Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Setrusumab vs. bisfosfonáty u subjektů 2 až (Cosmic)

24. února 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otevřená, randomizovaná, aktivně kontrolovaná studie fáze 3 setrusumabu ve srovnání s bisfosfonáty u pediatrických pacientů ve věku 2 až < 5 let s Osteogenesis Imperfecta typu I, III nebo IV

Primárním cílem studie je vyhodnotit účinek setrusumabu vs. intravenózních bisfosfonátů (IV-BP) na snížení četnosti zlomenin, včetně morfometrických zlomenin obratlů u pediatrických účastníků.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účastníci budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostali buď setrusumab nebo IV-BP. Po randomizaci budou účastníci dostávat setrusumab nebo IV-BP po dobu až 24 měsíců během aktivním kontrolovaného období. Na konci aktivně řízeného období všichni účastníci vstoupí do období prodloužení a účastníci přiřazení k IV-BP přejdou na setrusumab. Během období prodloužení budou všichni účastníci dostávat setrusumab po dobu minimálně 12 měsíců nebo dokud nebude setrusumab komerčně dostupný v jejich příslušné zemi nebo dokud nebude studie ukončena. Používání jakýchkoli bisfosfonátů je po celou dobu prodloužení zakázáno.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
69

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Brazílie
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Institut Imagine
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 EA
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) - Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00161
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, KIH 8L1
        • Childrens Hospital Of Eastern Ontario Research Institute, University Of Ottawa
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital at London Health Sciences Centre
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 91-738
        • Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85206
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Childrens Hospital LA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital DC
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60707
        • Shriners Hospitals for Children Chicago
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill (UNC)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 4 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza OI typu I, III nebo IV potvrzena identifikací genetické mutace v COL1A1 nebo COL1A2
  • Anamnéza ≥ 1 zlomeniny za posledních 12 měsíců, ≥ 2 zlomenin za posledních 24 měsíců nebo ≥ 1 zlomeniny stehenní kosti, holenní kosti nebo pažní kosti za posledních 24 měsíců
  • Jakákoli předchozí expozice nebo současné užívání IV-bisfosfonátové terapie pro léčbu OI
  • Hladina 25-hydroxyvitamínu D v séru ≥ 20 ng/ml při screeningové návštěvě. Pokud jsou hladiny 25-hydroxyvitaminu D nižší než 20 ng/ml, může být subjekt znovu vyšetřen po minimálně 14 dnech suplementace vitaminem D podle pokynů zkoušejícího.

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace pro použití IV bisfosfonátů na základě klinického posouzení zkoušejícího
  • Zhoubné nádory skeletu nebo kostní metastázy v anamnéze kdykoli
  • Anamnéza neurální foraminální stenózy (kromě případů, kdy byla způsobena skoliózou)
  • Klinické projevy Chiariho malformace nebo bazilární invaginace. Přítomnost jakéhokoli jiného neurologického onemocnění, které bylo klinicky nestabilní během posledních 2 let, vyžaduje kontrolu lékařským monitorem.
  • Anamnéza nebo současná nekontrolovaná souběžná onemocnění, která mohou ovlivnit metabolismus kostí, jako je hypo/hyperparatyreóza, abnormální funkce štítné žlázy, nefrotický syndrom nebo onemocnění ledvin ve stádiu IV/V
  • Jakýkoli kosterní stav (jiný než OI) vedoucí k deformaci kostí a/nebo zvýšenému riziku zlomenin, jako je křivice, osteopetróza, idiopatická juvenilní osteoporóza nebo kosterní dysplazie
  • Anamnéza známého kardiovaskulárního onemocnění, jako je anomálie koronárních tepen, Kawasakiho choroba, myokarditida, kardiomyopatie, infarkt myokardu, mrtvice nebo tromboembolické onemocnění. Jedinci s jiným vrozeným nebo získaným kardiovaskulárním onemocněním vyžadujícím echokardiogram vyžadují kontrolu lékařem. Zkoušející by měli zvážit, zda potenciální přínosy léčby převažují nad potenciálními riziky u pacientů s kardiovaskulárními rizikovými faktory, jako je potvrzená arteriální hypertenze.
  • Hypokalcémie, definovaná jako hladiny vápníku v séru pod referenčními rozmezími normálních limitů přizpůsobených věku po doporučeném ≥ 4 hodinách hladovění, při screeningu
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <=35 ml/min/1,73 m2 při Screeningu
  • Předchozí léčba růstovým hormonem, denosumabem, protilátkou proti sklerostinu nebo jinými anabolickými nebo antiresorpčními léky ovlivňujícími kost (jinými než bisfosfonáty) kdykoli
  • Historie externí radiační terapie
  • Známá přecitlivělost na setrusumab nebo jeho pomocné látky, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
  • Přítomnost nebo historie jakéhokoli stavu, který by podle názoru zkoušejícího narušoval účast, představoval nepřiměřené riziko nebo by zmást interpretaci výsledků
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 4 týdnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) hodnoceného léku před screeningem nebo během studie (dle uvážení zkoušejícího po konzultaci s lékařským monitorem)
  • Souběžná účast v jiné klinické studii bez předchozího souhlasu od lékařského monitoru studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Intravenózní bisfosfonáty (IV-BP) -> Setrusumab

Účastníci IV-BP budou pokračovat ve své stávající dávce/režimu podle uvážení zkoušejícího; pro účastníky, kteří nejsou na IV-BP, dávku/režim určí zkoušející.

Po období aktivní kontroly budou účastníci dostávat Setrusumab během období prodloužení
Biologický: Setrusumab
Plně lidská sklerostin neutralizující monoklonální protilátka (mAb) podávaná jednou měsíčně (QM) prostřednictvím intravenózní (IV) infuze
Ostatní jména:
  • BPS804
  • UX143
Lék: Bisfosfonát
Podává se podle uvážení zkoušejícího prostřednictvím intravenózní (IV) infuze
Experimentální: Setrusumab
Účastníci dostanou Setrusumab během aktivní kontroly a období prodloužení
Biologický: Setrusumab
Plně lidská sklerostin neutralizující monoklonální protilátka (mAb) podávaná jednou měsíčně (QM) prostřednictvím intravenózní (IV) infuze
Ostatní jména:
  • BPS804
  • UX143

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Anualizovaná míra všech radiograficky potvrzených zlomenin, včetně morfometrických obratlových zlomenin, při primární analýze
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Sérová koncentrace Setrusumabu
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a nežádoucími příhodami zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Procento změny z výchozí hodnoty v DXA BMD na bederní páteři při primární analýze
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Počet účastníků s vazbou proti setrusumabu a neutralizujícími protilátkami
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Anualizovaná míra radiograficky potvrzených zlomenin, s výjimkou morfometrických obratlových zlomenin, ale včetně zlomenin prstů, prstů, tváře a lebky při primární analýze
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Anualizovaná míra všech radiograficky potvrzených zlomenin, s výjimkou morfometrických obratlových zlomenin a zlomenin prstů, prstů, obličeje a lebky, při primární analýze
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v duální energii rentgenové absorptiometrie (DXA) kostní minerální hustota (BMD) Z-skóre na bederní páteři při primární analýze
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Podíl účastníků zažívajících nové radiograficky potvrzené zlomeniny, včetně morfometrických obratlových zlomenin, při primární analýze
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v dětské ortopedické společnosti Severní Ameriky Pediatrické výsledky údaje sběr dat (Posna-Podci) Sport/fyzické fungování a Bolest/Comfort Subscale skóre při primární analýze
Časové okno: Základní linie, až 24 měsíců
Základní linie, až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. června 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UX143-CL314
  • 2023-504196-24-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení