Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinky na myokard u pacientů s hATTR s polyneuropatií léčených patisiranem (MyocardON-TTR)

31. prosince 2025 aktualizováno: Rennes University Hospital

MyocardON-TTR – Účinky na myokard u pacientů s dědičnou amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem s polyneuropatií léčenou patisiranem

hATTR amyloidóza je systémové onemocnění se dvěma klinickými formami, neurologickou a kardiologickou, které se někdy kombinují (tzv. smíšené formy).

Patisiran prokázal ochranné účinky na progresi neurologického poškození.

Účinky přípravku Patisiran na srdce nejsou zcela pochopeny. Cílem této studie je lépe porozumět morfologickým a funkčním kardiálním následkům u pacientů s hATTR s polyneuropatií 1. nebo 2. stadia se smíšenou formou léčených Patisiranem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

hATTR amyloidóza je systémové onemocnění se dvěma klinickými formami, neurologickou a kardiologickou, které se někdy kombinují (tzv. smíšené formy).

Patisiran prokázal ochranné účinky na progresi neurologického poškození.

Účinky přípravku Patisiran na srdce nejsou zcela pochopeny.

Při jejich terapeutickém vedení, včetně předepisování Patisiranu, nám rutinní vyšetření prováděná při zařazení ao rok později umožní při běžné konzultaci po 1 roce léčby pozorovat důsledky na činnost myokardu.

Vyšetření jsou: klinická a biologická vyšetření, EKC, echokardiografie, MRI srdce a scintigrafie.

Budou shromažďována data na začátku léčby a po 1 roce, zejména hodnocení srdeční funkce. Kromě toho během těchto dvou konzultací bude speciálně pro studii proveden dotazník kvality života a funkční test chůze.

Cílem této studie je lépe porozumět morfologickým a funkčním kardiálním následkům u pacientů s hATTR s polyneuropatií 1. nebo 2. stadia se smíšenou formou léčených Patisiranem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Marie-Laure Gervais
  • Telefonní číslo: +33 299282555

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • CHU Bordeaux Haut-Leveque
      • Créteil, Francie
        • APHP Henri Mondor
      • Grenoble, Francie
        • CHU Grenoble Alpes
      • Nancy, Francie
        • CHU Nancy Institut Louis Mathieu
      • Toulouse, Francie
        • CHU Rangueil Toulouse

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s hereditární transtyretinovou amyloidózou (hATTR) s polyneuropatií stadia 1 nebo 2 léčení přípravkem Patisiran

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku 18 let nebo starší
  • Pacienti s hereditární transtyretinovou amyloidózou (hATTR) s polyneuropatií stadia 1 nebo 2
  • Pacienti, kterým byla léčba přípravkem Patisiran předepsána nemocničním neurologem podle doporučení (300 µg/kg každé 3 týdny) po dobu nejméně 12 měsíců
  • Pacienti se srdečním onemocněním stadia 1 a 2 NYHA.
  • Příjemce systému sociálního zabezpečení
  • Osoba, která nevznese námitky proti své účasti ve výzkumu

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti léčení Tafamidisem současně s patisiranem
  • Dospělí pod zákonnou ochranou (zákonná opatrovnictví, opatrovnictví, opatrovnictví), osoby zbavené svobody.
  • Kontraindikace k vyšetřením uvedeným v protokolu: klaustrofobie, kovový implantát kontraindikující MRI, žena v plodném věku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacienti
Pacienti s hATTR s neurologickým a srdečním poškozením léčení Patisiranem nebo Vutrisiranem
Jiný: Test šest minut chůze
Šestiminutový test chůze těsně před prvním zahájením léčby a po 1 a 2 letech
Jiný: Kansas City dotazník
Dotazník Kansas City těsně před prvním zahájením léčby a po 1 a 2 letech
Jiný: Vlastní dotazník COMPASS31
Vlastní dotazník Compass31 hodnotící dysautonomii těsně před prvním zahájením léčby a po 1 a 2 letech

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl v podélném relaxačním čase (T1) na zobrazení mezi M0 a M24
Časové okno: 24 měsíců

Doba podélné relaxace (T1) je proces, při kterém čistá magnetizace (M) roste/vrací se na svou počáteční maximální hodnotu (Mo) paralelně s Bo v MRI.

T1 myokardu závisí na pulzní sekvenci, srdečním cyklu a dalších faktorech a zvyšuje se při vyšší intenzitě magnetického pole. T1-mapping dokáže odhalit různé patologie myokardu, kde vykazuje zvýšené hodnoty. Vzhledem k rozdílům mezi skenery se doporučuje primární použití místního referenčního rozmezí a pokud místní referenční rozmezí není k dispozici, kvantitativní výsledky by neměly být klinicky hlášeny. Průběžná analýza bude provedena po 12 měsících
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl ve skóre dotazníku kardiomyopatie v Kansas City mezi M0 a M24
Časové okno: 24 měsíců
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire je dotazník vytvořený samostatně, aby nezávisle změřil pacientovo vnímání svého zdravotního stavu, který zahrnuje příznaky srdečního selhání, dopad na fyzické a sociální funkce a jak srdeční selhání ovlivňuje kvalitu jeho života. Vygeneruje se pět skóre, všechna skóre jsou na stupnici od 0 do 100, kde 0 označuje nejnižší vykazovaný zdravotní stav a 100 nejvyšší. Průběžná analýza bude provedena po 12 měsících
24 měsíců
Rozdíl ve skóre dotazníku Compass31 mezi M0 a M24
Časové okno: 24 měsíců
Škála COMPASS-31 (Composite Autonomic Symptom Score-31) měří symptomy neurodegenerativního systému prostřednictvím 31 pacientem hlášených otázek. Hodnocení probíhá prostřednictvím šesti vážených oblastí: ortostatická intolerance [10 bodů]; vazomotorické [6 bodů]; sekretomotorické [7 bodů]; gastrointestinální [28 bodů]; močový měchýř [9 bodů] a pupilomotorický [15 bodů]. Vyšší skóre ukazuje na horší autonomní dysfunkci. Průběžná analýza bude provedena po 12 měsících
24 měsíců
Rozdíl ve vzdálenosti získané v 6minutovém testu chůze mezi M0 a M24
Časové okno: 24 měsíců
6minutový test chůze je submaximální zátěžový test používaný k posouzení aerobní kapacity a vytrvalosti. Vzdálenost v metrech ujetá za čas 6 minut se používá jako výsledek, podle kterého se porovnávají změny ve výkonnosti. Průběžná analýza bude provedena po 12 měsících
24 měsíců
Rozdíl ve skóre Peruginiho klasifikace mezi M0 a M24
Časové okno: 24 měsíců

Peruginiho grading scale je semikvantitativní metoda hodnocení srdečního vychytávání po injekci 99mTc-DPD, 99mTc-pyrofosfátu nebo 99mTc-HMDP scintigrafie při vyšetřování srdeční amyloidózy (zejména ATTR amyloidózy). Hodnotící stupnice vizuálně porovnává vychytávání indikátoru v myokardu a žebrech.

stupeň 0 není srdeční a normální příjem žeber; stupeň 1 je srdeční méně než příjem žeber; 2. stupeň je srdeční vychytávání žebrem; a stupeň 3 je srdeční příjem větší než příjem žeber s mírným/nepřítomným vychytáváním žeber. Průběžná analýza bude provedena po 12 měsících
24 měsíců
Rozdíl v hodnotě globálního podélného přetvoření mezi M0 a M24
Časové okno: 24 měsíců
globální podélné napětí je jednoduchý parametr v echokardiografii pro analýzu abnormalit síňových funkcí vyjádřených v procentech, který vyjadřuje podélné zkrácení v procentech (změna délky v poměru k základní délce) pro systolickou dysfunkci levé komory (LV). Průběžná analýza bude provedena po 12 měsících
24 měsíců
Rozdíl v hodnotě globálního podélného přetažení levé síně mezi M0 a M24
Časové okno: 24 měsíců
Globální longitudinální napětí levé síně je parametr echokardiografie pro analýzu abnormalit funkce síně vyjádřený v procentech. Průběžná analýza bude provedena po 12 měsících
24 měsíců
Rozdíl v hodnotě globálního napětí volné stěny pravé komory mezi M0 a M124
Časové okno: 24 měsíců
Globální napětí volné stěny pravé komory echokardiografie pro analýzu funkce pravé komory vyjádřené v procentech. Průběžná analýza bude provedena po 12 měsících
24 měsíců
Vývoj práce myokardu mezi M0 a M24
Časové okno: 24 měsíců

Práce myokardu se skládá ze 4 parametrů k posouzení funkce myokardu pomocí echokardiografie. Průběžná analýza bude provedena po 12 měsících

Globální konstruktivní práce (vyjádřeno v mmHg %) : Pozitivní práce vykonaná v systole (zkrácení) + Negativní práce vykonaná v izovolumetrické relaxaci (prodloužení). Normální rozsah: 1582-2881

Global Wasted Work (vyjádřeno v mmHg %) : Negativní práce vykonaná v systole (prodloužení) + Pozitivní práce vykonaná v izovolumetrické relaxaci (zkrácení). Normální rozsah: 226 ± 28

Globální efektivita práce (vyjádřená v %) Procento (0-100 %) konstruktivní práce z celkové práce => Konstruktivní práce/(konstruktivní práce + promarněná práce). Normální rozsah: 91 ± 0,8

Globální pracovní index (vyjádřený v mmHg %) : Množství práce myokardu provedené levou komorou během systoly => plocha PSL od uzavření mitrální chlopně po otevření mitrální chlopně. Normální rozsah: 1292-2505
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Rennes University Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Erwan Donal, Rennes University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 35RC22_9817_MyocardON-TTR

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení