Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti léku genové terapie Parkinsonovy choroby (BBM-P002)

12. ledna 2026 aktualizováno: Xiangya Hospital of Central South University

Jednoramenná, otevřená, jednocentrová studie hodnotící bezpečnost a účinnost BBM-P002 pro primární pokročilou Parkinsonovu chorobu

Studie bezpečnosti a účinnosti BBM-P002 u subjektů s primárně pokročilou Parkinsonovou chorobou

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Parkinsonova choroba je neurodegenerativní porucha zahrnující ztrátu dopaminergních neuronů v substantia nigra. Tato studie je jednocentrová, jednoramenná, otevřená léčebná klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti genové terapie založené na adeno-asociovaném viru (AAV), označované jako BBM-P002, která bude aplikována do mozku pomocí neurochirurgického postupu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Lu Shen, M.D, Ph.D
  • Telefonní číslo: 86-731-84327216
  • E-mail: shenlu@csu.edu.cn

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostikována idiopatická Parkinsonova nemoc.
  2. Muži a ženy ve věku 40 až 70 let (včetně).
  3. Doba trvání onemocnění od diagnózy ≥5 let. Reakce na dopamin.
  4. Dobré dodržování a pravidelné sledování. Přesné vyplňování deníku pacienta s Parkinsonovou nemocí během sledování a rodinní příslušníci, opatrovníci nebo pečovatelé mohou subjektům pomoci při vyplňování deníku pacienta.

Kritéria vyloučení:

  1. Atypický nebo sekundární parkinsonismus.
  2. Rodinná anamnéza koagulopatie, abnormálního krvácení nebo hemopatie. Jiné riziko krvácení, které zvyšuje riziko chirurgického zákroku, stanovené zkoušejícím.
  3. Jakýkoli typ předchozí genové terapie.
  4. Klinicky významné abnormality elektrokardiogramu (EKG).
  5. Souběžné onemocnění včetně nestabilních kardiovaskulárních a cerebrovaskulárních onemocnění během 3 měsíců, nekontrolovaná hypertenze, závažná posturální hypotenze, špatně kontrolovaný diabetes, malignita v anamnéze.
  6. Akutní nebo chronické: hepatitida B (HBV); Infekce hepatitidou C (HCV) musí mít dokončenou kurativní antivirovou léčbu s virovou náloží HBV/HCV pod limitem kvantifikace nebo být negativní kvůli předchozí léčbě nebo přirozenému ústupu, aby byli způsobilí k zařazení. Subjekt s pozitivním virem lidské imunodeficience (HIV) nebo syfilitickým sérem by měl být vyloučen.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno BBM-P002
jednoramenný
Lék: BBM-P002
Genetika: jednorázová intrakraniální injekce BBM-P002 Neurochirurgická dodávka BBM-P002 do mozku
Ostatní jména:
  • BBM003

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Den 1 až týden 52
Bezpečnost a snášenlivost BBM-P002 hodnocena podle nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Den 1 až týden 52

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost BBM-P002
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 4. týdne, 52. týdne
Změny v hladinách aktivity produktů genové exprese hodnocené pomocí mozkové ¹⁸F-FDOPA PET
Změna od výchozí hodnoty do 4. týdne, 52. týdne
Efektivita BBM-P002
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne
Změny v denní dávce perorálního Levodopy (L-DOPA) nebo ekvivalentní dávce Levodopy (LEDD);
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne
Účinnost přípravku BBM-P002
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne
Změny v motorických/bez motorických MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale-Část III (UPDRS III) Skóre UPDRS III hodnotí motorické příznaky Parkinsonovy choroby. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 132 bodů, přičemž každý z 33 hodnotících bodů je hodnocen na 5bodové stupnici od 0 do 4. Skóre 0 znamená normální, bez abnormalit. Skóre 1 znamená mírné, kdy jsou příznaky přítomny, ale obvykle neovlivňují funkci. Skóre 2 znamená mírné, kdy jsou příznaky mírné a mají menší dopad na funkci. Skóre 3 znamená střední, kdy jsou příznaky střední a mají významný dopad na funkci. Skóre 4 znamená závažné, kdy jsou příznaky závažné a vedou ke ztrátě funkce. Čím vyšší skóre, tím závažnější jsou motorické příznaky.
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne
Efektivita BBM-P002
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne
Poruchy spánku byly charakterizovány pomocí Parkinsonovy škály spánku-2 (PDSS-2). PASS škála je mezinárodně široce používaná sebehodnotící škála speciálně navržená pro pacienty s Parkinsonovou chorobou. Slouží k systematickému hodnocení četnosti výskytu a závažnosti různých poruch spánku u pacientů. Celkem obsahuje 15 položek, každá s bodovým rozsahem od 0 do 4 bodů a používá se 5úrovňová bodovací metoda: 0 bodů: velmi mírné/nikdy (příznaky se nikdy nevyskytují nebo jsou velmi mírné a nezpůsobují obtíže) · 1 bod: Mírné (příznaky se vyskytují občas a způsobují mírné obtíže) · 2 body: Střední (příznaky se vyskytují často, středně závažné obtíže) · 3 body: Těžké (příznaky se vyskytují často, závažné obtíže) · 4 body: velmi těžké/vždy (příznaky se vyskytují neustále nebo extrémně závažné). Bodové hodnocení se pohybuje v rozmezí od 0 do 60 bodů. Čím vyšší skóre, tím závažnější je porucha spánku.
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Xiangya Hospital of Central South University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. dubna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. října 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BBM003- IIT1003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení