- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05768854
Setrusumab vs. bisfosfonáty u subjektů 2 až (Cosmic)
8. dubna 2024 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Otevřená, randomizovaná, aktivně kontrolovaná studie fáze 3 setrusumabu ve srovnání s bisfosfonáty u pediatrických pacientů ve věku 2 až < 5 let s Osteogenesis Imperfecta typu I, III nebo IV
Primárním cílem studie je vyhodnotit účinek setrusumabu vs. intravenózních bisfosfonátů (IV-BP) na snížení četnosti zlomenin, včetně morfometrických zlomenin obratlů u pediatrických účastníků.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Účastníci budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostali buď setrusumab nebo IV-BP.
Po randomizaci budou účastníci dostávat setrusumab nebo IV-BP po dobu až 24 měsíců během aktivním kontrolovaného období.
Na konci aktivně řízeného období všichni účastníci vstoupí do období prodloužení a účastníci přiřazení k IV-BP přejdou na setrusumab.
Během období prodloužení budou všichni účastníci dostávat setrusumab po dobu minimálně 12 měsíců nebo dokud nebude setrusumab komerčně dostupný v jejich příslušné zemi nebo dokud nebude studie ukončena.
Používání jakýchkoli bisfosfonátů je po celou dobu prodloužení zakázáno.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
66
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Patients Contact: Trial Recruitment
- Telefonní číslo: 18887568657
- E-mail: trialrecruitment@ultragenyx.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: HCPs Contact: Medical Information
- Telefonní číslo: 18887568657
- E-mail: medinfo@ultragenyx.com
Studijní místa
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90035-903
- Nábor
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Nábor
- Institut Imagine
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584 EA
- Nábor
- Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) - Wilhelmina Kinderziekenhuis
-
-
-
-
-
Roma, Itálie, 00161
- Nábor
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, KIH 8L1
- Nábor
- Childrens Hospital Of Eastern Ontario Research Institute, University Of Ottawa
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Zatím nenabíráme
- Children's Hospital at London Health Sciences Centre
-
-
-
-
-
Köln, Německo, 50937
- Zatím nenabíráme
- Universitätsklinikum Köln (University of Cologne) - Children's hospital University
-
-
-
-
-
Łódź, Polsko, 91-738
- Nábor
- Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85206
- Nábor
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Nábor
- Childrens Hospital LA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Nábor
- Yale New Haven Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
- Nábor
- Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Nábor
- Children's National Hospital DC
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- Nábor
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60707
- Nábor
- Shriners Hospitals for Children Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Nábor
- University of Missouri-Kansas City (UMKC) Medical School - Children's Mercy Hospitals & Clinics (CMHC)
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Nábor
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Nábor
- St. Louis Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Nábor
- Vanderbilt University Medical Center (VUMC)
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Nábor
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Baylor College of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 4 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnóza OI typu I, III nebo IV potvrzena identifikací genetické mutace v COL1A1 nebo COL1A2
- Anamnéza ≥ 1 zlomeniny za posledních 12 měsíců, ≥ 2 zlomenin za posledních 24 měsíců nebo ≥ 1 zlomeniny stehenní kosti, holenní kosti nebo pažní kosti za posledních 24 měsíců
- Jakákoli předchozí expozice nebo současné užívání IV-bisfosfonátové terapie pro léčbu OI
- Hladina 25-hydroxyvitamínu D v séru ≥ 20 ng/ml při screeningové návštěvě. Pokud jsou hladiny 25-hydroxyvitaminu D nižší než 20 ng/ml, může být subjekt znovu vyšetřen po minimálně 14 dnech suplementace vitaminem D podle pokynů zkoušejícího.
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace pro použití IV bisfosfonátů na základě klinického posouzení zkoušejícího
- Zhoubné nádory skeletu nebo kostní metastázy v anamnéze kdykoli
- Anamnéza neurální foraminální stenózy (kromě případů, kdy byla způsobena skoliózou)
- Klinické projevy Chiariho malformace nebo bazilární invaginace. Přítomnost jakéhokoli jiného neurologického onemocnění, které bylo klinicky nestabilní během posledních 2 let, vyžaduje kontrolu lékařským monitorem.
- Anamnéza nebo současná nekontrolovaná souběžná onemocnění, která mohou ovlivnit metabolismus kostí, jako je hypo/hyperparatyreóza, abnormální funkce štítné žlázy, nefrotický syndrom nebo onemocnění ledvin ve stádiu IV/V
- Jakýkoli kosterní stav (jiný než OI) vedoucí k deformaci kostí a/nebo zvýšenému riziku zlomenin, jako je křivice, osteopetróza, idiopatická juvenilní osteoporóza nebo kosterní dysplazie
- Anamnéza známého kardiovaskulárního onemocnění, jako je anomálie koronárních tepen, Kawasakiho choroba, myokarditida, kardiomyopatie, infarkt myokardu, mrtvice nebo tromboembolické onemocnění. Jedinci s jiným vrozeným nebo získaným kardiovaskulárním onemocněním vyžadujícím echokardiogram vyžadují kontrolu lékařem. Zkoušející by měli zvážit, zda potenciální přínosy léčby převažují nad potenciálními riziky u pacientů s kardiovaskulárními rizikovými faktory, jako je potvrzená arteriální hypertenze.
- Hypokalcémie, definovaná jako hladiny vápníku v séru pod referenčními rozmezími normálních limitů přizpůsobených věku po doporučeném ≥ 4 hodinách hladovění, při screeningu
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <=35 ml/min/1,73 m2 při Screeningu
- Předchozí léčba růstovým hormonem, denosumabem, protilátkou proti sklerostinu nebo jinými anabolickými nebo antiresorpčními léky ovlivňujícími kost (jinými než bisfosfonáty) kdykoli
- Historie externí radiační terapie
- Známá přecitlivělost na setrusumab nebo jeho pomocné látky, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
- Přítomnost nebo historie jakéhokoli stavu, který by podle názoru zkoušejícího narušoval účast, představoval nepřiměřené riziko nebo by zmást interpretaci výsledků
- Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 4 týdnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) hodnoceného léku před screeningem nebo během studie (dle uvážení zkoušejícího po konzultaci s lékařským monitorem)
- Souběžná účast v jiné klinické studii bez předchozího souhlasu od lékařského monitoru studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Aktivní komparátor: Intravenózní bisfosfonáty (IV-BP) -> Setrusumab
Účastníci IV-BP budou pokračovat ve své stávající dávce/režimu podle uvážení zkoušejícího; pro účastníky, kteří nejsou na IV-BP, dávku/režim určí zkoušející. Po období aktivní kontroly budou účastníci dostávat Setrusumab během období prodloužení |
Plně lidská sklerostin neutralizující monoklonální protilátka (mAb) podávaná jednou měsíčně (QM) prostřednictvím intravenózní (IV) infuze
Ostatní jména:
Podává se podle uvážení zkoušejícího prostřednictvím intravenózní (IV) infuze
|
Experimentální: Setrusumab
Účastníci dostanou Setrusumab během aktivní kontroly a období prodloužení
|
Plně lidská sklerostin neutralizující monoklonální protilátka (mAb) podávaná jednou měsíčně (QM) prostřednictvím intravenózní (IV) infuze
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Anualizovaná míra všech radiograficky potvrzených zlomenin, včetně morfometrických zlomenin obratlů během aktivního kontrolovaného období
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Anualizovaná míra všech radiograficky potvrzených zlomenin, s výjimkou morfometrických zlomenin obratlů během aktivního kontrolovaného období
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Změna od výchozího stavu v pediatrické ortopedické společnosti Severní Ameriky Nástroj pro sběr dat o výsledcích dětí (POSNA-PODCI) Skóre podškály sportu/fyzického fungování a bolesti/pohodlí ve 12. měsíci aktivního kontrolovaného období
Časové okno: Základní stav, až 12 měsíců
|
Základní stav, až 12 měsíců
|
Sérová koncentrace Setrusumabu
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a nežádoucími příhodami zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Počet účastníků s anti-setrusumab vázajícími a neutralizujícími protilátkami
Časové okno: Až 24 měsíců
|
Až 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. června 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. března 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. března 2023
První zveřejněno (Aktuální)
14. března 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- UX143-CL314
- 2023-504196-24-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Osteogenesis Imperfecta
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaDokončenoStudie u dospělých pacientů s osteogenesis imperfecta typu I, III nebo IV léčených BPS804 (Asteroid)Osteogenesis Imperfecta typ III | Osteogenesis Imperfecta typ IV | Osteogenesis Imperfecta, typ ISpojené státy, Kanada, Dánsko, Francie, Spojené království
-
Nationwide Children's HospitalDokončenoOsteogenesis Imperfecta typ III | Osteogenesis Imperfecta typu IISpojené státy
-
Emory UniversityZatím nenabírámeOsteogenesis Imperfecta | Osteogenesis Imperfecta typ III
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoOsteogenesis ImperfectaSpojené státy
-
Shriners Hospitals for ChildrenNovartisDokončeno
-
AmgenUkončenoOsteogenesis Imperfecta (OI)Kanada, Česko, Španělsko, Spojené království, Spojené státy, Itálie, Maďarsko, Austrálie, Belgie, Francie, Německo, Polsko
-
Istituto Ortopedico RizzoliNáborOsteogenesis ImperfectaItálie
-
Baylor College of MedicineNábor
-
SanofiNáborOsteogenesis ImperfectaSpojené státy, Austrálie, Kanada, Francie
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaNáborOsteogenesis ImperfectaSpojené státy, Kanada, Krocan, Argentina, Německo, Austrálie, Itálie, Portugalsko, Spojené království, Polsko, Francie, Holandsko
Klinické studie na Setrusumab
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaUkončenoDlouhodobá rozšiřující studie setrusumabu u dospělých s typem I, III nebo IV Osteogenesis ImperfectaOsteogenesis ImperfectaSpojené státy
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaNáborOsteogenesis ImperfectaSpojené státy, Kanada, Krocan, Argentina, Německo, Austrálie, Itálie, Portugalsko, Spojené království, Polsko, Francie, Holandsko
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaDokončenoStudie u dospělých pacientů s osteogenesis imperfecta typu I, III nebo IV léčených BPS804 (Asteroid)Osteogenesis Imperfecta typ III | Osteogenesis Imperfecta typ IV | Osteogenesis Imperfecta, typ ISpojené státy, Kanada, Dánsko, Francie, Spojené království