Studie bezpečnosti a účinnosti léku genové terapie Parkinsonovy choroby (BBM-P002)
12. ledna 2026 aktualizováno: Xiangya Hospital of Central South University
Jednoramenná, otevřená, jednocentrová studie hodnotící bezpečnost a účinnost BBM-P002 pro primární pokročilou Parkinsonovu chorobu
Studie bezpečnosti a účinnosti BBM-P002 u subjektů s primárně pokročilou Parkinsonovou chorobou
Přehled studie
Detailní popis
Parkinsonova choroba je neurodegenerativní porucha zahrnující ztrátu dopaminergních neuronů v substantia nigra.
Tato studie je jednocentrová, jednoramenná, otevřená léčebná klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti genové terapie založené na adeno-asociovaném viru (AAV), označované jako BBM-P002, která bude aplikována do mozku pomocí neurochirurgického postupu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
10
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Shanghai, Čína
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostikována idiopatická Parkinsonova nemoc.
- Muži a ženy ve věku 40 až 70 let (včetně).
- Doba trvání onemocnění od diagnózy ≥5 let. Reakce na dopamin.
- Dobré dodržování a pravidelné sledování. Přesné vyplňování deníku pacienta s Parkinsonovou nemocí během sledování a rodinní příslušníci, opatrovníci nebo pečovatelé mohou subjektům pomoci při vyplňování deníku pacienta.
Kritéria vyloučení:
- Atypický nebo sekundární parkinsonismus.
- Rodinná anamnéza koagulopatie, abnormálního krvácení nebo hemopatie. Jiné riziko krvácení, které zvyšuje riziko chirurgického zákroku, stanovené zkoušejícím.
- Jakýkoli typ předchozí genové terapie.
- Klinicky významné abnormality elektrokardiogramu (EKG).
- Souběžné onemocnění včetně nestabilních kardiovaskulárních a cerebrovaskulárních onemocnění během 3 měsíců, nekontrolovaná hypertenze, závažná posturální hypotenze, špatně kontrolovaný diabetes, malignita v anamnéze.
- Akutní nebo chronické: hepatitida B (HBV); Infekce hepatitidou C (HCV) musí mít dokončenou kurativní antivirovou léčbu s virovou náloží HBV/HCV pod limitem kvantifikace nebo být negativní kvůli předchozí léčbě nebo přirozenému ústupu, aby byli způsobilí k zařazení. Subjekt s pozitivním virem lidské imunodeficience (HIV) nebo syfilitickým sérem by měl být vyloučen.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rameno BBM-P002
jednoramenný
|
Genetika: jednorázová intrakraniální injekce BBM-P002 Neurochirurgická dodávka BBM-P002 do mozku
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Den 1 až týden 52
|
Bezpečnost a snášenlivost BBM-P002 hodnocena podle nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
|
Den 1 až týden 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost BBM-P002
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 4. týdne, 52. týdne
|
Změny v hladinách aktivity produktů genové exprese hodnocené pomocí mozkové ¹⁸F-FDOPA PET
|
Změna od výchozí hodnoty do 4. týdne, 52. týdne
|
|
Efektivita BBM-P002
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Změny v denní dávce perorálního Levodopy (L-DOPA) nebo ekvivalentní dávce Levodopy (LEDD);
|
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
|
Účinnost přípravku BBM-P002
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Změny v motorických/bez motorických MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale-Část III (UPDRS III) Skóre UPDRS III hodnotí motorické příznaky Parkinsonovy choroby.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 132 bodů, přičemž každý z 33 hodnotících bodů je hodnocen na 5bodové stupnici od 0 do 4. Skóre 0 znamená normální, bez abnormalit.
Skóre 1 znamená mírné, kdy jsou příznaky přítomny, ale obvykle neovlivňují funkci.
Skóre 2 znamená mírné, kdy jsou příznaky mírné a mají menší dopad na funkci.
Skóre 3 znamená střední, kdy jsou příznaky střední a mají významný dopad na funkci.
Skóre 4 znamená závažné, kdy jsou příznaky závažné a vedou ke ztrátě funkce.
Čím vyšší skóre, tím závažnější jsou motorické příznaky.
|
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
|
Efektivita BBM-P002
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Poruchy spánku byly charakterizovány pomocí Parkinsonovy škály spánku-2 (PDSS-2). PASS škála je mezinárodně široce používaná sebehodnotící škála speciálně navržená pro pacienty s Parkinsonovou chorobou.
Slouží k systematickému hodnocení četnosti výskytu a závažnosti různých poruch spánku u pacientů.
Celkem obsahuje 15 položek, každá s bodovým rozsahem od 0 do 4 bodů a používá se 5úrovňová bodovací metoda: 0 bodů: velmi mírné/nikdy (příznaky se nikdy nevyskytují nebo jsou velmi mírné a nezpůsobují obtíže) · 1 bod: Mírné (příznaky se vyskytují občas a způsobují mírné obtíže) · 2 body: Střední (příznaky se vyskytují často, středně závažné obtíže) · 3 body: Těžké (příznaky se vyskytují často, závažné obtíže) · 4 body: velmi těžké/vždy (příznaky se vyskytují neustále nebo extrémně závažné).
Bodové hodnocení se pohybuje v rozmezí od 0 do 60 bodů.
Čím vyšší skóre, tím závažnější je porucha spánku.
|
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. dubna 2023
Primární dokončení (Aktuální)
30. října 2025
Dokončení studie (Aktuální)
30. října 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. března 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. dubna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
21. dubna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BBM003- IIT1003
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .