Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie s tovorafenibem (DAY101) jako léčebnou možností pro progresivní, relapsující nebo refrakterní histiocytózu z Langerhansových buněk

11. června 2026 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

Studie fáze 2 tovorafenibu (DAY101) u recidivující a refrakterní histiocytózy z Langerhansových buněk

Tato studie fáze II testuje bezpečnost, vedlejší účinky a nejlepší dávku tovorafenibu (DAY101) při léčbě pacientů s histiocytózou z Langerhansových buněk, která roste, šíří se nebo se zhoršuje (progresivní), vrátila se (recidivuje) nebo reaguje na léčbu (refrakterní). Tovorafenib může zastavit růst rakovinných buněk blokováním některých enzymů potřebných pro buněčný růst a blokuje nadměrně aktivní dráhy růstu rakovinných buněk. Podávání tovorafenibu může způsobit zastavení růstu nebo zmenšení nádoru po určitou dobu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRVNÍ CÍL:

I. Stanovit celkovou míru odpovědi (ORR) u dětí a mladých dospělých s relabující nebo refrakterní histiocytózou z Langerhansových buněk (LCH) léčených tovorafenibem (DAY101) po 2 cyklech a musí být udržována o 4 týdny později.

DRUHÉ CÍLE:

I. Stanovit povahu a závažnost nežádoucích účinků u pacientů léčených tovorafenibem (DAY101) pro relabující nebo refrakterní LCH.

II. Popsat přežití bez události (EFS) po 1 roce u dětí a mladých dospělých s relabující a refrakterní LCH léčených tovorafenibem (DEN 101) po dobu až 1 roku.

III. Stanovit trvanlivost odpovědi u dětí a mladých dospělých s relabující nebo refrakterní LCH léčených tovorafenibem (DAY101) po ukončení léčby u pacientů s kompletní odpovědí (CR) po 1 roce.

IV. Popsat přežití bez progrese (a bez relapsu) (PFS) a celkové přežití (OS) u dětí a mladých dospělých s relabující nebo refrakterní LCH léčených tovorafenibem (DAY101) po dobu až 1 roku.

PRŮZKUMNÉ CÍLE:

I. Stanovit potenciální roli patogenní nádorové mutace v reakci na tovorafenib (DAY101) a vyhodnotit změny v populacích kostní dřeně a periferních krevních buněk nesoucích patogenní mutace v reakci na terapii tovorafenibem (DAY101).

IA. Definujte somatické mutace v biopsiích lézí LCH; Ib. Stanovte dopad tovorafenibu (DAY101) na kostní dřeň a krev BRAFV600E+ mononukleární buňky; Ic. Určete dopad tovorafenibu (DAY101) na mozkomíšní mok a reakci na onemocnění; Id. Stanovit výkon standardizované imunohistochemické analýzy biopsií lézí LCH.

II. Porovnat výkon kritérií LCH-specifické odpovědi s kritérii hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST).

III. Popsat farmakokinetiku tovorafenibu (DAY101) při podávání pediatrickým a mladým dospělým pacientům s relapsem nebo refrakterní LCH.

OBRYS:

Pacienti dostávají tovorafenib perorálně (PO) jednou týdně (QW) ve dnech 1, 8, 15 a 22 každého cyklu. Cykly se opakují každých 28 dní po 12 cyklů bez progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také v průběhu studie podstupují vícenásobná akviziční (MUGA) nebo echokardiografická (ECHO) skeny a fludeoxyglukózovou F-18 (FDG)-pozitronovou emisní tomografii (PET) nebo počítačovou tomografii (CT) a odběr vzorků krve ve studii. Pacienti mohou také podstoupit volitelnou biopsii kostní dřeně a aspiraci a lumbální punkci při studii a během sledování.

Po dokončení studijní léčby jsou pacienti sledováni po 28 dnech a poté každé 3, 6, 9 a 12 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

48

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Nábor
        • Sydney Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Draga Barbaric
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: (02) 9382-1721
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Nábor
        • Queensland Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Steven A. Foresto
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 61 7 3068 1111
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Royal Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martin A. Campbell
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6009
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4G2
        • Nábor
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bruno Michon
        • Kontakt:
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Nábor
        • University of Alberta Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah J. McKillop
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Nábor
        • British Columbia Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 6477 604-875-2345
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rebecca J. Deyell
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Nábor
        • IWK Health Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chelsea Ash
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Nábor
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 905-521-2100
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Uma H. Athale
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Nábor
        • Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 519-685-8306
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shayna M. Zelcer
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Nábor
        • Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Oussama A. Abla
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Josee Brossard
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew A. Kutny
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3591
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael W. Bishop
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 501-364-7373
    • California
      • Downey, California, Spojené státy, 90242
        • Nábor
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 626-564-3455
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert M. Cooper
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 909-558-4050
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 323-361-4110
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rebecca S. Parker
      • Madera, California, Spojené státy, 93636
        • Aktivní, ne nábor
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Nábor
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer G. Michlitsch
        • Kontakt:
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Natalie L. Wu
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Timothy P. Garrington
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Nábor
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Nábor
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 860-545-9981
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Nábor
        • Yale University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Farzana Pashankar
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vibhuti Agarwal
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey S. Dome
        • Kontakt:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Nábor
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emad K. Salman
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brian Stover
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Nábor
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nábor
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vibhuti Agarwal
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nábor
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 888-624-2778
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maggie E. Fader
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 305-243-2647
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Warren Alperstein
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Nábor
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jaime M. Libes-Bander
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nábor
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vibhuti Agarwal
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer B. Dean
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Nábor
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathryn S. Sutton
        • Kontakt:
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Nábor
        • Memorial Health University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew L. Pendleton
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96826
        • Nábor
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 808-983-6090
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wade T. Kyono
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 773-880-4562
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joanna L. Weinstein
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Perry C. Morocco
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-248-1199
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer A. Belsky
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50309
        • Nábor
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-237-1225
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Nábor
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 859-257-3379
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James T. Badgett
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Nábor
        • Children's Hospital New Orleans
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 504-894-5377
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Nábor
        • Ochsner Medical Center Jefferson
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Craig Lotterman
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
        • Nábor
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jason M. Fixler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 410-601-9083
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
        • Pozastaveno
        • Michigan State University
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Nábor
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
        • Nábor
        • Bronson Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Nábor
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael K. Richards
        • Kontakt:
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Nábor
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 601-815-6700
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bryan A. Sisk
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Nábor
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 314-251-7066
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robin D. Hanson
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Nábor
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 314-268-4000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Nábor
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 402-955-3949
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Nábor
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Nábor
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alan K. Ikeda
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89144
        • Nábor
        • Summerlin Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alan K. Ikeda
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Hackensack University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Katharine Offer
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 551-996-2897
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Nábor
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marissa Botwinick
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 732-235-8675
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • Nábor
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 973-754-2207
          • E-mail: HallL@sjhmc.org
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Nábor
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 518-262-5513
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lauren R. Weintraub
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11219
        • Nábor
        • Maimonides Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 718-765-2500
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mahmut Y. Celiker
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Nábor
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 718-470-3460
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie I. Krystal
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nobuko Hijiya
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 212-639-7592
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christopher J. Forlenza
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth A. Raetz
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Mount Sinai Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 212-824-7309
          • E-mail: CCTO@mssm.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pamela R. Merola
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 212-746-1848
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nitya Gulati
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • Nábor
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 315-464-5476
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melanie A. Comito
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alice Lee
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Nábor
        • New York Medical College
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 914-594-3794
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica C. Hochberg
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 888-275-3853
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Nábor
        • East Carolina University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 336-713-6771
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah Supples
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 216-844-5437
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Nábor
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-228-4055
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jordan M. Wright
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Nábor
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 503-494-1080
          • E-mail: trials@ohsu.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Katrina Winsnes
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
        • Nábor
        • Geisinger Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jagadeesh Ramdas
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael D. Hogarty
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • Nábor
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 215-427-8991
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julia E. Segal
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Nábor
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stuart L. Cramer
        • Kontakt:
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Nábor
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aniket Saha
        • Kontakt:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117-5134
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37916
        • Nábor
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 865-541-8266
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-811-8480
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Devang J. Pastakia
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Nábor
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 615-342-1919
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Nábor
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erin B. Butler
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79905
        • Nábor
        • El Paso Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Benjamin Carcamo
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • M D Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Najat C. Daw
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 713-798-1354
          • E-mail: burton@bcm.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Olive S. Eckstein
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • Nábor
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Allison C. Grimes
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jose M. Esquilin
      • Temple, Texas, Spojené státy, 76508
        • Nábor
        • Scott and White Memorial Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 254-724-5407
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicholas W. McGregor
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 801-585-5270
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Taumoha Ghosh
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melissa S. Mark
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nadirah El-Amin
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 866-987-2000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Nábor
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Judy L. Felgenhauer
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Spojené státy, 25304
        • Nábor
        • West Virginia University Charleston Division
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 304-388-9944
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mohamad H. Badawi
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter H. Shaw
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 414-955-4727
          • E-mail: MACCCTO@mcw.edu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 180 dní – < 22 let (v době zápisu do studia)

  • Pacienti s multifokální progresivní, relabující nebo recidivující LCH s měřitelným onemocněním při vstupu do studie

    • Pacienti musí mít histologické ověření LCH (buď z původní diagnózy nebo relapsu/progrese) v době vstupu do studie (musí být získáno do 28 dnů před zařazením a zahájením protokolární terapie) (v případě potřeby opakujte)

      • Tkáňové potvrzení relapsu se doporučuje, ale není vyžadováno
      • Zpráva o patologii musí být předložena k centrálnímu potvrzení diagnózy do 7 dnů od zařazení.
      • Pro retrospektivní centrální potvrzení diagnózy a molekulární studie budou vyžadovány bloky zalité v parafínu (FFPE) nebo nebarvená sklíčka (počáteční diagnóza a/nebo následné biopsie).
      • Pacienti se smíšenými histiocytárními poruchami (např. LCH s juvenilním xantogranulomem).
    • Pacienti musí mít měřitelné onemocnění, dokumentované rentgenovým zobrazením (kritéria odpovědi specifické pro LCH (musí být získána do 28 dnů před zařazením do studie a zahájením protokolární terapie) (v případě potřeby opakujte).
    • Pacienti musí mít progresivní nebo refrakterní onemocnění nebo zaznamenat relaps po alespoň jedné předchozí strategii systémové chemoterapie
    • Patogenní somatická mutace detekovaná v genech kódujících tyrozinkinázové receptory (CSFR1, ERBB3 nebo ALK), RAS nebo RAF (může být z původní nebo následné biopsie nebo aspirátu periferní krve/kostní dřeně). Zprávy o klinických mutacích mohou zahrnovat kvantitativní polymerázovou řetězovou reakci (PCR) (např. BRAFV600E) a/nebo Sanger nebo sekvenování nové generace. Imunohistochemie (např. Samotná protilátka VE1 pro BRAFV600E) není dostatečná
  • Účastník musí být schopen užít enterální dávku a lékovou formu. Studovaný lék je dostupný pouze jako perorální suspenze nebo tablety, které lze užívat ústy nebo jinou enterální cestou, jako je nazogastrická, jejunostomie nebo žaludeční sonda
  • Karnofsky >= 50 % pro pacienty > 16 let a Lansky >= 50 % pro pacienty =< 16 let věku
  • Pacienti musí mít výkonnostní stav odpovídající skóre Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2. Použijte Karnofsky pro pacienty > 16 let a Lansky pro pacienty =< 16 let věku
  • Myelosupresivní chemoterapie: Pacienti nesměli dostat během 14 dnů od vstupu do této studie
  • Zkoušená látka nebo jakákoli jiná protinádorová léčba, která není definována výše: Pacienti nesmějí dostávat žádnou zkoušenou látku alespoň 14 dní před plánovaným zahájením léčby tovorafenibem (DEN 101)
  • Radiační terapie (RT): Pacient nesmí dostat RT do 2 týdnů po poslední dávkové frakci RT
  • Pacienti se musí plně zotavit z jakékoli předchozí operace
  • Pacienti se musí plně zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí chemoterapie, imunoterapie nebo radioterapie s toxicitou sníženou na stupeň 1 nebo nižší (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] verze 5.0)
  • Steroidy: < 0,5 mg/kg/den ekvivalentu prednisonu (maximálně 20 mg/den) v průměru během měsíce před zařazením do studie je přípustné, ale musí být přerušeno čtrnáct (14) dní před zařazením do studie. Pacienti s dokumentovanými mozkovými lézemi, kteří dostávají kortikosteroidy k léčbě mozkového edému, musí mít stabilní dávku po dobu čtrnácti (14) dnů před zařazením do studie
  • Silné induktory nebo inhibitory CYP2C8 jsou zakázány po dobu 14 dnů před první dávkou tovorafenibu (DAY101) a z plánovaného podávání po dobu účasti ve studii
  • Léky, které jsou substráty proteinu odolného vůči rakovině prsu (BCRP), které mají úzký terapeutický index, jsou zakázány po dobu 14 dnů před první dávkou tovorafenibu (DAY101) a po dobu účasti ve studii
  • Periferní absolutní počet neutrofilů (ANC) >= 750/ul, pokud není sekundární k postižení kostní dřeně, v takových případech musí být postižení kostní dřeně zdokumentováno (musí být provedeno do 7 dnů před zařazením, musí být opakováno před zahájením protokolární terapie, pokud od jejich posledního předchozího posouzení uplynulo > 7 dní)
  • Počet krevních destiček >= 75 000/ul (nepodporováno/bez transfuze během posledních 7 dnů) (musí být provedeno do 7 dnů před zařazením, musí být opakováno před zahájením protokolární terapie, pokud uplynulo > 7 dnů od jejich posledního předchozího Posouzení)
  • Pacienti s onemocněním kostní dřeně musí mít počet krevních destiček >= 75 000/ul (podpora transfuze povolena) a nesmí být refrakterní na transfuze krevních destiček. Postižení kostní dřeně musí být zdokumentováno
  • Hemoglobin >= 8 g/dl (bez podpory/bez transfuze během posledních 7 dnů). Pacienti s onemocněním kostní dřeně musí mít hemoglobin >= 8 g/dl (podpora transfuzí povolena). Postižení kostní dřeně musí být zdokumentováno
  • Hematopoetické růstové faktory: Minimálně 14 dní po poslední dávce dlouhodobě působícího růstového faktoru (např. Neulasta [registrovaná ochranná známka]) nebo 7 dní u krátkodobě působícího růstového faktoru

  • Sérový kreatinin na základě věku/pohlaví následovně (musí být proveden do 7 dnů před zařazením, musí být zopakován před zahájením protokolární terapie, pokud od posledního předchozího hodnocení uplynulo > 7 dní)

    • Věk: 6 měsíců až < 1 rok; Maximální sérový kreatinin (mg/dl):= 0,5 mg/dl (muži a ženy)
    • Věk: 1 až < 2 roky; Maximální sérový kreatinin (mg/dl): = 0,6 mg/dl (muži a ženy)
    • Věk: 2 až < 6 let; Maximální sérový kreatinin (mg/dl): = 0,8 mg/dl (muži a ženy)
    • Věk: 6 až < 10 let; Maximální sérový kreatinin (mg/dl): = 1,0 mg/dl (muži a ženy)
    • Věk: 10 až < 13 let; Maximální sérový kreatinin (mg/dl): = 1,2 mg/dl (muži a ženy)
    • 13 až < 16 let; Maximální sérový kreatinin (mg/dl): = 1,5 mg/dl (muži) a 1,4 mg/dl (ženy)
    • Věk: >= 16 let; Maximální sérový kreatinin (mg/dl): = 1,7 mg/dl (muži) a 1,4 mg/dl (ženy)
    • NEBO – clearance kreatininu v moči za 24 hodin >= 50 ml/min/1,73 m^2
    • NEBO- rychlost glomerulární filtrace (GFR) >= 50 ml/min/1,73 m^2. GFR musí být prováděna pomocí přímého měření metodou odběru vzorků krve z jádra NEBO metodou přímé clearance malých molekul (iotalamát nebo jiná molekula podle institucionálního standardu)
    • Poznámka: Odhadovaná GFR (eGFR) ze sérového kreatininu, cystatinu C nebo jiné odhady nejsou přijatelné pro stanovení způsobilosti.
  • Bilirubin (součet konjugovaného + nekonjugovaného) =< 1,5 x horní hranice normálu (ULN) pro věk (musí být provedeno do 7 dnů před zařazením do studie, musí být opakováno před zahájením protokolární terapie, pokud uplynulo > 7 dní od jejich poslední předchozí hodnocení)
  • Alaninaminotransferáza (ALT) =< 3 x ULN pro věk (musí být provedeno do 7 dnů před zařazením, musí být opakováno před zahájením protokolární terapie, pokud od jejich posledního předchozího hodnocení uplynulo > 7 dní)
  • Sérový albumin >= 2 g/dl musí být proveden do 7 dnů před zařazením, musí být zopakován před zahájením protokolární terapie, pokud od jejich posledního předchozího hodnocení uplynulo > 7 dní)
  • U pacientů s onemocněním jater způsobeným jejich histiocytární poruchou (vyhodnocenou na rentgenovém zobrazení nebo biopsii): pacienti mohou být zařazeni s abnormálním bilirubinem, aspartátaminotransferázou (AST), ALT a albuminem s dokumentací histiocytárního onemocnění jater
  • Frakční zkrácení (FS) >= 25 % nebo ejekční frakce >= 50 %, jak bylo stanoveno echokardiografií nebo multigovaným akvizičním skenem (MUGA) během 28 dnů před zařazením do studie. V závislosti na institucionálním standardu je pro zařazení do studie adekvátní buď FS nebo ejekční frakce levé komory (LVEF), pokud je naměřena pouze jedna hodnota; pokud jsou naměřeny obě hodnoty, pak obě hodnoty musí splňovat výše uvedená kritéria (musí být získány do 28 dnů před zařazením do studie a zahájením protokolární terapie) (v případě potřeby opakujte)
  • Žádné známky klidové dušnosti, žádná nesnášenlivost zátěže a pulzní oxymetrie > 94 %, pokud existuje klinická indikace pro stanovení; pokud to není způsobeno základní plicní LCH

  • Funkce centrálního nervového systému definovaná jako:

    • Pacienti se záchvatovou poruchou mohou být zařazeni, pokud jsou dobře kontrolováni
    • Toxicita centrálního nervového systému (CNS) =< stupeň 2
  • Pacienti infikovaní virem lidské imunodeficience (HIV) s účinnou antiretrovirovou terapií s nedetekovatelnou virovou náloží během 6 měsíců jsou způsobilí pro tuto studii, pokud antiretrovirová terapie neinteraguje s metabolismem tovorafenibu (DAY101) a nelze ji bezpečně změnit na antivirotika, která neinteragují s studovat léky

Kritéria vyloučení:

  • LCH vznikající společně s jinými hematologickými malignitami (např. smíšená LCH s akutní lymfoblastickou leukémií) nebo jakákoliv anamnéza nehistiocytární malignity

  • Níže uvedené scénáře onemocnění budou vyloučeny

    • Kožní onemocnění
    • Jedna kostní léze
    • Pouze postižení gastrointestinálního (GI) traktu (ty, které mají onemocnění, které lze určit pouze endoskopickými biopsiemi)
    • LCH-asociovaná neurodegenerace (LCH-ND) bez parenchymálních lézí nebo jiných systémových lézí
  • Pacienti s aktivačními mutacemi v MAP2K1 nejsou způsobilí pro tuto studii kvůli cílové specifitě léku. Stav mutace bude studijnímu týmu předložen do 7 dnů od zápisu
  • Pacient nesmí dostat žádnou předchozí léčbu inhibitory dráhy MAPK
  • Refrakterní nauzea a zvracení, malabsorpce nebo externí biliární zkrat, které by bránily adekvátní absorpci tovorafenibu (DAY101)
  • Nekontrolovaná systémová bakteriální, virová nebo plísňová infekce
  • Závažný chirurgický zákrok nebo významné traumatické poranění během 14 dnů před zařazením do studie nebo očekávání potřeby velkého chirurgického zákroku v průběhu studie. Umístění zařízení pro cévní vstup nebo menší chirurgický zákrok je povoleno do čtrnácti (14) dnů od zařazení do studie (za předpokladu, že se rána zahojila)
  • Anamnéza významné resekce střeva, která by vylučovala adekvátní absorpci nebo jiné významné malabsorpční onemocnění
  • Oftalmologická hlediska: Pacienti se známými významnými oftalmologickými stavy nebo známými rizikovými faktory pro okluzi retinální žíly (RVO) nebo centrální serózní retinopatii (CSR) nejsou způsobilí
  • Transplantace solidních orgánů nebo hematopoetické kostní dřeně v anamnéze
  • Klinicky významné aktivní kardiovaskulární onemocnění nebo anamnéza infarktu myokardu nebo hluboké žilní trombózy/plicní embolie během 6 měsíců před zařazením, pokračující kardiomyopatie nebo aktuální prodloužený QT interval > 440 ms na základě průměru trojitého elektrokardiogramu (EKG)
  • Krvácení do CNS v anamnéze >= 2 nebo jakékoli krvácení do CNS v anamnéze do 28 dnů od vstupu do studie
  • Anamnéza jakékoli lékové reakce se syndromem eozinofilie a systémových příznaků (DRESS) nebo Stevens Johnsonovým syndromem (SJS) nebo kteří jsou alergičtí na tovorafenib (DAY101) nebo na kteroukoli jeho složku
  • Verze CTCAE (V). 5,0 3. stupeň symptomatické zvýšení kreatininkinázy (CPK) (> 5 x ULN)
  • Ženy, které jsou těhotné, nejsou způsobilé. U pacientek ve fertilním věku je nutný těhotenský test
  • Kojící ženy, které plánují kojit své děti, nejsou způsobilé
  • Sexuálně aktivní pacienti s reprodukčním potenciálem, kteří nesouhlasili s používáním účinné antikoncepční metody po dobu jejich účasti ve studii, nejsou způsobilí. Účastníci (muži a ženy), kteří jsou sexuálně aktivní, musí používat dvě formy přijatelné metody antikoncepce (pro muže musí být jedna forma bariérová) od zahájení léčby do 180 dnů po poslední dávce tovorafenibu (DAY101)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (tovorafenib)
Pacienti dostávají tovorafenib PO QW ve dnech 1., 8, 15 a 22 každého cyklu. Cykly se opakují každých 28 dní po dobu 12 cyklů v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také podstupují muga nebo ozvěny skenování a FDG-PET nebo CT v průběhu pokusu a sběr vzorků krve a moči ve studii. Pacienti s podezřením na postižení kostní dřeně a/nebo centrálního nervového systému také podstoupí biopsii kostní dřeně a aspirace a bederní punkci při studiu a během sledování.
Postup: Lumbální punkce
Podstoupit lumbální punkci
Ostatní jména:
  • LP
  • Spinální kohoutek
Postup: Počítačová tomografie
Podstoupit ČT
Ostatní jména:
  • ČT
  • KOČKA
  • CAT skenování
  • Počítačová axiální tomografie
  • Počítačová tomografie
  • CT vyšetření
  • tomografie
  • Počítačová axiální tomografie (postup)
  • Počítačová tomografie (CT).
  • Diagnostické skenování CAT
  • Typ služby diagnostického skenování CAT
Postup: Multigated Acquisition Scan
Podstoupit MUGA
Ostatní jména:
  • Skenování bazénu krve
  • Rovnovážná radionuklidová angiografie
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklidová ventrikulografie
  • RNVG
  • Skenování SYMA
  • Synchronizované multigated Acquisition Scanning
  • Skenování MUGA
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklidový Ventrikulogram Scan
  • Gated Heart Pool Scan
  • Skenování RNV
Postup: Aspirace kostní dřeně
Podstoupit aspiraci kostní dřeně
Postup: Biopsie kostní dřeně
Podstoupit biopsii kostní dřeně
Ostatní jména:
  • Biopsie kostní dřeně
  • Biopsie, kostní dřeň
Lék: Tovorafenib
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • TAK-580
  • 2480 MLN
  • BIIB-024
  • DEN 101
  • DEN-101
  • MLN-2480
  • pan-RAF kinázový inhibitor DAY101
  • TAK580
  • Ojemda
  • BIIB 024
  • BIIB024
  • TAK 580
Postup: FDG-pozitronová emisní tomografie a počítačová tomografie
Podstoupit FDG-PET zobrazování
Ostatní jména:
  • FDG PET/CT
Postup: Sbírka biovzorků
Podstoupit odběr vzorků krve a moči
Ostatní jména:
  • Sběr biologických vzorků
  • Odebrán biovzorek
  • Sbírka vzorků
Postup: Test echokardiografie
Podstoupit ozvěnu
Ostatní jména:
  • Echokardiografie
  • EC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence toxicity omezující dávku (fáze hledání dávky)
Časové okno: Až 28 dní
Bude analyzován popisně.
Až 28 dní
Celková míra odezvy (fáze II)
Časové okno: Po 2 cyklech terapie (každý cyklus je 28 dní)
Bude hodnoceno pomocí dvoustupňových návrhů MiniMax Simon v každé z kohorty BRAFV600E a NON-BRAFV600E. Obě ruce nebudou přímo porovnány. 95% interval spolehlivosti pro celkovou míru odezvy bude upraven pro dvoustupňový návrh.
Po 2 cyklech terapie (každý cyklus je 28 dní)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra přežití zdarma
Časové okno: Po 1 a 2 letech
Bude odhadnuta metodou Kaplan-Meiera, která začíná při zápisu do studie. Bude vyhodnoceno dva roky po zápisu posledního pacienta do studie a odhady na specifických časových bodech budou představeny spolu s log-log transformovanými 95% intervaly spolehlivosti. Události jsou definovány jako relaps/progresi, druhý maligní novotvar nebo smrt.
Po 1 a 2 letech
Míra přežití zdarma
Časové okno: Až 2 roky
Bude odhadnuta metodou Kaplan-Meiera, která začíná při zápisu do studie. Bude vyhodnoceno dva roky po zápisu posledního pacienta na studii a odhady na specifických časových bodech budou představeny spolu s log-log transformovanými 95% intervaly spolehlivosti.
Až 2 roky
Celková míra přežití
Časové okno: Až 2 roky
Bude odhadnuta metodou Kaplan-Meiera, která začíná při zápisu do studie. Bude vyhodnoceno dva roky po zápisu posledního pacienta do studie a odhady na specifických časových bodech budou představeny spolu s log-log transformovanými 95% intervaly spolehlivosti.
Až 2 roky
Doba trvání odpovědi
Časové okno: Po 12 měsících léčby. Od skenu potvrzujícího úplnou odpověď nebo částečnou odpověď (podle toho, co je zaznamenáno dříve), až do prvního výskytu recidivy nebo progrese onemocnění nebo úmrtí (událost) nebo posledního známého stavu v rámci studie
Odpověď je založena na modifikovaných kritériích pro hodnocení odpovědi na léčbu solidních nádorů (RECIST)/kritéria odpovědi na pozitronovou emisní tomografii u solidních nádorů (PERCIST) v souladu s dalšími nedávnými pediatrickými studiemi Langerhansovy buněčné histiocytózy (NCT02670707 a NCT04079179) a studií histiocytózy u dospělých s inhibitory MAPK. Srovnání odpovědi hodnocené pomocí RECIST versus (vs.) PERCIST bude analyzováno zobrazením obousměrných tabulek odpovědí bez formálního statistického testování.
Po 12 měsících léčby. Od skenu potvrzujícího úplnou odpověď nebo částečnou odpověď (podle toho, co je zaznamenáno dříve), až do prvního výskytu recidivy nebo progrese onemocnění nebo úmrtí (událost) nebo posledního známého stavu v rámci studie

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento mononukleárních buněk periferní krve s mutovanou alelou
Časové okno: Až 2 roky
Bude analyzována popisně pomocí logistické regrese s úplnou odpovědí/progresivní odpovědí vs. stabilní onemocnění/progresivní onemocnění jako proměnnou odpovědi.
Až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Carl E Allen, Children's Oncology Group

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. června 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NCI-2022-06282 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Grant/smlouva NIH USA)
  • ANHL2121 (Jiný identifikátor: CTEP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

NCI se zavazuje sdílet data v souladu se zásadami NIH. Další podrobnosti o tom, jak jsou data z klinických studií sdílena, naleznete v odkazu na stránku zásad sdílení dat NIH.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Recidivující histiocytóza z Langerhansových buněk

Klinické studie na Lumbální punkce

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit