Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamika a farmakokinetika BIA 28-6156 v GBA-PD (ACTIVATE)

12. května 2026 aktualizováno: Bial R&D Investments, S.A.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky BIA 28-6156 u pacientů s Parkinsonovou chorobou s patogenní variantou v genu glukocerebrozidázy (GBA1)

Účelem této randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie je posoudit účinnost BIA 28-6156 oproti placebu při oddálení klinické významné motorické progrese během 78 týdnů u subjektů s Parkinsonovou nemocí, kteří mají patogenní variantu glukocerebrosidázy 1 ( GBA1) gen (GBA-PD).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je 2dílná (část A [Genetický screening] a část B [Dvojitě zaslepená léčba]), fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky, a farmakokinetika 2 pevných dávek BIA 28-6156 (10 a 60 mg/den) u přibližně 237 subjektů s geneticky potvrzenou GBA-PD.

Část A (Genetic Screening) identifikuje jedince s variantou spojenou s rizikem PD v genu GBA1 pro potenciální zařazení do části B (Double-Blind Treatment) studie. Část B se bude skládat ze screeningového období, aby se zajistilo, že jsou splněna všechna protokolová kritéria pro zařazení/vyloučení pro část B studie (až 5 týdnů). Po období screeningu budou způsobilí jedinci randomizováni do 1 ze 3 léčebných ramen (BIA 28-6156 10 mg/den, BIA 28-6156 60 mg/den nebo placebo) v poměru 1:1:1 a vstoupí do dvojitého - období slepé léčby až 78 týdnů, po kterém následuje 30denní (4 týdny) období bezpečnostního sledování.

Subjekty musí dostávat stabilní dávku PD medikace po dobu alespoň 30 dnů před screeningem (pro část B [Dvojitě zaslepená léčba]) a budou i nadále dostávat svou obvyklou PD medikaci v průběhu studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

237

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Nantes, Francie
        • CHU de Nantes - Hopital Nord Laennec
      • Nice, Francie, 6002
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
      • Nîmes, Francie
        • CHU de Nîmes
      • Paris, Francie
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
      • Rennes, Francie
        • CHU de Rennes Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, Francie
        • Hopital Paule de Viguier
      • Toulouse, Francie
        • CIC Toulouse
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Amsterdam Medical Center UMC
      • Groningen, Holandsko
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Holandsko
        • St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Spedali Civilia di Brescia
      • Brindisi, Itálie, 72100
        • Ospedale Antonio Perrino
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Itálie, 20133
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
      • Naples, Itálie, 80138
        • Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
      • Padova, Itálie, 35128
        • Universita Degli Studi Di Padova - Azienda Ospedaliera Di Padova - Clinica Neurologica
      • Roma, Itálie, 163
        • IRCSS San Raffaele Pisana
      • Rozzano, Itálie, 20086
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Salerno, Itálie, 84125
        • A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Kanada
        • Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
      • Montreal, Quebec, Kanada, 3801
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Německo
      • Beelitz-Heilstätten, Německo, 14547
        • Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
      • Biskirchen, Německo, 35638
        • Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
      • Kassel, Německo, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Marburg, Německo, 35039
        • Universitats klinikum Marburg
      • Munich, Německo, 81377
        • Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
      • Munich, Německo
        • Ludwig-Maximilians University Munich
      • Wolfach, Německo, 77709
        • Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-163
        • Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
      • Krakow, Polsko, 31-505
        • Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
      • Lodz, Polsko, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko
        • Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
      • Guimarães, Portugalsko, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitário de Santo António
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • Hospital S.JOÃO
      • Torres Vedras, Portugalsko
        • CNS - Campus Neurológico
  • Spojené království
      • Dundee, Spojené království
        • NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
      • Glasgow, Spojené království
        • Glasgow Memory Clinic
      • London, Spojené království
        • King's College London - David Goldberg Centre
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
      • Plymouth, Spojené království
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami, Dept. of Neurology
      • Ocala, Florida, Spojené státy, 34470
        • Renstar Medical Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30310
        • Morehouse School Of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Baylor University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
        • Quest Research Institute, LLC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55130
        • Struthers Parkinson's Center- East
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55427
        • Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10075
        • Northwell Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weil Cornell Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10075-1851
        • Northwell Health Physician Partners
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Neurology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • South Euclid, Ohio, Spojené státy, 44121
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43614
        • Univerity of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • MUSC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
        • Evergreen Neuroscience Institute
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko, 08916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barakaldo, Španělsko, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Vall d´Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Španělsko, 28006
        • Hospital Universitaio de La Princesa
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Švédsko
      • Lund, Švédsko, 221 85
        • Skane University Hospital, Lund University
      • Uppsala, Švédsko
        • Neurologmottagningen, QD 62

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty, které splňují všechna následující kritéria, budou způsobilé pro část A (Genetický screening) studie:

  • Subjekt je ve věku ≥35 a ≤80 let v době informovaného souhlasu.
  • Subjekt má klinickou diagnózu PD po dobu nejméně 1 roku a ne déle než 7 let před zahájením screeningu (pro část A), což potvrdil neurolog pomocí kritérií MDS pro Parkinsonovu nemoc.
  • Subjekt má modifikované Hoehnovo a Yahrovo skóre ≤2,5.
  • Subjekt dostává symptomatickou léčbu PD.
  • Subjekt je schopen dát podepsaný informovaný souhlas.

Subjekty, které splňují všechna následující kritéria, budou způsobilé pro část B (dvojitě slepá léčba) studie:

  • Informovaný souhlas – Subjekt je schopen dát podepsaný informovaný souhlas.
  • Subjekt má známou variantu spojenou s rizikem GBA-PD (jak je stanoveno v části A [Genetický screening] této studie).
  • Subjekt má skóre ≥ 22 na stupnici Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
  • Podle klinického úsudku zkoušejícího subjekt nemá závažné motorické fluktuace nebo invalidizující dyskineze.
  • Subjekt byl na stabilních dávkách léků na PD po dobu alespoň 30 dnů (alespoň 60 dnů pro rasagilin) ​​před zahájením screeningu v části B (Double-blind Treatment).
  • Předmět je schopen dodržovat studijní omezení.
  • Subjekt má index tělesné hmotnosti (BMI) 18 až 40 kg/m2.
  • Pokud se jedná o sexuálně aktivního muže nebo ženu ve fertilním věku, subjekt souhlasí s použitím vysoce účinné antikoncepce nebo setrvání v abstinenci během studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce IMP. Úplná abstinence od pohlavního styku, pokud je to obvyklý a preferovaný životní styl subjektu; nebo sexuálního partnera s chirurgickou sterilizací (např. podvázání vejcovodů, hysterektomie a/nebo bilaterální ooforektomie, vasektomie).

Kritéria vyloučení:

• Jedinci, kteří nesplňují kritéria pro zařazení do části A (Genetický screening), budou vyloučeni.

Subjekty, které splňují kterékoli z následujících kritérií pro část B (dvojitě slepá léčba), nejsou způsobilé pro studii.

  • Subjekt má Gaucherovu chorobu (GD), jak je definována klinickými příznaky a symptomy (tj. hepatosplenomegalie, cytopenie, kostní onemocnění) a/nebo anamnéza výrazného deficitu aktivity GCázy kompatibilní s GD.
  • Subjekt je homozygotní pro GBA1 patogenní variantu, o které je známo, že je asociována s GD, nebo sloučeninu heterozygotní pro 2 alely, o kterých je známo, že jsou asociovány s GD.
  • Subjekt nese známou patogenní variantu LRRK2 spojenou s PD.
  • Subjekt má atypický nebo sekundární parkinsonismus v anamnéze nebo podle názoru zkoušejícího. Atypický parkinsonismus zahrnuje, ale není omezen na, diagnózy progresivní supranukleární obrny, kortikobazálního syndromu a mnohočetné systémové atrofie. Sekundární parkinsonismus zahrnuje farmaky, toxiny, postinfekční, posttraumatický nebo vaskulární parkinsonismus.
  • Subjekt má v anamnéze (do 60 dnů před zahájením screeningu) nebo plánoval nadcházející velký chirurgický zákrok, který by mohl narušit nebo u kterého by léčba mohla narušit provádění studie nebo která by pro subjekt představovala nepřijatelné riziko. podle názoru vyšetřovatele.
  • Subjekt má jakékoli aktivní nebo chronické onemocnění nebo stav jiný než PD, které by mohly narušovat nebo pro které by léčba mohla interferovat s prováděním studie nebo představovat nepřijatelné riziko pro subjekt podle názoru zkoušejícího na základě lékařské anamnézy , fyzikální vyšetření, vitální funkce, 12svodové EKG nebo klinické laboratorní testy. Drobné odchylky laboratorních hodnot od normálního rozmezí mohou být přijatelné, pokud zkoušející usoudí, že nemají žádný/malý klinický význam.
  • Subjekt má v nedávné minulosti (posledních 6 měsíců) zneužívání návykových látek (alkohol, nelegální látky), v současné době užívá >21 jednotek alkoholu týdně nebo je pravidelným rekreačním uživatelem sedativ, hypnotik, trankvilizérů či jiných návykových látek agenta podle názoru vyšetřovatele.
  • Subjekt má pozitivní test na zneužívání drog při screeningu nebo před podáním první dávky hodnoceného léčivého přípravku (IMP), kterou zkoušející vyhodnotí jako klinicky relevantní. Pozitivní test na tetrahydrokanabinol (THC) je vylučující. Pozitivní test na kanabinoidy (neobsahující THC) není vylučující, pokud je subjekt podle názoru zkoušejícího rekreačním uživatelem (nikoli zneužívajícím) kanabinoidů a souhlasí s tím, že se zdrží užívání kanabinoidů do 12 hodin před studijními návštěvami. Pozitivní lékový screening, který je připisován povolenému léku na předpis, není vylučující, ale měl by být dohodnut s lékařem.
  • Subjekt je v současné době těhotný, plánuje těhotenství v časovém rámci studie nebo kojí.
  • Subjekt užívá silné inhibitory a induktory CYP3A4 v době screeningu na část B (Double-Blind Treatment).
  • Subjekt používá substrát pro protein rezistence rakoviny prsu (BCRP) (např. pravastatin, rosuvastatin, glyburid) v době screeningu na část B (dvojitě slepá léčba).
  • Subjekt užíval během 60 dnů před výchozím stavem kteroukoli z následujících medikací: typická nebo atypická antipsychotika (včetně, ale bez omezení na ně, klozapin, pimavanserin, olanzapin, risperidon a aripiprazol), metoklopramid, prochlorperazin, methyldopa, tetrabenazin, deutetrabenazin, nebo reserpin.
  • Subjekt byl očkován během 14 dnů před podáním první dávky IMP.
  • Subjekt má předchozí anamnézu nebo existuje plán na provedení hluboké mozkové stimulace (DBS), lézních procedur (tj. thalamotomie) nebo zaměřeného ultrazvuku; k zahájení léčby PD genovou terapií; nebo zahájit použití jakékoli formulace střevní infuze nebo kontinuální subkutánní infuze léků na PD.
  • Subjekt se v současné době účastní nebo se účastnil výzkumné studie léčiv během 3 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší; ve studii terapeutického zařízení během 3 měsíců před první dávkou IMP; nebo se dříve účastnila studie genové terapie. Souběžná účast na observační studii je přijatelná.
  • Subjekt má při screeningu pozitivní výsledek testu na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), protilátku proti viru hepatitidy C (anti-HCV) nebo virus lidské imunodeficience 1 (HIV-1) nebo 2 (HIV-2). Pokud je reflexní testování na hepatitidu B nebo HCV DNA negativní, subjekt může být způsobilý pro studii.
  • Subjekt má renální insuficienci definovanou odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) <60 ml/min při screeningu.
  • Subjekt má cirhózu (Child-Pugh A, B nebo C) nebo některou z následujících laboratorních hodnot při screeningu: sérová alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 2násobek horní hranice normy (ULN) nebo bilirubin > 2 × ULN kromě případů, kdy subjekt znal Gilbertovu chorobu nebo měl na ni podezření.
  • Subjekt má při screeningu QT interval korigovaný na srdeční frekvenci metodou Fridericia (QTcF) > 450 msec u mužů nebo > 470 ms u ženy.
  • Subjekt poskytuje kladnou odpověď na otázku 4 nebo 5 Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) na základě posledních 6 měsíců nebo podle názoru zkoušejícího představuje vážné riziko sebevraždy při screeningu.
  • Subjekt měl pozitivní výsledek testu na koronavirus-2 (SARS-CoV-2) související s těžkým akutním respiračním syndromem (jakéhokoli typu) během 30 dnů před podepsáním informovaného souhlasu pro část B (Dvojitě zaslepená léčba) nebo má 2 nebo více aktuálních příznaky (např. bolest v krku, kašel, horečka) ve stejnou dobu, které jsou v souladu s infekcí Coronavirus 2019 (COVID-19) (netestováno) podle názoru zkoušejícího.
  • Subjekt má klinickou anamnézu, která je v souladu s předchozí infekcí COVID-19 a neuzdravil se úplně, přičemž si udržuje nespecifické příznaky, jako je například únava, dušnost, potíže se soustředěním, poruchy spánku, horečka, úzkost a deprese.
  • Subjekt dříve obdržel BIA 28-6156 nebo má známou alergii nebo přecitlivělost na BIA 28-6156 nebo jakoukoli složku přípravku.
  • Subjekt je nevhodným kandidátem pro příjem BIA 28-6156 nebo podle úsudku zkoušejícího není schopen nebo nepravděpodobné, že by dodržel plán dávkování nebo hodnocení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Placebo, jednou denně, perorální podání.
Experimentální: BIA 28-6156 10 mg
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali BIA 28-6156 10 mg během léčebného období.
Lék: BIA 28-6156 10 mg
BIA 28-6156 10 mg, jednou denně, perorální podání.
Experimentální: BIA 28-6156 60 mg
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali BIA 28-6156 60 mg během léčebného období.
Lék: BIA 28-6156 60 mg
BIA 28-6156 60 mg, jednou denně, perorální podání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba od výchozího stavu do klinicky významné progrese na motorických aspektech zážitků každodenního života (hodnoceno skóre MDS-UPDRS část II a skóre MDS-UPDRS část III)
Časové okno: Od základního stavu do 78. týdne
Doba od výchozího stavu do klinicky významné progrese u motorických aspektů zážitků každodenního života, jak bylo hodnoceno ≥2bodovým zvýšením od výchozí hodnoty ve společnosti Movement Disorder Society – Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part II skóre a žádné zlepšení v motorice Vyšetření, jak bylo hodnoceno zvýšením o ≥0 bodů od výchozí hodnoty ve skóre MDS-UPDRS část III. MDS-UPDRS je multimodální škála hodnotící postižení a invaliditu sestávající ze 4 částí. Část II hodnotí motorické zkušenosti každodenního života (rozsah 0-52). Obsahuje 13 otázek, které má hodnotit pacient a/nebo pečovatel. Část III hodnotí motorické příznaky PD a je hodnocena zkoušejícím (rozsah 0-132). Část III obsahuje 33 skóre na základě 18 položek. Pro každou otázku je přiřazeno číselné skóre mezi 0-4, kde 0 = normální, 1 = mírné, 2 = mírné, 3 = střední, 4 = závažné. Vyšší skóre ukazuje na závažnější příznaky PD.
Od základního stavu do 78. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba od výchozího stavu do klinicky významné progrese na motorických příznacích onemocnění (hodnoceno podle skóre MDS-UPDRS část III)
Časové okno: Od základního stavu do 78. týdne
Doba od výchozího stavu do klinicky významné progrese motorických známek onemocnění, jak bylo hodnoceno ≥5bodovým zvýšením oproti výchozí hodnotě ve skóre MDS-UPDRS část III. MDS-UPDRS je multimodální škála hodnotící postižení a invaliditu sestávající ze 4 částí. Část III hodnotí motorické příznaky PD a je hodnocena zkoušejícím (rozsah 0-132). Část III obsahuje 33 skóre na základě 18 položek. Vyšší skóre ukazuje na závažnější příznaky PD.
Od základního stavu do 78. týdne
Doba od výchozího stavu do jakéhokoli zhoršení na stupnici klinického globálního dojmu – změna (CGI-C).
Časové okno: Od základního stavu do 78. týdne
Klinický globální dojem změny (CGI-C) je škála používaná k posouzení celkového klinického zlepšení nebo zhoršení stavu pacienta v průběhu času. Stupnice CGI-C se pohybuje od 1 do 7, přičemž nižší skóre značí větší zlepšení (1 – velmi se zlepšilo, 2 – výrazně zlepšilo, 3 – minimálně zlepšilo, 4 – žádná změna, 5 – minimálně zhoršilo, 6 – výrazně zhoršilo, 7 - Mnohem horší).
Od základního stavu do 78. týdne
Doba od výchozího stavu do jakéhokoli zhoršení na stupnici Patient Global Impression - Change (PGI-C).
Časové okno: Od základního stavu do 78. týdne
Patient Global Impression of Change (PGI-C) je nástroj pro self-report používaný k posouzení pacientova vnímání celkového zlepšení nebo zhoršení v určité oblasti související se zdravím v průběhu času. Škála PGI-C žádá pacienty, aby hodnotili své celkové zlepšení nebo zhoršení od začátku léčby na sedmibodové škále, přičemž nižší skóre značí větší zlepšení (1 – velmi výrazné zlepšení, 2 – výrazné zlepšení, 3 – minimální zlepšení, 4 - Žádná změna, 5 - Minimálně horší, 6 - Mnohem horší, 7 - Velmi mnohem horší)
Od základního stavu do 78. týdne
Změna ze základního stavu na týden 78 v celkovém skóre MDS-UPDRS (část I-IV).
Časové okno: Od základního stavu do 78. týdne
MDS-UPDRS hodnotí nemotorické a motorické zážitky z každodenního života, motorické vyšetření a kategorie motorických komplikací. Celkové skóre MDS-UPDRS Část I-IV bylo vypočteno jako součet skóre jednotlivých položek z těchto kategorií. Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 do 4, kde 0 = normální, 1 = mírné, 2 = mírné, 3 = střední a 4 = závažné. Vyšší skóre ukazuje na závažnější příznaky PD.
Od základního stavu do 78. týdne
Změna ze základního stavu na týden 78 v modifikovaném skóre Hoehn a Yahr
Časové okno: Od základního stavu do 78. týdne
Modifikovaná Hoehnova a Yahrova škála měří závažnost Parkinsonovy choroby hodnocením motorických symptomů a funkčního poškození pacienta. Škála má sedm fází v rozmezí od 1 do 5, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění. (1 – Pouze jednostranné postižení; 1,5 – Jednostranné a axiální postižení; 2 – Oboustranné postižení bez poškození rovnováhy; 2,5 – Mírné oboustranné onemocnění s zotavením při tahovém testu; 3 – Mírné až střední oboustranné onemocnění; určitá posturální nestabilita; fyzicky nezávislý; 4 - Těžké postižení; stále schopen chodit nebo stát bez pomoci; 5 - Připoután na invalidní vozík nebo upoutaný na lůžko, pokud není přidáno).
Od základního stavu do 78. týdne
Změna ze základního stavu na týden 78 ve skóre 39-položkového dotazníku Parkinsonovy nemoci (PDQ-39)
Časové okno: Od základního stavu do 78. týdne
PDQ-39 je nejdůkladněji ověřeným a široce používaným měřítkem self-report pro hodnocení kvality života související se zdravím u pacientů s PD. Dotazník měří 39 položek, které hodnotí 8 oblastí zdraví: mobilita (10 položek), aktivity každodenního života (6 položek), emoční pohoda (6 položek), stigma (4 položky), sociální podpora (3 položky), kognice (4 položky), komunikace (3 položky) a tělesné nepohodlí (3 položky). Každá položka je hodnocena na následující škále: 0 = nikdy, 1 = příležitostně, 2 = někdy, 3 = často a 4 = vždy. Položky v každé subškále a celkové škále lze shrnout do indexu a lineárně transformovat na stupnici od 0 (dokonalé zdraví hodnocené opatřením) do 100 (nejhorší zdraví hodnocené opatřením).
Od základního stavu do 78. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bial R&D Investments, S.A.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. března 2023

Primární dokončení (Aktuální)

2. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

19. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BIA 28-6156-201
  • 2022-501783-18-00 (Jiný identifikátor: EU Trial Number)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BIA 28-6156 10 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit