituční terapii s rhGH v dávce 0,025-0,035 mg/kg tělesné hmotnosti za den (nebo 0,7-1,0 mg/m2 tělesného povrchu za den).

Při hladovění (alespoň 12 hodin) se vzorky krve odebírají v T0 (tj. před zahájením hormonální substituční terapie rhGH) a v T6 (tj. po 6 měsících rhGH, přibližně 10-12 hodin po podání dávky z předchozího dne).

Ve vzorcích odebraných v T0 a T6 budou určeny rozměrové a derivační profily EV. Budou identifikovány markery pro následující buněčné subtypy: endotel (aktivovaný a neaktivovaný), monocyty, neutrofily, krevní destičky, svaly, kosti a tuková tkáň.

V bazálních stavech (T0) a v T6 budou pacientům odebrány vzorky pro stanovení následujících parametrů: kompletní krevní obraz + vzorec, glykémie, inzulín, glykovaný Hb, triglyceridy, celkový cholesterol, LDL, HDL, hsPCR, IGF-1 osteokalcin, ICTP a PIIIINP.

Kvantitativní údaje budou vyjádřeny jako průměr ± SD nebo jako medián s interkvartilním rozmezím (Q1-Q3), podle potřeby. Kategorická data budou prezentována jako frekvence a procenta, zatímco spojité proměnné budou testovány na normalitu a linearitu. Je-li to vhodné, provede se logová transformace dat. Párový Studentův t-test (nebo jiný neparametrický test) bude použit k porovnání demografických, klinických a biochemických charakteristik mezi stejnými subjekty v T0 vs. T6. EV budou dále rozděleny podle jejich velikosti (exosomy, mikrovezikuly a celkové EV) a jejich buněčného původu identifikovaného specifickými markery (např. CD14+, CD61+, CD62E+, CD105+, SCGA+, FABP+ atd.). K vyhodnocení asociace mezi EV (jako Δ% mezi T0 a T6 pro dimenzionální a také derivační profil), hladinami cirkulujícího IGF-1 (jako Δ% mezi T0 a T6) a rychlostí růstu bude použita vícenásobná lineární regresní analýza. (T0 až T6). Kromě toho bude k posouzení změny EV vyvolané rhGH (T0 vs. T6) použit párový Studentův t-test. Test bude aplikován na všechny EV populace studované s velikostním profilem a pro všechny vezikulární markery studované s derivačním profilem. Alternativně bude použit neparametrický test. Bude uvažována p-hodnota < 0,05.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano IRCCS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

10 dětí obou pohlaví postižených izolovaným nedostatkem GH bude přijato podle kritérií stanovených v poznámce AIFA 39 pro tuto patologii (nízký vzrůst: ≤ - 3 SD nebo ≤ -2 SD a rychlost růstu/rok ≤ -1,0 SD pro věk a pohlaví hodnoceno s odstupem alespoň 6 měsíců a maximální GH při dvou různých stimulačních farmakologických testech < 8 ng/ml).

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • malý vzrůst: ≤ - 3 SD nebo ≤ -2 SD
  • rychlost růstu/rok ≤ -1,0 SD pro věk a pohlaví hodnoceno s odstupem alespoň 6 měsíců - vrchol GH při dvou různých stimulačních farmakologických testech < 8 ng/ml

Kritéria vyloučení:

- přítomnost organických patologií na hypotalamo-hypofyzární úrovni (posuzováno provedením MRI mozku).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Hormonální substituční terapie s rhGH
Lék: rhGH
Hormonální substituční léčba rhGH v dávce 0,025-0,035 mg/kg tělesné hmotnosti za den (nebo 0,7-1,0 mg/m2 tělesného povrchu za den).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Velikost extracelulárních vezikul
Časové okno: Výchozí stav a po 6 měsících
Změna velikosti extracelulárních vezikul po léčbě rhGH
Výchozí stav a po 6 měsících
Derivační profil extracelulárních vezikul
Časové okno: Výchozí stav a po 6 měsících
Změna v derivačním profilu extracelulárních vezikul po léčbě rhGH
Výchozí stav a po 6 měsících

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Auxometrické parametry - výška
Časové okno: Výchozí stav a po 6 měsících
Změna výšky po léčbě rhGH
Výchozí stav a po 6 měsících
Auxometrické parametry - hmotnost
Časové okno: Výchozí stav a po 6 měsících
Změna hmotnosti po léčbě rhGH
Výchozí stav a po 6 měsících
Biochemické parametry - glykémie
Časové okno: Výchozí stav a po 6 měsících
Změna glykémie po léčbě rhGH
Výchozí stav a po 6 měsících
Biochemické parametry - Inzulinu podobný růstový faktor I (IGF-I)
Časové okno: Výchozí stav a po 6 měsících
Změna IGF-I po léčbě rhGH
Výchozí stav a po 6 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Istituto Auxologico Italiano

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. října 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 01C211

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení