Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamika a farmakokinetika BIA 28-6156 v GBA-PD (ACTIVATE)

5. listopadu 2026 aktualizováno: Bial R&D Investments, S.A.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky BIA 28-6156 u pacientů s Parkinsonovou chorobou s patogenní variantou v genu glukocerebrozidázy (GBA1)

The purpose of this randomized, double-blind, placebo-controlled study is to assess the efficacy of BIA 28-6156 over placebo in delaying clinical meaningful motor progression over 78 weeks in subjects with Parkinson's disease who have a pathogenic variant in the glucocerebrosidase 1 (GBA1) gene (GBA-PD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

This is a 2-part (Part A [Genetic Screening] and Part B [Double-Blind Treatment]), Phase 2, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy, safety, tolerability, pharmacodynamics, and pharmacokinetics of 2 fixed dose levels of BIA 28-6156 (10 and 60 mg/day) in approximately 237 subjects with genetically confirmed GBA-PD.

Part A (Genetic Screening) will identify individuals with a PD risk-associated variant in the GBA1 gene for potential enrolment into Part B (Double-Blind Treatment) of the study. Part B will consist of a screening period to ensure that all protocol inclusion/exclusion criteria for Part B of the study are met (up to 5 weeks). After screening period, eligible subjects will be randomized into 1 of 3 treatment arms (BIA 28-6156 10 mg/day, BIA 28-6156 60 mg/day, or placebo) in a 1:1:1 ratio, and enter a double-blind treatment period up to 78 weeks, followed by a 30-day (4 weeks) of safety follow-up period.

Subjects must be receiving a stable dose of PD medication for at least 30 days before screening (for Part B [Double-Blind Treatment]) and will continue to receive their usual PD medications throughout the study.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
273

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Nantes, Francie
        • CHU de Nantes - Hopital Nord Laennec
      • Nice, Francie, 6002
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
      • Nîmes, Francie
        • CHU de Nimes
      • Paris, Francie
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
      • Rennes, Francie
        • CHU de Rennes Hopital Pontchaillou
      • Toulouse, Francie
        • Hopital Paule de Viguier
      • Toulouse, Francie
        • CIC Toulouse
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Amsterdam Medical Center UMC
      • Groningen, Holandsko
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Holandsko
        • St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Spedali Civilia di Brescia
      • Brindisi, Itálie, 72100
        • Ospedale Antonio Perrino
      • Milan, Itálie, 20133
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Itálie, 80138
        • Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
      • Padova, Itálie, 35128
        • Universita degli Studi di Padova - Azienda Ospedaliera di Padova - Clinica Neurologica
      • Roma, Itálie, 163
        • IRCSS San Raffaele Pisana
      • Rozzano, Itálie, 20086
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Salerno, Itálie, 84125
        • A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Kanada
        • Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
      • Montreal, Quebec, Kanada, 3801
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Německo
      • Beelitz-Heilstätten, Německo, 14547
        • Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
      • Biskirchen, Německo, 35638
        • Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
      • Kassel, Německo, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Marburg, Německo, 35039
        • Universitats klinikum Marburg
      • Munich, Německo, 81377
        • Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
      • Munich, Německo
        • Ludwig-Maximilians University Munich
      • Wolfach, Německo, 77709
        • Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-163
        • Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
      • Krakow, Polsko, 31-505
        • Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
      • Lodz, Polsko, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko
        • Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
      • Guimarães, Portugalsko, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • Hospital S.JOÃO
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio
      • Torres Vedras, Portugalsko
        • CNS - Campus Neurologico
  • Spojené království
      • Dundee, Spojené království
        • NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
      • Glasgow, Spojené království
        • Glasgow Memory Clinic
      • London, Spojené království
        • King's College London - David Goldberg Centre
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
      • Plymouth, Spojené království
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami, Dept. of Neurology
      • Ocala, Florida, Spojené státy, 34470
        • Renstar Medical Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30310
        • Morehouse School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Baylor University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
        • Quest Research Institute, LLC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55130
        • Struthers Parkinson's Center- East
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55427
        • Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10075
        • Northwell Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weil Cornell Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10075-1851
        • Northwell Health Physician Partners
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Neurology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • South Euclid, Ohio, Spojené státy, 44121
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43614
        • Univerity of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • MUSC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
        • Evergreen Neuroscience Institute
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko, 08916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barakaldo, Španělsko, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Hospital de la Santa Creu I Sant Pau
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Španělsko, 28006
        • Hospital Universitaio de La Princesa
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Švédsko
      • Lund, Švédsko, 221 85
        • Skane University Hospital, Lund University
      • Uppsala, Švédsko
        • Neurologmottagningen, QD 62

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

35 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

Subjects who satisfy all of the following criteria will be eligible for Part A (Genetic Screening) of the study:

  • The subject is ≥35 and ≤80 years of age at the time of informed consent.
  • The subject has a clinical diagnosis of PD for at least 1 year and for no longer than 7 years before initiation of screening (for Part A), as confirmed by a neurologist using the MDS Criteria for Parkinson's Disease.
  • The subject has a modified Hoehn and Yahr score ≤2.5.
  • The subject is receiving symptomatic treatment for PD.
  • The subject is capable of giving signed informed consent.

Subjects who satisfy all the following criteria will be eligible for Part B (Double-Blind Treatment) of the study:

  • Informed Consent - The subject is capable of giving signed informed consent.
  • The subject has a known GBA-PD risk-associated variant (as determined in Part A [Genetic Screening] of this study).
  • The subject has a score ≥22 on the Montreal Cognitive Assessment (MoCA) scale.
  • The subject does not have severe motor fluctuations or disabling dyskinesias in the clinical judgment of the investigator.
  • The subject has been on stable doses of PD medications for at least 30 days (at least 60 days for rasagiline) before initiation of screening in Part B (Double-Blind Treatment).
  • The subject is able to comply with the study restrictions.
  • The subject has a body mass index (BMI) of 18 to 40 kg/m2.
  • If a sexually active man or a women of childbearing potential, the subject agrees to use highly effective birth control or to remain abstinent during the trial and for 30 days after the last dose of IMP. Complete abstinence from sexual intercourse if this is the subject's usual and preferred lifestyle; or sexual partner with surgical sterilization (e.g., tubal ligation, hysterectomy and/or bilateral oophorectomy, vasectomy).

Exclusion Criteria:

• Individuals who do not satisfy the inclusion criteria for Part A (Genetic Screening) will be excluded.

Subjects who meet any of the following criteria for Part B (Double-Blind Treatment) are not eligible for the study.

  • The subject has Gaucher's disease (GD), as defined by clinical signs and symptoms (i.e., hepatosplenomegaly, cytopenia, skeletal disease), and/or a medical history of marked deficiency of GCase activity compatible with GD.
  • The subject is homozygous for a GBA1 pathogenic variant that is known to be associated with GD or compound heterozygous for 2 alleles that are known to be associated with GD.
  • The subject carries a known PD-associated LRRK2 pathogenic variant.
  • The subject has atypical or secondary parkinsonism by medical history or in the opinion of the investigator. Atypical parkinsonism includes, but is not limited to, diagnoses of progressive supranuclear palsy, cortico-basal syndrome, and multiple system atrophy. Secondary parkinsonism includes drug-induced, toxin-induced, postinfectious, posttraumatic, or vascular parkinsonism.
  • The subject has a history of (within 60 days before initiation of screening) or has planned upcoming major surgery that could interfere with, or for which the treatment might interfere with, the conduct of the study or that would pose an unacceptable risk to the subject in the opinion of the investigator.
  • The subject has any active or chronic disease or condition other than PD that could interfere with, or for which the treatment might interfere with, the conduct of the study or pose an unacceptable risk to the subject in the opinion of the investigator based on medical history, physical examination, vital signs, 12-lead ECG, or clinical laboratory tests. Minor deviations of laboratory values from the normal range may be acceptable if judged by the investigator to have no/minor clinical relevance.
  • The subject has a recent history (last 6 months) of abuse of addictive substances (alcohol, illegal substances), currently uses >21 units of alcohol per week, or is a regular recreational user of sedatives, hypnotics, tranquillizers, or any other addictive agent in the opinion of the investigator.
  • The subject has a positive test for drugs of abuse at screening or before administration of the first dose of investigational medicinal product (IMP) that the investigator judges as clinically relevant. A positive test for tetrahydrocannabinol (THC) is exclusionary. A positive test for cannabinoids (not containing THC) is not exclusionary if the subject is a recreational user (not an abuser) of cannabinoids, in the opinion of the investigator, and agrees to abstain from using cannabinoids within 12 hours before study visits. A positive drug screen that is attributed to an allowed prescription drug is not exclusionary but should be agreed with the medical monitor.
  • The subject is currently pregnant, is planning pregnancy within the timeframe of the study, or is breastfeeding.
  • The subject is using a strong inhibitors and inducers CYP3A4 at the time of screening for Part B (Double-Blind Treatment).
  • The subject is using a breast cancer resistance protein (BCRP) substrate (e.g., pravastatin, rosuvastatin, glyburide) at the time of screening for Part B (Double-Blind Treatment).
  • The subject has used any of the following medications within 60 days before Baseline: typical or atypical antipsychotics (including, but not limited to, clozapine, pimavanserin, olanzapine, risperidone, and aripiprazole), metoclopramide, prochlorperazine, methyldopa, tetrabenazine, deutetrabenazine, valbenazine, or reserpine.
  • The subject has received a vaccination within 14 days before administration of the first dose of IMP.
  • The subject has a prior history of or there is a plan to conduct deep brain stimulation (DBS), lesional procedures, (i.e., thalamotomy), or focused ultrasound; to initiate gene therapy treatment for PD; or to initiate use of any formulation of intestinal infusion or continuous subcutaneous infusion of PD medications.
  • The subject is currently participating in or has participated in an investigational drug study within 3 months or 5 half-lives, whichever is longer; in a therapeutic device study within 3 months before the first dose of IMP; or has previously participated in a gene therapy trial. Concurrent participation in an observational study is acceptable.
  • The subject has a positive test result for hepatitis B surface antigen (HBsAg), hepatitis C virus antibody (anti-HCV), or human immunodeficiency virus 1 (HIV-1) or 2 (HIV-2) at screening. If reflex testing for hepatitis B or HCV DNA is negative, the subject may be eligible for the study.
  • The subject has renal insufficiency as defined by an estimated glomerular filtration rate (eGFR) of <60 mL/min at screening.
  • The subject has cirrhosis (Child-Pugh A, B, or C) or any of the following laboratory values at screening: serum alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2 times the upper limit of normal (ULN) or bilirubin >2 × ULN except if the subject has known or suspected Gilbert's disease.
  • The subject has a QT interval corrected for heart rate by Fridericia's method (QTcF) value >450 msec if male or >470 msec if female at screening.
  • The subject provides a positive response on Question 4 or 5 of the Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) based on the last 6 months or, in the opinion of the investigator, presents a serious risk of suicide at screening.
  • The subject had a positive severe acute respiratory syndrome-related coronavirus-2 (SARS-CoV-2) test (any type) result within the 30 days before signing informed consent for Part B (Double-Blind Treatment) or has 2 or more current symptoms (e.g., sore throat, cough, fever) at the same time that are consistent with the Coronavirus disease 2019 (COVID-19) infection (not tested) in the opinion of the investigator.
  • The subject has a clinical history that is consistent with a previous COVID-19 infection and has not recovered fully, maintaining nonspecific symptoms like, for example, fatigue, shortness of breath, difficulty concentrating, sleep disorders, fever, anxiety, and depression.
  • The subject has previously received BIA 28-6156 or has a known allergy or hypersensitivity to BIA 28-6156 or any components of the formulation.
  • The subject is an unsuitable candidate to receive BIA 28-6156 or is unable or unlikely to comply with the dosing schedule or study evaluations in the judgment of the investigator.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo

Placebo
Lék: Placebo

Placebo, once daily, oral administration.
Experimentální: BIA 28-6156 10 mg

Participants will be randomized to receive BIA 28-6156 10 mg during the Treatment Period.
Lék: BIA 28-6156 10 mg

BIA 28-6156 10 mg, once daily, oral administration.
Experimentální: BIA 28-6156 60 mg

Participants will be randomized to receive BIA 28-6156 60 mg during the Treatment Period.
Lék: BIA 28-6156 60 mg

BIA 28-6156 60 mg, once daily, oral administration.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Time from baseline to clinically meaningful progression on motor aspects of experiences of daily living (assessed by MDS-UPDRS Part II score and MDS-UPDRS Part III score)
Časové okno: From Baseline up to Week 78

Time from baseline to clinically meaningful progression on motor aspects of experiences of daily living, as assessed by ≥2-point increase from baseline in Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part II score and no improvement in the Motor Examination, as assessed by ≥0-point increase from baseline in MDS-UPDRS Part III score. MDS-UPDRS is a multimodal scale assessing impairment and disability consisting of 4 parts. Part II assesses motor experiences of daily living (Range 0-52). It contains 13 questions which are to be rated by the patient and/or caregiver. Part III assesses the motor signs of PD and is rated by the investigator (Range 0-132). Part III contains 33 scores based on 18 items. For each question a numeric score is assigned between 0-4, where 0 = Normal, 1 = Slight, 2 = Mild, 3 = Moderate, 4 = Severe. A higher score indicates more severe symptoms of PD.
From Baseline up to Week 78

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Time from baseline to clinically meaningful progression on motor signs of the disease (assessed by MDS-UPDRS Part III score)
Časové okno: From Baseline up to Week 78

Time from baseline to clinically meaningful progression on motor signs of the disease, as assessed by a ≥5-point increase from baseline in the MDS-UPDRS Part III score. MDS-UPDRS is a multimodal scale assessing impairment and disability consisting of 4 parts. Part III assesses the motor signs of PD and is rated by the investigator (Range 0-132). Part III contains 33 scores based on 18 items. A higher score indicates more severe symptoms of PD.
From Baseline up to Week 78
Time from baseline to any worsening on the Clinical Global Impression - Change (CGI-C) scale
Časové okno: From Baseline up to Week 78

The Clinical Global Impression of Change (CGI-C) is a scale used to assess the overall clinical improvement or worsening of a patient's condition over time. The CGI-C scale ranges from 1 to 7, with lower scores indicating greater improvement (1 - Very much improved, 2 - Much improved, 3 - Minimally improved, 4 - No change, 5 - Minimally worse, 6 - Much worse, 7 - Very much worse).
From Baseline up to Week 78
Time from baseline to any worsening on the Patient Global Impression - Change (PGI-C) scale
Časové okno: From Baseline up to Week 78

The Patient Global Impression of Change (PGI-C) is a self-report tool used to assess a patient's perception of their overall improvement or worsening in a particular health-related domain over time. The PGI-C scale asks patients to rate their overall improvement or worsening since the start of treatment on a seven-point scale, with lower scores indicating greater improvement (1 - Very much improved, 2 - Much improved, 3 - Minimally improved, 4 - No change, 5 - Minimally worse, 6 - Much worse, 7 - Very much worse)
From Baseline up to Week 78
Change from Baseline to Week 78 in the MDS-UPDRS Total (Part I-IV) score
Časové okno: From Baseline up to Week 78

The MDS-UPDRS assesses nonmotor and motor experiences of daily living, motor examination, and motor complication categories. The MDS-UPDRS Part I-IV total score was calculated as the sum of the individual item scores from these categories. Each item is rated on a scale from 0 to 4 on which 0 = normal, 1 = slight, 2 = mild, 3 = moderate, and 4 = severe. A higher score indicates more severe symptoms of PD.
From Baseline up to Week 78
Change from Baseline to Week 78 in the Modified Hoehn and Yahr score
Časové okno: From Baseline up to Week 78

The Modified Hoehn and Yahr scale measures the severity of Parkinson's disease by assessing the patient's motor symptoms and functional impairment. The scale has seven stages, ranging from 1 to 5, with higher scores indicating more severe disease. (1 - Unilateral involvement only; 1.5 - Unilateral and axial involvement; 2 - Bilateral involvement without impairment of balance; 2.5 - Mild bilateral disease with recovery on pull test; 3 - Mild to moderate bilateral disease; some postural instability; physically independent; 4 - Severe disability; still able to walk or stand unassisted; 5 - Wheelchair bound or bedridden unless added).
From Baseline up to Week 78
Change from Baseline to Week 78 in the 39-Item Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39) score
Časové okno: From Baseline up to Week 78

The PDQ-39 is the most thoroughly validated and extensively used self-report measure for the assessment of health-related quality of life in patients with PD. The questionnaire measures 39 items, which assess 8 domains of health: mobility (10 items), activities of daily living (6 items), emotional well being (6 items), stigma (4 items), social support (3 items), cognitions (4 items), communication (3 items), and bodily discomfort (3 items). Each item is scored on the following scale: 0 = never, 1 = occasionally, 2 = sometimes, 3 = often, and 4 = always. Items in each subscale and the total scale can be summarized into an index and transformed linearly to a scale from 0 (perfect health as assessed by the measure) to 100 (worst health as assessed by the measure).
From Baseline up to Week 78

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bial R&D Investments, S.A.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. března 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. dubna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. listopadu 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. listopadu 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BIA 28-6156-201
  • 2022-501783-18-00 (Jiný identifikátor: EU Trial Number)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení