Studie ZB001 u čínských pacientů s onemocněním štítné žlázy

Kritéria pro zařazení:

1. Dospělý muž nebo žena ve věku 18 let nebo starší
2. Klinická diagnóza Gravesovy orbitopatie spojené s TED s CAS ≥ 4 na 7-položkové škále pro zkoumané oko
3. Středně závažná až závažná (tj. znatelný dopad na každodenní život) aktivní TED: proptóza ≥ 18,6 mm nebo progresivní proptóza (≥ 3 mm vyšší než předchozí proptóza pacienta podle zkoušejícího) a alespoň jeden z následujících stavů: retrakce víčka ≥ 2 mm, střední nebo těžké postižení měkkých tkání (překrvení nebo edém spojivek nebo periorbitální kongesce nebo edém) a/nebo periodická nebo konstantní diplopie
4. Zdokumentovaný důkaz očních příznaků nebo příznaků spojených s TED, které začaly do 1 roku před screeningem studie
5. Euthyroidní nebo mají pouze mírnou hyper- nebo hypotyreózu, definovanou jako hladiny volného tyroxinu (FT4) a volného trijodtyroninu (FT3) v rozmezí 0,5-1,5násobku normálních limitů při Screeningu. Musí být vynaloženo veškeré úsilí k rychlé nápravě jakékoli mírné hypo- nebo hypertyreózy a udržení euthyroidního stavu po celou dobu trvání studie. Tyreoidektomie NENÍ vyloučením
6. Ženy ve fertilním věku (včetně těch, které byly po menopauze < 1 rok, s amenoreou < 1 rok nebo nebyly chirurgicky sterilizovány) musí mít při screeningu negativní výsledek těhotenského testu v séru; takové pacientky musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce, jak je popsáno v příslušné části protokolu (oddíl 9.2 Antikoncepce a těhotenství), alespoň po dobu jednoho celého menstruačního cyklu před první dávkou hodnoceného léku a pokračovat v tom po dobu 100 dnů po poslední dávce studie lék
7. Pacienti mužského pohlaví musí být chirurgicky sterilizováni po dobu alespoň 6 týdnů nebo musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce, jak je popsáno v příslušné části protokolu (oddíl 9.2 Antikoncepce a těhotenství), od doby před první dávkou studovaného léku do 100 dnů po poslední dávce ve studii lék

Kritéria vyloučení:

1. Snížená BCVA ve studovaném oku, definovaná jako ≥ 0,2 měřená pomocí standardního logaritmického grafu zrakové ostrosti, v důsledku neuropatie zrakového nervu, nového defektu zorného pole nebo barevného defektu sekundárního k postižení zrakového nervu během předchozích 6 měsíců
2. Dekompenzace rohovky ve studovaném oku nereagující na lékařskou péči
3. Pokles CAS o ≥ 2 body mezi screeningovým hodnocením a dnem -1
4. Pokles proptózy o ≥ 2 mm ve studovaném oku mezi screeningovým hodnocením a dnem -1
5. Prodělal předchozí orbitální ozařování nebo chirurgický zákrok ve studovaném oku pro TED
6. Známá anamnéza klinicky významné ušní patologie, operace ucha nebo poškození sluchu
7. Zánětlivé onemocnění střev (např. biopsií prokázané nebo klinické důkazy zánětlivého onemocnění střev)
8. Kumulativní použití glukokortikoidů ekvivalentní ≥ 1 g methylprednisolonu k léčbě TED (předchozí léčba nižší kumulativní dávkou glukokortikoidu nebo očními kapkami glukokortikoidu je povolena za předpokladu, že tato léčba byla přerušena ≥ 6 týdnů před screeningem)
9. Užité perorální kortikosteroidy v jakékoli dávce pro jiné stavy než TED během 4 týdnů před screeningem (topické použití povoleno)
10. Těhotenství nebo kojení
11. Kuřák (≥ 5 cigaret denně) nebo bývalý kuřák (≥ 5 cigaret denně), kteří přestali méně než 6 měsíců před zařazením do studie
12. Jakékoli očkování plánované během studie