Studio di ZB001 in pazienti cinesi con malattia dell'occhio della tiroide

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina adulto, di età pari o superiore a 18 anni
2. Una diagnosi clinica di orbitopatia di Graves associata a TED con un CAS ≥ 4 sulla scala a 7 voci per l'occhio dello studio
3. TED attivo da moderato a grave (vale a dire, un impatto apprezzabile sulla vita quotidiana): proptosi ≥ 18,6 mm o proptosi progressiva (≥ 3 mm superiore alla precedente proptosi del paziente secondo lo sperimentatore) e almeno uno dei seguenti: retrazione palpebrale di ≥ 2 mm, coinvolgimento dei tessuti molli moderato o grave (congestione o edema della congiuntiva o congestione o edema periorbitale) e/o diplopia periodica o costante
4. Evidenza documentata di sintomi o segni oculari associati a TED iniziata entro 1 anno prima dello screening dello studio
5. Eutiroideo, o con solo lieve iper o ipotiroidismo, definito come livelli di tiroxina libera (FT4) e triiodotironina libera (FT3) nell'intervallo di 0,5-1,5 volte i limiti normali allo screening. Deve essere fatto ogni sforzo per correggere tempestivamente qualsiasi lieve ipo o ipertiroidismo e mantenere uno stato eutiroideo per l'intera durata dello studio. La tiroidectomia NON è un'esclusione
6. Le donne in età fertile (comprese quelle in postmenopausa da < 1 anno, con amenorrea da < 1 anno o non sterilizzate chirurgicamente) devono presentare un risultato negativo del test di gravidanza su siero allo Screening; tali pazienti devono accettare di praticare una contraccezione efficace come descritto nella sezione del protocollo pertinente (Sezione 9.2 Contraccezione e gravidanza) per almeno un ciclo mestruale completo prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio e continuare a farlo per 100 giorni dopo l'ultima dose dello studio farmaco
7. I pazienti di sesso maschile devono essere stati sterilizzati chirurgicamente per almeno 6 settimane o accettare di praticare una contraccezione efficace come descritto nella sezione del protocollo pertinente (Sezione 9.2 Contraccezione e gravidanza) da prima della prima dose del farmaco in studio fino a 100 giorni dopo l'ultima dose dello studio farmaco

Criteri di esclusione:

1. Diminuzione del BCVA nell'occhio dello studio, definito come ≥ 0,2 come misurato utilizzando il grafico standard dell'acuità visiva logaritmica, a causa di neuropatia ottica, nuovo difetto del campo visivo o difetto di colore secondario al coinvolgimento del nervo ottico nei 6 mesi precedenti
2. Scompenso corneale nell'occhio dello studio che non risponde alla gestione medica
3. Una diminuzione del CAS di ≥ 2 punti tra la valutazione dello screening e il giorno -1
4. Una diminuzione della proptosi di ≥ 2 mm nell'occhio dello studio tra la valutazione dello screening e il giorno -1
5. Aveva precedente irradiazione orbitale o intervento chirurgico nell'occhio dello studio per TED
6. Storia nota di patologia dell'orecchio clinicamente significativa, chirurgia dell'orecchio o compromissione dell'udito
7. Malattia infiammatoria intestinale (ad esempio, evidenza clinica o biopsia di malattia infiammatoria intestinale)
8. Uso cumulativo di glucocorticoidi equivalente a ≥ 1 g di metilprednisolone per il trattamento di TED (il trattamento precedente con una dose cumulativa inferiore di glucocorticoidi o collirio di glucocorticoidi è consentito a condizione che tale trattamento sia stato interrotto ≥ 6 settimane prima dello screening)
9. Corticosteroidi orali usati a qualsiasi dose per condizioni diverse da TED entro 4 settimane prima dello screening (uso topico consentito)
10. Gravidanza o allattamento
11. Fumatore (≥ 5 sigarette al giorno) o ex fumatore (≥ 5 sigarette al giorno) che ha smesso meno di 6 mesi prima dell'arruolamento nello studio
12. Qualsiasi vaccinazione pianificata durante lo studio