Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie s tovorafenibem (DAY101) jako léčebnou možností pro progresivní, relapsující nebo refrakterní histiocytózu z Langerhansových buněk

29. října 2026 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

Studie fáze 2 tovorafenibu (DAY101) u recidivující a refrakterní histiocytózy z Langerhansových buněk

This phase II trial tests the safety, side effects, best dose and activity of tovorafenib (DAY101) in treating patients with Langerhans cell histiocytosis that is growing, spreading, or getting worse (progressive), has come back (relapsed) after previous treatment, or does not respond to therapy (refractory). Langerhans cell histiocytosis is a type of disease that occurs when the body makes too many immature Langerhans cells (a type of white blood cell). When these cells build up, they can form tumors in certain tissues and organs including bones, skin, lungs and pituitary gland and can damage them. This tumor is more common in children and young adults. DAY101 may stop the growth of cancer cells by blocking some of the enzymes needed for cell growth. Using DAY101 may be effective in treating patients with relapsed or refractory Langerhans cell histiocytosis.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

PRIMARY OBJECTIVE:

I. To determine overall response rate (ORR) for children and young adults with relapsed or refractory BRAFV600E positive (cohort 1) and BRAFV600E negative (cohort 2) Langerhans cell histiocytosis (LCH) treated with tovorafenib (DAY101) after 2 cycles and must be maintained 4 weeks later.

SECONDARY OBJECTIVES:

I. To determine nature and severity of adverse events in patients treated with tovorafenib (DAY101) for relapsed or refractory LCH.

II. To describe event-free survival (EFS) at 1 year in children and young adults with relapsed and refractory LCH treated with tovorafenib (DAY 101) for up to 1 year.

III. To determine durability of response in children and young adults with relapsed or refractory LCH treated with tovorafenib (DAY101) following cessation of therapy in patients with complete response (CR) at 1 year.

IV. To describe progression-free (and relapse-free) survival (PFS) and overall survival (OS) in children and young adults with relapsed or refractory LCH treated with tovorafenib (DAY101) for up to 1 year.

EXPLORATORY OBJECTIVES:

I. To determine potential role of pathogenic tumor mutation in response to tovorafenib (DAY101), and to evaluate changes in bone marrow and peripheral blood cell populations carrying pathogenic mutations in response to tovorafenib (DAY101) therapy.

Ia. To define somatic mutations in LCH lesion biopsies; Ib. To determine impact of tovorafenib (DAY101) on bone marrow and blood BRAFV600E+ mononuclear cells; Ic. To determine impact of tovorafenib (DAY101) on cerebral spinal fluid and disease response; Id. To determine the performance of standardized immunohistochemical analysis of LCH lesion biopsies.

II. To compare performance of LCH-specific response criteria to Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) criteria.

III. To describe the pharmacokinetics of tovorafenib (DAY101) when administered to pediatric and young adult patients with relapse or refractory LCH.

OUTLINE: This is a dose escalation study of tovorafenib followed by a phase II trial.

Patients receive tovorafenib orally (PO) once weekly (QW) on days 1, 8, 15, and 22 of each cycle. Cycles repeat every 28 days for 12 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients also undergo multi-gated acquisition (MUGA) or echocardiography (ECHO) scans, and fludeoxyglucose F-18 (FDG)-positron emission tomography (PET) or computed tomography (CT) throughout the trial, and collection of blood and urine samples on study. Patients with suspicion of bone marrow and/or central nervous system involvement will also undergo bone marrow biopsy and aspiration and lumbar puncture on study and during follow up.

After completion of study treatment, patients are followed up at 28 days, months 3, 6, 9, and 12, and then at 2 years post cycle 12.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
48

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Austrálie, 2310
        • Nábor
        • John Hunter Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: (02) 4985 5180
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kristy McCarthy
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Nábor
        • Sydney Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Draga Barbaric
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: (02) 9382-1721
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Nábor
        • Queensland Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Steven A. Foresto
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 61 7 3068 1111
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Royal Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martin A. Campbell
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6009
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4G2
        • Nábor
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bruno Michon
        • Kontakt:
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Nábor
        • University of Alberta Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah J. McKillop
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Nábor
        • British Columbia Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 6477 604-875-2345
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rebecca J. Deyell
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Nábor
        • IWK Health Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chelsea Ash
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Pozastaveno
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Nábor
        • Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 519-685-8306
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shayna M. Zelcer
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Nábor
        • Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Oussama A. Abla
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Nábor
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephanie Vairy
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew A. Kutny
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3591
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael W. Bishop
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 501-364-7373
    • California
      • Downey, California, Spojené státy, 90242
        • Nábor
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 626-564-3455
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert M. Cooper
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 909-558-4050
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Albert Kheradpour
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Nábor
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 562-933-5600
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jacqueline N. Casillas
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 323-361-4110
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rebecca S. Parker
      • Madera, California, Spojené státy, 93636
        • Aktivní, ne nábor
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Nábor
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer G. Michlitsch
        • Kontakt:
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Natalie L. Wu
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Timothy P. Garrington
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Nábor
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Nábor
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 860-545-9981
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Nábor
        • Yale University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Farzana Pashankar
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vibhuti Agarwal
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey S. Dome
        • Kontakt:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Nábor
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emad K. Salman
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brian Stover
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 352-273-8010
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Nábor
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nábor
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vibhuti Agarwal
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nábor
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 888-624-2778
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ziad A. Khatib
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Pozastaveno
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Nábor
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zhongbo Hu
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nábor
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vibhuti Agarwal
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer B. Dean
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Nábor
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathryn S. Sutton
        • Kontakt:
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Nábor
        • Memorial Health University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James N. Yarnall
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96826
        • Nábor
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 808-983-6090
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wade T. Kyono
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 773-880-4562
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joanna L. Weinstein
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Perry C. Morocco
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-248-1199
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer A. Belsky
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50309
        • Nábor
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-237-1225
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Nábor
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 859-257-3379
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James T. Badgett
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Nábor
        • Children's Hospital New Orleans
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 504-894-5377
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Nábor
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Craig Lotterman
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elias Zambidis
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
        • Nábor
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jason M. Fixler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 410-601-9083
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
        • Pozastaveno
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Nábor
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
        • Nábor
        • Bronson Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Nábor
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael K. Richards
        • Kontakt:
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Nábor
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 601-815-6700
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bryan A. Sisk
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Nábor
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 314-251-7066
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robin D. Hanson
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Nábor
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 314-268-4000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Nábor
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 402-955-3949
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Nábor
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Nábor
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph L. Lasky
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89144
        • Nábor
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph L. Lasky
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Hackensack University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Katharine Offer
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 551-996-2897
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Nábor
        • Morristown Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 973-971-5900
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathryn L. Laurie
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Nábor
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marissa Botwinick
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 732-235-8675
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • Nábor
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 973-754-2207
          • E-mail: HallL@sjhmc.org
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Nábor
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 518-262-5513
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lauren R. Weintraub
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11219
        • Nábor
        • Maimonides Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 718-765-2500
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mahmut Y. Celiker
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Nábor
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 718-470-3460
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie I. Krystal
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nobuko Hijiya
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 212-639-7592
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christopher J. Forlenza
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth A. Raetz
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Mount Sinai Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 212-824-7309
          • E-mail: CCTO@mssm.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pamela R. Merola
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 212-746-1848
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nitya Gulati
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • Nábor
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 315-464-5476
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melanie A. Comito
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alice Lee
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Aktivní, ne nábor
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Nábor
        • East Carolina University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 336-713-6771
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah Supples
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 216-844-5437
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Nábor
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-228-4055
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Nábor
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 503-494-1080
          • E-mail: trials@ohsu.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Katrina Winsnes
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
        • Nábor
        • Geisinger Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jagadeesh Ramdas
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael D. Hogarty
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • Nábor
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 215-427-8991
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julia E. Segal
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Nábor
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stuart L. Cramer
        • Kontakt:
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Nábor
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aniket Saha
        • Kontakt:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117-5134
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37916
        • Nábor
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 865-541-8266
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-811-8480
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Devang J. Pastakia
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Nábor
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 615-342-1919
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Nábor
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erin B. Butler
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79905
        • Nábor
        • El Paso Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Benjamin Carcamo
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Olive S. Eckstein
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • UT MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Najat C. Daw
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • Nábor
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Allison C. Grimes
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jose M. Esquilin
      • Temple, Texas, Spojené státy, 76508
        • Nábor
        • Scott and White Memorial Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 254-724-5407
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicholas W. McGregor
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 801-585-5270
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Taumoha Ghosh
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melissa S. Mark
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nadirah El-Amin
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 866-987-2000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Nábor
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Judy L. Felgenhauer
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Spojené státy, 25304
        • Nábor
        • Vandalia Health/CAMC Institute for Academic Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mohamad H. Badawi
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Spojené státy, 54301
        • Nábor
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Catherine A. Long
        • Kontakt:
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter H. Shaw
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 414-955-4727
          • E-mail: MACCCTO@mcw.edu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců až 22 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • 180 days- < 22 years (at time of study enrollment)

  • Patient must have a body surface area of ≥ 0.3 m^2

  • Patients with progressive, relapsed, or recurrent LCH with measurable disease at study entry

    • Patients must have had histologic verification of LCH (from either original diagnosis or relapse/progression) at the time of study entry

      • Tissue confirmation of relapse is recommended but not required.
      • Pathology report must be submitted for central confirmation of diagnosis within 7 days of enrollment.
      • Formalin-fixed paraffin-embedded (FFPE) blocks or unstained slides (initial diagnosis and/or subsequent biopsies) will be required for retrospective central confirmation of diagnosis and molecular studies
      • Patients with mixed histiocytic disorders (e.g. LCH with juvenile xanthogranuloma) may be included

    • Patients must have measurable disease

    • Patients must have progressive or refractory disease or experience relapse after at least one previous systemic treatment strategy

    • Pathogenic somatic mutation detected in genes encoding tyrosine kinase receptors (CSFR1, ERBB3 or ALK), RAS or RAF (may be from original or subsequent biopsy or peripheral blood/bone marrow aspirate). Clinical mutation reports may include quantitative polymerase chain reaction (PCR) (e.g. BRAFV600E) and/or Sanger or next generation sequencing. Immunohistochemistry (e.g. VE1 antibody for BRAFV600E) alone is not sufficient

  • Participant must be able to take an enteral dose and formulation of medication. Study medication is only available as an oral suspension or tablet, which may be taken by mouth or other enteral route such as nasogastric, jejunostomy, or gastric tube

  • Karnofsky >= 50% for patients > 16 years of age and Lansky >= 50% for patients =< 16 years of age

  • Patients must have a performance status corresponding to Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) scores of 0, 1 or 2. Use Karnofsky for patients > 16 years of age and Lansky for patients =< 16 years of age

  • Myelosuppressive chemotherapy: Patients must not have received within 14 days of entry onto this study

  • Investigational agent or any other anticancer therapy not defined above: Patients must not have received any investigational agent or any other anticancer therapy (including MAPK pathway inhibitor) for at least 14 days prior to planned start of tovorafenib (DAY101)

  • Radiation therapy (RT): Patient must not have received RT within 2 weeks after the last dose fraction of RT

  • Patients must have fully recovered from any prior surgery

  • Patients must have fully recovered from the acute toxic effects of all prior chemotherapy, immunotherapy, targeted inhibitor, and/or radiotherapy with toxicities reduced to grade 1 or less (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] version 5.0)

  • Steroids: =< 0.5 mg/kg/day of prednisone equivalent (maximum 20 mg/day) averaged during the month prior to study enrollment is permissible

  • Strong inducers or inhibitors of CYP2C8 are prohibited for 14 days before the first dose of tovorafenib (DAY101) and from planned administration for the duration of study participation

  • Medications that are breast cancer resistant protein (BCRP) substrates that have a narrow therapeutic index are prohibited for 14 days before the first dose of tovorafenib (DAY101) and for the duration of study participation

  • Peripheral absolute neutrophil count (ANC) >= 750/uL unless secondary to bone marrow involvement, in such cases bone marrow involvement must be documented (must be performed within 7 days prior to enrollment, must be repeated prior to the start of protocol therapy if > 7 days have elapsed from their most recent prior assessment)

  • Platelet count >= 75,000/uL (unsupported/without transfusion within the past 7 days) (must be performed within 7 days prior to enrollment, must be repeated prior to the start of protocol therapy if > 7 days have elapsed from their most recent prior assessment)

  • Patients with marrow disease must have platelet count of >= 75,000/uL (transfusion support allowed) and must not be refractory to platelet transfusions. Bone marrow involvement must be documented

  • Hemoglobin >= 8 g/dL (unsupported/without transfusion within the past 7 days). Patients with marrow disease must have hemoglobin >= 8 g/dL (transfusion support allowed). Bone marrow involvement must be documented

  • Hematopoietic growth factors: At least 14 days after the last dose of a long-acting growth factor (e.g., Neulasta [registered trademark]) or 7 days for short-acting growth factor

  • A serum creatinine based on age/sex as follows (must be performed within 7 days prior to enrollment, must be repeated prior to the start of protocol therapy if > 7 days have elapsed from their most recent prior assessment)

    • Age: 6 months to < 1 year; Maximum Serum Creatinine (mg/dL):= 0.5 mg/dl (male and female)
    • Age: 1 to < 2 years; Maximum Serum Creatinine (mg/dL): = 0.6 mg/dl (male and female)
    • Age: 2 to < 6 years; Maximum Serum Creatinine (mg/dL): = 0.8 mg/dl (male and female)
    • Age: 6 to < 10 years; Maximum Serum Creatinine (mg/dL): = 1.0 mg/dl (male and female)
    • Age: 10 to < 13 years; Maximum Serum Creatinine (mg/dL): = 1.2 mg/dl (male and female)
    • Age: 13 to < 16 years; Maximum Serum Creatinine (mg/dL): = 1.5 mg/dl (male) and 1.4 mg/dl (female)
    • Age: >= 16 years; Maximum Serum Creatinine (mg/dL): = 1.7 mg/dl (male) and 1.4 mg/dl (female)
    • OR- a 24 hour urine creatinine clearance >= 50 mL/min/1.73 m^2
    • OR- a glomerular filtration rate (GFR) >= 50 mL/min/1.73 m^2. GFR must be performed using direct measurement with a nuclear blood sampling method OR direct small molecule clearance method (iothalamate or other molecule per institutional standard)
    • Note: Estimated GFR (eGFR) from serum creatinine, cystatin C or other estimates are not acceptable for determining eligibility

  • Bilirubin (sum of conjugated + unconjugated) =< 1.5 x upper limit of normal (ULN) for age (must be performed within 7 days prior to enrollment, must be repeated prior to the start of protocol therapy if > 7 days have elapsed from their most recent prior assessment)

  • Alanine aminotransferase (ALT) =< 3 x ULN for age (must be performed within 7 days prior to enrollment, must be repeated prior to the start of protocol therapy if > 7 days have elapsed from their most recent prior assessment)

  • Serum albumin >= 2 g/dl must be performed within 7 days prior to enrollment, must be repeated prior to the start of protocol therapy if > 7 days have elapsed from their most recent prior assessment)

  • For patients with liver disease caused by their histiocytic disorder (as evaluated on radiographic imaging or biopsy): patients may be enrolled with abnormal bilirubin, aspartate aminotransferase (AST), ALT and albumin with documentation of histiocytic liver disease

  • Fractional shortening (FS) of >= 25% or ejection fraction of >= 50%, as determined by echocardiography or multigated acquisition scan (MUGA) within 28 days prior to study enrollment. Depending on institutional standard, either FS or left ventricular ejection fraction (LVEF) is adequate for enrollment if only one value is measured; if both values are measured, then both values must meet criteria above (must be obtained within 28 days prior to enrollment and start of protocol therapy) (repeat if necessary)

  • No evidence of dyspnea at rest, no exercise intolerance, and a pulse oximetry > 94% if there is clinical indication for determination; unless it is due to underlying pulmonary LCH

  • Central Nervous System Function Defined As:

    • Patients with seizure disorder may be enrolled if well controlled
    • Central nervous system (CNS) toxicity =< Grade 2

  • Human immunodeficiency virus (HIV) infected patients on effective anti-retroviral therapy with undetectable viral load within 6 months are eligible for this trial unless antiretroviral therapy interacts with the metabolism of tovorafenib (DAY101) and cannot safely be changed to antivirals that do not interact with study medication

  • All patients and/or their parent(s) or legal guardians must sign a written informed consent

  • All institutional, Food and Drug Administration (FDA), and National Cancer Institute (NCI) requirements for human studies must be met.

Exclusion Criteria:

  • LCH arising along with other hematologic malignancy (e.g. mixed LCH with acute lymphoblastic leukemia) or any history of non-histiocytic malignancy

  • Disease scenarios as below will be excluded

    • Skin-limited disease
    • Gastrointestinal (GI) tract involvement only (those that have disease that can be determined by endoscopic biopsies only)
    • LCH-associated neurodegeneration (LCH-ND) without parenchymal lesions or other systemic lesions

  • Patients with activating mutations in MAP2K1 are not eligible for this study due to drug target specificity. Mutation status will be submitted to study team within 7 days of enrollment

  • Refractory nausea and vomiting, malabsorption, or external biliary shunt that would preclude adequate absorption of tovorafenib (DAY101)

  • Uncontrolled systemic bacterial, viral, or fungal infection

  • Major surgical procedure or significant traumatic injury within 14 days prior to study enrollment, or anticipation of need for major surgical procedure during the course of the study. Placement of a vascular access device or minor surgery is permitted within fourteen (14) days of study enrollment (provided that the wound has healed)

  • History of significant bowel resection that would preclude adequate absorption or other significant malabsorptive disease

  • Ophthalmologic considerations: Patients with known significant ophthalmologic conditions or known risk factors for retinal vein occlusion (RVO) or central serous retinopathy (CSR) are not eligible

  • History of solid organ or hematopoietic bone marrow transplantation

  • Clinically significant active cardiovascular disease, or history of myocardial infarction, or deep vein thrombosis/pulmonary embolism within 6 months prior to enrollment, ongoing cardiomyopathy, or current prolonged QT interval > 440 ms based on triplicate electrocardiogram (ECG) average

  • History of Grade >= 2 CNS hemorrhage or history of any CNS hemorrhage within 28 days of study entry

  • History of any drug reaction with eosinophilia and systemic symptoms (DRESS) syndrome or Stevens Johnsons syndrome (SJS) or who are allergic to tovorafenib (DAY101) or any of its components

  • CTCAE version (V.) 5.0 Grade 3 symptomatic creatinine kinase (CPK) elevation (> 5 x ULN)

  • Female patients who are pregnant are ineligible. A pregnancy test is required for female patients of childbearing potential

  • Lactating females who plan to breastfeed their infants are ineligible

  • Sexually active patients of reproductive potential who have not agreed to use an effective contraceptive method for the duration of their study participation are ineligible. Women of childbearing potential must use non-hormonal contraception during tovorafenib treatment and for at least 28 days after the last dose. Men should use effective contraception and must not father a child while taking tovorafenib and for 14 days after the last dose

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Treatment (tovorafenib)

Patients receive tovorafenib PO QW on days 1, 8, 15, and 22 of each cycle. Cycles repeat every 28 days for 12 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients also undergo MUGA or ECHO scans, and FDG-PET or CT throughout the trial, and collection of blood and urine samples on study. Patients with suspicion of bone marrow and/or central nervous system involvement will also undergo bone marrow biopsy and aspiration and lumbar puncture on study and during follow up.
Postup: Bone Marrow Biopsy

Undergo bone marrow biopsy

Ostatní jména:
  • Biopsie kostní dřeně
  • Biopsie, kostní dřeň
Postup: Computed Tomography

Undergo CT

Ostatní jména:
  • ČT
  • KOČKA
  • CAT skenování
  • Počítačová axiální tomografie
  • Počítačová tomografie
  • CT vyšetření
  • tomografie
  • Počítačová axiální tomografie (postup)
  • Počítačová tomografie (CT).
  • Diagnostické skenování CAT
  • Typ služby diagnostického skenování CAT
Postup: Echocardiography Test

Undergo ECHO

Ostatní jména:
  • Echokardiografie
  • EC
Postup: Multigated Acquisition Scan

Undergo MUGA

Ostatní jména:
  • Skenování bazénu krve
  • Rovnovážná radionuklidová angiografie
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklidová ventrikulografie
  • RNVG
  • Skenování SYMA
  • Synchronizované multigated Acquisition Scanning
  • Skenování MUGA
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklidový Ventrikulogram Scan
  • Gated Heart Pool Scan
  • Skenování RNV
Postup: Bone Marrow Aspiration

Undergo bone marrow aspiration

Postup: Lumbar Puncture

Undergo lumbar puncture

Ostatní jména:
  • LP
  • Spinální kohoutek
Postup: Biospecimen Collection

Undergo collection of blood and urine samples

Ostatní jména:
  • Sběr biologických vzorků
  • Odebrán biovzorek
  • Sbírka vzorků
Postup: FDG-Positron Emission Tomography and Computed Tomography Scan

Undergo FDG-PET imaging

Ostatní jména:
  • FDG PET/CT
Lék: Tovorafenib

Given PO

Ostatní jména:
  • TAK-580
  • 2480 MLN
  • BIIB-024
  • DEN 101
  • DEN-101
  • MLN-2480
  • pan-RAF kinázový inhibitor DAY101
  • TAK580
  • Ojemda
  • BIIB 024
  • BIIB024
  • TAK 580

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frequency of dose limiting toxicity (dose finding phase)
Časové okno: Up to 28 days

Will be analyzed descriptively.
Up to 28 days
Overall response rate (phase II)
Časové okno: After 2 cycles of therapy (each cycle is 28 days)

Will be assessed using minimax Simon's two-stage designs in each of the BRAFV600E and non-BRAFV600E cohorts separately. The two arms will not be directly compared. The 95% confidence interval for the overall response rate will be adjusted for the two-stage design.
After 2 cycles of therapy (each cycle is 28 days)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Event free survival rate
Časové okno: At 1 and 2 years

Will be estimated by the Kaplan-Meier method beginning at study enrollment. Will be evaluated two years after enrollment of the last patient on the trial and estimates at specific timepoints will be presented along with log-log transformed 95% confidence intervals. Events are defined as relapse/progression, second malignant neoplasm, or death.
At 1 and 2 years
Progression free survival rate
Časové okno: Up to 2 years

Will be estimated by the Kaplan-Meier method beginning at study enrollment. Will be evaluated by two years after enrollment of the last patient on the trial and estimates at specific timepoints will be presented along with log-log transformed 95% confidence intervals.
Up to 2 years
Duration of response rate
Časové okno: After 12 months of therapy. From the scan confirming the complete response or partial response (whichever is recorded first), until the first occurrence of recurrent or progressive disease or death (event) or last known status on trial

Response is based on modified Response Evaluation Criteria for Solid Tumors (RECIST)/Positron Emission Tomography Response Criteria in Solid Tumors (PERCIST) consistent with other recent pediatric Langerhans Cell Histiocytosis trials (NCT02670707 and NCT04079179) and adult histiocytosis trials with MAPK inhibitors. Comparison of response assessed via RECIST versus (vs.) PERCIST will be analyzed by displaying two-way tables of the responses with no formal statistical testing.
After 12 months of therapy. From the scan confirming the complete response or partial response (whichever is recorded first), until the first occurrence of recurrent or progressive disease or death (event) or last known status on trial
Overall survival rate
Časové okno: Up to 2 years

Will be estimated by the Kaplan-Meier method beginning at study enrollment. Will be evaluated two years after enrollment of the last patient on the trial and estimates at specific timepoints will be presented along with log-log transformed 95% confidence intervals.
Up to 2 years

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percent peripheral blood mononuclear cells with mutated allele
Časové okno: Up to 2 years

Will be analyzed descriptively using logistic regression with complete response/progressive response vs. stable disease/progressive disease as the response variable.
Up to 2 years

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Carl E Allen, Children's Oncology Group

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. října 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NCI-2022-06282
  • U10CA180886 (Grant/smlouva NIH USA)
  • ANHL2121 (Jiný identifikátor: CTEP)
  • NCI-2022-06282 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • ANHL2121 (Jiný identifikátor: Children's Oncology Group)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

NCI is committed to sharing data in accordance with NIH policy. For more details on how clinical trial data is shared, access the link to the NIH data sharing policy page.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení